BioMarin治療A型血友病基因療法臨床數(shù)據(jù)搶眼

2016-08-02 來(lái)源：健客網(wǎng)社區(qū) 標(biāo)簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥 cps聯(lián)盟美容護(hù)膚

摘要：除了BMN270外，公司目前還對(duì)其余三種藥物寄予厚望。其中一種是治療軟骨發(fā)育不全的vosoritide，該藥物目前同樣處于臨床研究階段；另外兩種藥物分別是pegvaliase和cerliponasealfa，均處于審批階段。

　　基因療法先驅(qū)BioMarin公司開(kāi)發(fā)的用于治療重度血友病A的基因療法BMN270臨床研究取得重大成功。公司預(yù)計(jì)，如果這一藥物獲得批準(zhǔn)，公司預(yù)計(jì)每年將獲得超過(guò)10億美元的收入。BioMarin公司表示希望BMN270能夠能為明年公司的四大支柱之一。

　　除了BMN270外，公司目前還對(duì)其余三種藥物寄予厚望。其中一種是治療軟骨發(fā)育不全的vosoritide，該藥物目前同樣處于臨床研究階段；另外兩種藥物分別是pegvaliase和cerliponasealfa，均處于審批階段。

　　下一步，公司計(jì)劃開(kāi)展BMN270的臨床II期研究，公司希望獲得更多實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)，以獲取FDA的加速審批待遇。BMN270是一種針對(duì)凝血因子VIII的基因療法。凝血因子VIII是機(jī)體重要的凝血蛋白之一，編碼該蛋白的F8基因異?？赡軐?dǎo)致白血病的發(fā)生。

　　在最近一次有9名患者參與的臨床研究中，研究人員給其中7名患者以最高劑量的BMN270治療劑量，經(jīng)過(guò)治療，其中6名患者的凝血因子VIII水平回聲50%以上；其中四名患者的治療效果在治療后的20周內(nèi)有明顯提升，其凝血因子VIII達(dá)到了原來(lái)水平的146%左右。

　　另一方面，研究人員同時(shí)評(píng)價(jià)了該藥物的安全性。在治療中，高劑量BMN270療法的患者在接受治療后的兩周內(nèi)接受了類(lèi)固醇療法的治療。但其ALT水平（代表藥物的肝臟毒性標(biāo)準(zhǔn)）在治療后12周接近正常上限的兩倍，然后就緩慢回落。事實(shí)上，BioMarin公司此前就報(bào)道過(guò)兩名未接受過(guò)類(lèi)固醇療法的BMN270患者肝臟酶水平異常升高，甚至公司因此曾一度暫定了該藥物的研究。目前，公司正著手進(jìn)行一項(xiàng)研究，以確定該藥物的最適劑量和治療周期。

　　不過(guò)，讓BioMarin公司振奮的是，BMN270目前已經(jīng)達(dá)到了公司的所有預(yù)期。而B(niǎo)MN270研究的順利進(jìn)行，無(wú)疑也為當(dāng)前處于低迷狀態(tài)的基因療法打了一針強(qiáng)心劑。

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