7月12日,食品藥物管理局一致建議首批核準癌癥基因治療。被稱為CTL019的治療是由制藥公司Novartis開發(fā)的T細胞療法。它是為每個患者定制的,已被證明對治療一種類型的兒童白血病有效。“紐約時報”報道,在63例患者的研究中,其中52例接受治療后緩解。
研究人員一直致力于完善各種癌癥的基因治療,但CTL019將是第一個進入市場。如果FDA批準CTL019,該決定可能為其他疾病的更多基因治療治療打開了大門。
MansoorAmiji是東北藥物科學(xué)系大學(xué)杰出教授。他的研究重點是開發(fā)針對性治療,包括基因治療,用于治療最致命的癌癥,如胰腺,肺,卵巢和腦腫瘤以及其他慢性疾病。對于一個項目,Amiji實驗室有興趣通過基因工程重編程免疫細胞,以更有效地治療癌癥和炎性疾病。
在這里,Amiji更多地解釋了基因治療以及為什么CTL019的批準將會如此重要。
CAR-T細胞或嵌合抗原受體T細胞療法是癌癥的新治療方法之一。它是基于病人自己的免疫系統(tǒng)。在這種方法中,收集患者的T細胞,然后在體外進行遺傳修飾以產(chǎn)生工程細胞。然后再次施用細胞并且可以破壞腫瘤。過去幾年在各醫(yī)療中心進行過研究,但這是FDA委員會首次允許一家商業(yè)制藥公司繼續(xù)執(zhí)行該方案,在這種情況下用于治療兒科急性淋巴細胞白血病。
什么使癌癥基因治療如此突破?
教授MansoorAmiji說:“癌癥免疫治療將導(dǎo)致癌癥的最終治愈或甚至長期控制仍然很早。“但是,利用身體自身防御根除癌細胞的機會是真正開創(chuàng)性的。”
這種治療已經(jīng)導(dǎo)致許多患者長期緩解?;蛑委熓欠癯蔀榘┌Y的最終治療方法?
是的,癌癥免疫治療,包括CAR-T細胞治療,在癌癥治療方面非常成功。超過85%的用遺傳工程CAR-T細胞治療的患者正在緩解,這是癌癥治療選擇前所未有的。然而,建議癌癥免疫治療將導(dǎo)致癌癥的最終治愈或甚至長期控制,并將其從“死刑判決”改為可治療的“慢性病”仍然是早期的。但是,利用身體自身防御根除癌細胞的機會是真正開創(chuàng)性的。
為什么基因治療比其他癌癥治療更有效?有什么不同于我們多年來一直在使用的療法?
遺傳工程專注于使用修飾細胞作為藥物。在這種方法中,將細胞從身體中去除并在外部進行基因操作,例如在CAR-T細胞治療中,或遺傳構(gòu)建體被遞送到體內(nèi)的特定細胞中。對于后者,遺傳構(gòu)建體必須包裝在例如遞送載體納米顆粒中,并且靶向體內(nèi)正確的細胞。常規(guī)藥物通過抑制特異性分子靶點,如細胞上的受體或參與疾病進展的酶而起作用。諸如CAR-T細胞療法的遺傳療法更多地集中在原始缺陷所在的DNA或RNA水平上的治療。這就是為什么他們可以比傳統(tǒng)療法顯著更有效,他們也承諾要更安全。
為什么要開發(fā)和批準一種基因治療藥物需要很長時間?
