A型血友病基因療法臨床試驗取得積極成果

2016-08-09 來源：健客網(wǎng)社區(qū) 標(biāo)簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥 cps聯(lián)盟美容護(hù)膚

摘要：BioMarin公司是一家全球性生物技術(shù)公司，旨在利用基因療法來攻克A型血友病等遺傳疾病?；虔煼ㄊ且环N通過將有缺陷基因的校正后正常功能拷貝輸入患者體內(nèi)，來填補缺陷基因功能所造成的疾病問題。

　　近日，專注于基因療法的BioMarin公司宣布，其開發(fā)的用于治療重度A型血友病的基因療法BMN270在臨床1/2期研究中獲得了積極數(shù)據(jù)。

　　A型血友病，又稱凝血因子VIII缺乏性或經(jīng)典性血友病，是一種由于凝血因子VIII缺失或缺陷而引起的遺傳性疾病。雖然它可由父母所攜帶的致病染色體向下傳遞到子女，但仍大約1/3的病例是因為非遺傳性的自發(fā)突變所造成。A型血友病是X染色體連鎖的，主要影響男性人群?；颊呒词乖谳p微受傷出血狀況下，也不能有效地形成凝血塊而有可能危及生命，重度血友病患者往往會在肌肉或關(guān)節(jié)部位自發(fā)性出血。目前，針對A型血友病患者的標(biāo)準(zhǔn)預(yù)防性治療方案是每周三次的凝血因子VIII靜脈注射，許多患者經(jīng)治療后仍然出現(xiàn)自發(fā)性的組織微出血，導(dǎo)致關(guān)節(jié)進(jìn)行性損傷。

　　BioMarin公司是一家全球性生物技術(shù)公司，旨在利用基因療法來攻克A型血友病等遺傳疾病?；虔煼ㄊ且环N通過將有缺陷基因的校正后正常功能拷貝輸入患者體內(nèi)，來填補缺陷基因功能所造成的疾病問題。

　　BMN270就是BioMarin公司正在研發(fā)的基因療法，是一種通過腺病毒載體輸送功能性凝血因子VIII基因的治療手段。研究人員認(rèn)為這種療法能夠有效幫助凝血因子VIII基因缺陷型、A型血友病患者長期有效提高該因子的體內(nèi)水平。目前，BMN270已經(jīng)先后在歐盟和美國獲得了孤兒藥地位認(rèn)證。

　　在這項1/2期臨床研究中，研究人員招募了9名患有嚴(yán)重A型血友病的患者，其中有7名患者接受了最高劑量的BMN270藥物治療。經(jīng)過治療后，所有這些患者體內(nèi)的凝血因子VIII都出現(xiàn)了不同水平的上升。6名最高劑量患者的凝血因子VIII上升水平達(dá)50%以上；其中4名患者的治療效果延續(xù)經(jīng)治療20周后，其凝血因子VIII達(dá)到了原來水平的146%左右。目前，該公司正著手進(jìn)行進(jìn)一步臨床研究，以確定該藥物的最適劑量和治療周期。

　　BioMarin公司首席醫(yī)療官HankFuchs博士說道：“我們期待著與醫(yī)學(xué)科研專家和衛(wèi)生部門合作，以設(shè)計該項研究的下一階段部署。2017年年中開始，一項2b期臨床研究將啟動來評估BMN270的最佳劑量和安全性。如果一切順利成功，此研究將尋求加速審批，可期望滿足迫切的A型血友病治療需求。”

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