2016年4月22日訊/生物谷BIOON/--著名的罕見(jiàn)病藥物開(kāi)發(fā)公司BioMarin最近一段時(shí)間可謂磨難重重。公司一些產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)一直不順。先是公司開(kāi)發(fā)的用于治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良藥物被FDA拒之門(mén)外，再是公司開(kāi)發(fā)的登氏癥藥物臨床研究結(jié)果受挫。公司急需一場(chǎng)勝利來(lái)提振士氣。幸好，本周公司宣布其開(kāi)發(fā)的用于治療A型血友病基因療法BMN270臨床I/II期研究獲得了積極數(shù)據(jù)。

　　在這項(xiàng)臨床研究中，研究人員招募了8名患有嚴(yán)重A型血友病的患者給予治療，其中有6名患者接受高劑量藥物治療。這些患者體內(nèi)的凝血因子VIII都出現(xiàn)了不同水平的上升。其中兩名患者的凝血因子VIII水平上升了50%以上。其中有5名患者的凝血因子VIII水平增長(zhǎng)幅度達(dá)到了5%以上。這些高劑量治療組患者的病情目前已經(jīng)由嚴(yán)重轉(zhuǎn)變?yōu)榱酥囟然蜉p度。

　　不過(guò)，盡管這一療效讓人印象深刻，但試驗(yàn)中還發(fā)現(xiàn)患者的谷丙轉(zhuǎn)氨酶水平有所升高，預(yù)示著該藥物的毒性還需進(jìn)一步研究。

　　BMN270是一種通過(guò)腺病毒載體輸送凝血因子VIII的基因療法。研究人員相信這種療法能夠幫助VIII因子基因缺陷型患者長(zhǎng)效提高該因子水平。事實(shí)上，目前市面上A型血友病藥物眾多，百健公司的凝血因子IXAlprolix以及長(zhǎng)效因子VIII藥物Eloctate都是其中的佼佼者。此外，諾和諾德、拜耳等公司都在這一領(lǐng)域有自己的主打產(chǎn)品。不過(guò)，BarMarin公司相信，基因療法將是新一代血友病療法的不二選擇。

　　目前，BMN270已經(jīng)先后在歐洲和美國(guó)獲得了孤兒癥藥物認(rèn)證。此次臨床研究的公布也為該藥物的進(jìn)一步開(kāi)發(fā)提供了保證。

　　細(xì)胞療法與基因療法幾乎同時(shí)進(jìn)入醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的視線。然而，這兩種療法的命運(yùn)卻是截然不同。最近幾個(gè)月，包括BlueBird公司在內(nèi)的許多基因療法先驅(qū)都紛紛遭遇重挫。此外，以FDA為代表的監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)該療法的安全性仍然心存懷疑。因此，基因療法這一極具前景的療法還需要克服不少困難才能真正涅盤(pán)重生，成為醫(yī)療產(chǎn)業(yè)的明星。