2016-11-19
中國首次利用CRISPR–Cas9編輯過的細(xì)胞開展人體臨床試驗(yàn)
經(jīng)過基因修飾的細(xì)胞之前已被注射到人體內(nèi)，但是是利用不同的技術(shù)實(shí)現(xiàn)的。CRISPR-Cas9被認(rèn)為是一種更加高效的方法。
【兩會(huì)話題】慢病防控是全社會(huì)共同的責(zé)任
美國著名華裔科學(xué)家MIT張鋒教授團(tuán)隊(duì)是該領(lǐng)域的領(lǐng)先小組之一，最近發(fā)表論文提供了一種更好的CRISPR基因編輯工具，他們根據(jù)生物進(jìn)化理論，在細(xì)菌蛋白庫中尋找更理想的DNA切割酶，獲得了成功，使該技術(shù)超更簡(jiǎn)單、更便宜、更快、更準(zhǔn)等方向上邁進(jìn)一大步。
剛剛結(jié)束的倫敦 2015 歐洲心臟病學(xué)會(huì)年會(huì)上，ESC 主席 Fausto Pinto 教授提出，心血管疾病已是全球死亡主要原因：全球 51% 女性、42% 男性的死亡原因都是心血管疾病。
經(jīng)過基因修飾的細(xì)胞之前已被注射到人體內(nèi)，但是是利用不同的技術(shù)實(shí)現(xiàn)的。CRISPR-Cas9被認(rèn)為是一種更加高效的方法。
目前開發(fā)新藥需要巨額費(fèi)用，而成功率只有2萬-3萬分之1。使用人工智能將提高開發(fā)效率，在激烈的全球新藥開發(fā)中提高競(jìng)爭(zhēng)力。
研究共納入265例活動(dòng)性狼瘡腎炎患者，隨機(jī)給予安慰劑（n=88），低劑量voclosporin（23.7mg，bid，n=89）和高劑量voclosporin（39.5mg，bid，n=88）。此外，受試者還給予霉酚酸酯2g/天和糖皮質(zhì)激素治療。
最近，一項(xiàng)I/II期研究表明對(duì)于復(fù)發(fā)/難治性BCP-ALL兒科患者而言，blinatumomab單藥治療活性很好。基于該項(xiàng)研究的結(jié)果，9月份美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）加速審批了blinatumomab治療費(fèi)城染色體陰性的復(fù)發(fā)/難治性BCP-ALL兒科患者。
丹麥哈維德夫大學(xué)醫(yī)院的UlrichBang博士在報(bào)告中指出，“我認(rèn)為臨床醫(yī)生不敢在該人群中使用他汀類藥物的原因在于潛在的肝臟感染，但該項(xiàng)研究應(yīng)該能消除這些擔(dān)憂。他汀類藥物主要由全科醫(yī)生開具，應(yīng)告知這些醫(yī)生，不應(yīng)害怕在酒精性肝硬化患者身上應(yīng)用他汀類藥物?！?/p>
潑尼松用于兒童患者的副作用影響較大。AIH表現(xiàn)多樣，25～34%的患者在診斷AIH時(shí)并無癥狀。來自美國費(fèi)城兒童醫(yī)院的Waisbourd-Zinman在本屆AASLD年會(huì)上呈報(bào)了一項(xiàng)研究，報(bào)告了診斷AIH時(shí)無癥狀的兒童患者應(yīng)用硫唑嘌呤（AZA）單藥治療的療效。
研究者采用多肽固相合成法，在體外條件下得到了一共25中不同的多肽，并接著測(cè)試了這些多肽是否對(duì)病原微生物的有著抑制效果。
Cenicriviroc（CVC）是一種口服的趨化因子受體CCR2/5拮抗劑，用于急性和慢性肝病動(dòng)物模型具有抗炎和抗纖維化活性。CENTAUR研究以肝硬化高風(fēng)險(xiǎn)的成人患者為被試，評(píng)估了CVC針對(duì)非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和肝纖維化的有效性和安全性(CENTAUR；NCT02217475)。
高膽固醇是導(dǎo)致心血管疾病的重要原因之一。雖然市場(chǎng)上有多種多樣的降膽固醇藥，但是有很多患者無法耐受現(xiàn)有的降膽固醇藥或者對(duì)它們產(chǎn)生抗性。
來自日本的研究人員對(duì)1621例無CVD的2型糖尿病患者開展了一項(xiàng)隨機(jī)、非盲、標(biāo)準(zhǔn)治療對(duì)照試驗(yàn)以確定低劑量阿司匹林治療的獲益情況。參與者基線平均年齡為65歲，55%為男性，糖尿病平均病程為7年。研究開始于2002年。
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