近日，生物技術(shù)公司Shire宣布，其上市產(chǎn)品VONVENDI在3期臨床試驗(yàn)中治療選擇性手術(shù)環(huán)境中出血的嚴(yán)重血管性血友?。╒WD，vonWillebrand?。┤〉昧己媒Y(jié)果。vonWillebrand因子（VWF）是血液凝固時(shí)促進(jìn)血栓形成的重要血液蛋白質(zhì)之一，而血管性血友病則沒(méi)有這個(gè)重要分子。VONVENDI是一種重組因子機(jī)理，替代vonWillebrand因子來(lái)治療成人血管性血友病的創(chuàng)新方案。上述臨床研究達(dá)到了主要終點(diǎn)，顯示VONVENDI能有效在大、小、口腔各類型外科手術(shù)操作過(guò)程中控制出血和失血。這些結(jié)果將成為Shire向美國(guó)FDA提交補(bǔ)充新藥申請(qǐng)的基礎(chǔ)，旨在擴(kuò)展VONVENDI的適應(yīng)癥。

　　VWD是最常見的遺傳性出血性疾病，是由于病人缺乏VWF或其功能性障礙而引起的。VWF是血液中促進(jìn)適當(dāng)血液凝固所需的幾種重要類型的蛋白質(zhì)之一，由于VWF的這種缺陷，血液不能在患有VWD的患者體內(nèi)中有效凝固，可導(dǎo)致嚴(yán)重的月經(jīng)周期，容易瘀傷或頻繁的鼻出血。由VWD引起的出血是不可預(yù)測(cè)的，并且在患有該疾病的患者中程度變化很大。

　　2015年12月8日，美國(guó)FDA批準(zhǔn)VONVENDI，vonWillebrand重組因子，為在18歲和以上患有血管性血友病的成年中使用，它是第一個(gè)FDA批準(zhǔn)的重組血友病因子，可靈活治療和控制被診斷為血友病的成年人發(fā)生出血事故。

　　這項(xiàng)前瞻性、無(wú)參照、開放標(biāo)簽、非隨機(jī)、國(guó)際化多中心3期研究招募了15名18歲及以上診斷為嚴(yán)重先天性VWD的患者，他們正在進(jìn)行主要和次要選擇性外科手術(shù)。該研究評(píng)估了手術(shù)期間或之后使用VONVENDI的安全性和止血功效，同時(shí)使用或未使用重組因子VIII（rFVIII）治療。對(duì)于所有15名治療的受試者，整體止血功效被評(píng)價(jià)為“優(yōu)異”或“良好”。此外，沒(méi)有研究受試者產(chǎn)生針對(duì)VONVENDI、rFVIII的抑制性抗體或針對(duì)CHO、rFurin或鼠源IgG的結(jié)合抗體。

　　該研究的完整結(jié)果將在即將召開的醫(yī)學(xué)會(huì)議上得以報(bào)道。這些結(jié)果還將用于支持2017年在歐洲和全球其他市場(chǎng)的監(jiān)管審批申請(qǐng)。VONVENDI也正在預(yù)防性和兒科適應(yīng)癥中被研究。

　　Shire研發(fā)的負(fù)責(zé)人PhilipJ.Vickers博士說(shuō)道：“這些結(jié)果表明，在手術(shù)過(guò)程中使用VONVENDI治療出血可能為這一患者群體提供一個(gè)新的選擇，以幫助滿足個(gè)體患者在手術(shù)期間的需求。Shire致力于推進(jìn)VWD患者的研究和可能的護(hù)理選擇，我們承諾改善大范圍的出血性疾病患者的療效。”