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癌癥基因療法為何如此具有突破性?

2018-07-25 來源:腫瘤免疫細胞治療資訊  標簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:教授MansoorAmiji說:“癌癥免疫治療將導(dǎo)致癌癥的最終治愈或甚至長期控制仍然很早?!暗牵蒙眢w自身防御根除癌細胞的機會是真正開創(chuàng)性的。”

7月12日,食品藥物管理局一致建議首批核準癌癥基因治療。被稱為CTL019的治療是由制藥公司Novartis開發(fā)的T細胞療法。它是為每個患者定制的,已被證明對治療一種類型的兒童白血病有效。“紐約時報”報道,在63例患者的研究中,其中52例接受治療后緩解。

研究人員一直致力于完善各種癌癥的基因治療,但CTL019將是第一個進入市場。如果FDA批準CTL019,該決定可能為其他疾病的更多基因治療治療打開了大門。

MansoorAmiji是東北藥物科學(xué)系大學(xué)杰出教授。他的研究重點是開發(fā)針對性治療,包括基因治療,用于治療最致命的癌癥,如胰腺,肺,卵巢和腦腫瘤以及其他慢性疾病。對于一個項目,Amiji實驗室有興趣通過基因工程重編程免疫細胞,以更有效地治療癌癥和炎性疾病。

在這里,Amiji更多地解釋了基因治療以及為什么CTL019的批準將會如此重要。

CAR-T細胞或嵌合抗原受體T細胞療法是癌癥的新治療方法之一。它是基于病人自己的免疫系統(tǒng)。在這種方法中,收集患者的T細胞,然后在體外進行遺傳修飾以產(chǎn)生工程細胞。然后再次施用細胞并且可以破壞腫瘤。過去幾年在各醫(yī)療中心進行過研究,但這是FDA委員會首次允許一家商業(yè)制藥公司繼續(xù)執(zhí)行該方案,在這種情況下用于治療兒科急性淋巴細胞白血病。

什么使癌癥基因治療如此突破?

教授MansoorAmiji說:“癌癥免疫治療將導(dǎo)致癌癥的最終治愈或甚至長期控制仍然很早。“但是,利用身體自身防御根除癌細胞的機會是真正開創(chuàng)性的。”

這種治療已經(jīng)導(dǎo)致許多患者長期緩解?;蛑委熓欠癯蔀榘┌Y的最終治療方法?

是的,癌癥免疫治療,包括CAR-T細胞治療,在癌癥治療方面非常成功。超過85%的用遺傳工程CAR-T細胞治療的患者正在緩解,這是癌癥治療選擇前所未有的。然而,建議癌癥免疫治療將導(dǎo)致癌癥的最終治愈或甚至長期控制,并將其從“死刑判決”改為可治療的“慢性病”仍然是早期的。但是,利用身體自身防御根除癌細胞的機會是真正開創(chuàng)性的。

為什么基因治療比其他癌癥治療更有效?有什么不同于我們多年來一直在使用的療法?

遺傳工程專注于使用修飾細胞作為藥物。在這種方法中,將細胞從身體中去除并在外部進行基因操作,例如在CAR-T細胞治療中,或遺傳構(gòu)建體被遞送到體內(nèi)的特定細胞中。對于后者,遺傳構(gòu)建體必須包裝在例如遞送載體納米顆粒中,并且靶向體內(nèi)正確的細胞。常規(guī)藥物通過抑制特異性分子靶點,如細胞上的受體或參與疾病進展的酶而起作用。諸如CAR-T細胞療法的遺傳療法更多地集中在原始缺陷所在的DNA或RNA水平上的治療。這就是為什么他們可以比傳統(tǒng)療法顯著更有效,他們也承諾要更安全。

為什么要開發(fā)和批準一種基因治療藥物需要很長時間?

藥物開發(fā)過程從臨床前發(fā)現(xiàn)開始,然后進入患者用實驗方法治療的臨床階段。通常,從早期發(fā)現(xiàn)到批準階段,藥物需要大約10到15年的時間。然而,有一些例外,當獲得引人注目的早期臨床結(jié)果,將鼓勵FDA批準治療更快。另外,一旦像CAR-T細胞療法一樣,這個概念就被批準了,還有很多其他的公司都跟著模仿自己的治療版本。他們的產(chǎn)品也將很快進入市場。

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