藥物開發(fā)過程從臨床前發(fā)現(xiàn)開始,然后進入患者用實驗方法治療的臨床階段。通常,從早期發(fā)現(xiàn)到批準階段,藥物需要大約10到15年的時間。然而,有一些例外,當獲得引人注目的早期臨床結(jié)果,將鼓勵FDA批準治療更快。另外,一旦像CAR-T細胞療法一樣,這個概念就被批準了,還有很多其他的公司都跟著模仿自己的治療版本。他們的產(chǎn)品也將很快進入市場。
1. 適用于經(jīng)他莫昔芬及其它抗雌激素療法仍不能控制的絕經(jīng)后婦女的晚期乳腺癌。 2. 絕經(jīng)后婦女雌激素陽性的早期乳腺癌的輔助治療。 3. 對雌激素受體陰性的病人,若對他莫昔芬呈現(xiàn)陽性的臨床反應(yīng),可考慮使用本品。
健客價: ¥120活血化瘀、軟堅散結(jié)、清熱解毒、扶正固本。用于肺癌、胃癌、肝癌等腫瘤的輔助治療。
健客價: ¥88平喘藥。適用于支氣管哮喘,慢性支氣管炎、肺氣腫和其它伴有支氣管痙攣的肺部疾病。
健客價: ¥301.各型急性白血病,特別是急性淋巴細胞白血病、惡性淋巴瘤、非何杰金氏淋巴瘤和蕈樣肉芽腫、多發(fā)性骨髓?。?2.頭頸部癌、肺癌、各種軟組織肉瘤、銀屑病; 3.乳腺癌、卵巢癌、宮頸癌、惡性葡萄胎、絨毛膜上皮癌、睪丸癌。
健客價: ¥118破血消瘦,攻毒蝕瘡。用于原發(fā)性肝癌、肺癌、直腸癌、惡性淋巴瘤、婦科惡性腫瘤等。
健客價: ¥32用于某些抗生素難以控制的病毒性或霉菌性細胞內(nèi)感染的輔助治療(如帶狀皰疹、流行性乙型腦炎、白色念球菌感染、病毒性心肌炎等);亦可作為惡性腫瘤的輔助治療;本品可用于濕疹、血小板塊減少、多次感染綜合癥、慢性皮膚黏膜真菌病等免疫缺陷疾病。
健客價: ¥36適用于經(jīng)他莫昔芬及其它抗雌激素療法仍不能控制的絕經(jīng)后婦女的晚期乳腺癌。對雌激素受體陰性的病人,若其對他莫希芬呈陽性的臨床反應(yīng),可考慮使用本品。
健客價: ¥160扶正固本,活血消癥。適用于正氣虛弱,瘀血阻滯,原發(fā)性肝癌不宜手術(shù)和化療者輔助治療用藥,有改善肝區(qū)疼痛、腹脹、乏力等癥狀的作用。在標準的化學(xué)藥品抗癌治療的基礎(chǔ)上,可用于肺癌、胃腸癌、乳腺癌所致的神疲乏力、少氣懶言、脘腹疼痛或脹悶、納谷少馨、大便干結(jié)或溏泄、或氣促、咳嗽、多痰、面色晄白、胸脅不適等癥,改善患者生活質(zhì)量。
健客價: ¥1251、各型急性白血病,特別是急性淋巴細胞白血病、惡性淋巴瘤、非何杰金氏淋巴瘤和蕈樣肉芽腫、多發(fā)性骨髓病。2、頭頸部癌、肺癌、各種軟組織肉瘤、銀屑病。3、乳腺癌、卵巢癌、宮頸癌、惡性葡萄胎、絨毛膜上皮癌、
健客價: ¥142抗癌,消炎,平喘。用于食道癌、胃癌、肺癌,對大腸癌、宮頸癌、白血病等多種惡性腫瘤,亦有一定療效,亦可配合放療、化療及手術(shù)后治療。并用于治療慢性氣管炎及支氣管哮喘。
健客價: ¥22-治療HIV陽性或免疫系統(tǒng)損害患者的口腔和/或食道念珠菌病。 -對血液系統(tǒng)腫瘤、骨髓移植患者和預(yù)期發(fā)生中性粒細胞減少癥(亦即<500細胞/μ1)的患者,可預(yù)防深部真菌感染的發(fā)生。 -對于伴有發(fā)熱的中性粒細胞減少癥患者,疑為系統(tǒng)性真菌病時,可作為伊曲康唑注射液經(jīng)驗治療的序慣療法。
健客價: ¥688緩解支氣管哮喘、慢性支氣管炎、肺氣腫及其它肺部疾病所合并的支氣管痙攣。
健客價: ¥118破血消瘀,攻毒蝕瘡。用于原發(fā)性肝癌,肺癌,直腸癌,惡性淋巴瘤,婦科惡性腫瘤等。
健客價: ¥110用于治療抗雌激素治療無效的晚期乳腺癌絕經(jīng)后患者。
健客價: ¥100主要用于治療晚期乳腺癌和晚期子宮內(nèi)膜癌,對腎癌、前列腺癌和卵巢癌也有一定療效。并可改善晚期癌癥者的食欲和惡病質(zhì)。
健客價: ¥70消徵化瘀。用于徵積,產(chǎn)后瘀血,少腹疼痛拒按,適用于屬血瘀氣滯型的原發(fā)性支氣管肺癌及原發(fā)性肝癌。
健客價: ¥184用于益氣健脾,理氣化痰,活血祛瘀合并化療具有改善原發(fā)性非小細胞肺癌胃腸癌,乳腺癌,中醫(yī)脾虛痰瘀證所致的氣短,面色晄白,胸痛,納谷少馨,胸脅脹滿等癥狀 的作用,可提高患者化療期間的生活質(zhì)量。對原發(fā)性非小細胞肺癌合并NP(NVB、PDD)及MVP(MMC、VDS、PDD)方案化療時,在抑制腫瘤方面具有一定的輔助治療作用。
健客價: ¥200抗癌,消炎,平喘。用于食道癌、胃癌、肺癌,對大腸癌、宮頸癌、白血病等多種惡性腫瘤,亦有一定療效,亦可配合放療、化療及手術(shù)后治療。并用于治療慢性氣管炎和支氣管哮喘。
健客價: ¥21