近日，荷蘭生物技術(shù)公司uniQure宣布其針對乙型血友病的新型基因療法AMT-060獲得了美國FDA的突破性療法資格認定。這個認定是根據(jù)公司目前正在進行的1/2期臨床試驗的初步數(shù)據(jù)作出的。

　　血友病是一種X染色體遺傳疾病，該病患者由于體內(nèi)缺乏凝血因子，導(dǎo)致凝血功能障礙。因此患者可能會發(fā)生自發(fā)性的內(nèi)出血，以及在受到創(chuàng)傷時出血不止，嚴重時常常危及生命。乙型血友病患者體內(nèi)缺乏凝血因子九，發(fā)病率約為三萬分之一。目前對于血友病沒有治愈的方法，患者需要時常接受輸血或輸入濃縮凝血因子來預(yù)防嚴重出血危及生命。

　　uniQure公司的基因療法AMT-060使用5型腺病毒將一個可以特異在肝臟細胞中表達的凝血因子九的基因注入患者體內(nèi)。通過一次注射就可以使患者在相當(dāng)長一段時間內(nèi)穩(wěn)定地表達凝血因子九，從而使患者在無需定期輸血的情況下，維持自主凝血功能，顯著改善患者生活質(zhì)量。

　　在去年的美國血液病學(xué)會年會上，uniQure公布了AMT-060的1/2期臨床試驗的初步數(shù)據(jù)。這包括了接受兩個劑量注射的共10名患者的試驗結(jié)果。在所有10名患者中都觀察到了劑量依賴的凝血因子九表達。接受低劑量注射的5名患者在參加試驗前已經(jīng)無法通過任何輸血療法來抑制自發(fā)性出血，在接受AMT-060后的第39到52周之間沒有發(fā)生任何自發(fā)出血事件。在高劑量組的5名患者中，其中4名之前接受定期輸血的患者完全免去了輸血的需要，這5名患者在接受AMT-060后的31周內(nèi)僅發(fā)生了一起自發(fā)出血事件。此外，在試驗中AMT-060也展示了良好的安全性，沒有患者出現(xiàn)針對腺病毒的免疫反應(yīng)，有3位患者出現(xiàn)了輕度的轉(zhuǎn)氨酶上升。

　　uniQure首席執(zhí)行官MatthewKapusta先生表示：“我們很高興FDA給予AMT-060治療乙型血友病的突破性療法資格認定，它將優(yōu)先和加快AMT-060的審批過程。這對于uniQure來說是一個重要的里程碑，我們將致力于與FDA合作，盡快開始后續(xù)臨床試驗。”

　　目前，這項1/2期臨床試驗仍在繼續(xù)進行中，公司計劃對參與的患者總共觀察5年的時間。我們希望公司的下一步試驗計劃順利進行，早日為血友病患者帶來新療法。