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中國首次利用CRISPR–Cas9編輯過的細胞開展人體臨床試驗

摘要:經過基因修飾的細胞之前已被注射到人體內,但是是利用不同的技術實現的。CRISPR-Cas9被認為是一種更加高效的方法。

  來自中國成都市四川大學華西醫(yī)院的一個研究人員團隊首次將利用CRISPR–Cas9進行過基因編輯的細胞注射到一名病人體內?!蹲匀弧菲诳瘓蟮肋@一注射過程是在2016年10月28日發(fā)生的,而且迄今為止,這名病人表現得“還不錯”。

  經過基因修飾的細胞之前已被注射到人體內,但是是利用不同的技術實現的。CRISPR-Cas9被認為是一種更加高效的方法。在這項新的努力中,該團隊從血液樣品中分離出免疫細胞,然后利用CRISPR-Cas9尋找它們中的PD-1蛋白,并且讓該蛋白不能發(fā)揮功能,而之前的研究已證實這會延緩免疫細胞作出的免疫反應。人們的看法是讓這種蛋白失去功能將允許免疫系統(tǒng)更強地抵抗腫瘤生長。這些利用CRISPR-Cas9進行過基因編輯的細胞被放置在一個容器中,在那里,它們在體外培養(yǎng)后能夠發(fā)生增殖---它們隨后經收集后被注射到一名肺癌病人體內,其中這名病人已不能夠對任何其他的療法作出反應。

  這種CRISPR-Cas9技術涉及利用一種結合特定DNA序列的向導RNA和一種能夠在事先選擇的位點上切割DNA鏈的Cas9酶,從而允許移除DNA鏈,或者加入新的DNA片段。

  這項研究是由四川大學華西醫(yī)院腫瘤學家盧鈾教授領導的。它涉及一名已接受注射的病人和9名其他的志愿者。全世界其他的團隊,包括美國的一個團隊,仍然處于開展類似的臨床試驗的規(guī)劃階段。美國的一項臨床試驗(計劃在明年早期開展)也將研究利用CRISPR編輯的基因抵抗癌癥的可能性。一些人已提出中國盧鈾團隊取得的新進展指示著超級大國之間開始開展競賽,這令人回憶起二十世紀六十年代美國和蘇聯之間開展的太空競賽。

  盧鈾團隊披露出,這名病人已被安排第二次接受利用CRISPR–Cas9進行過基因編輯的免疫細胞注射,但是未給出具體的時間。這名病人和這項臨床試驗的9名其他的志愿者將被密切監(jiān)控6個月的時間來確定這些接受過基因編輯的細胞是否會導致任何不良影響---直到那時盧鈾團隊才會著重關注這些細胞是否確實在延緩或逆轉癌癥生長中發(fā)生影響。

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