11月2日，國家藥品監(jiān)督管理局正式批準國家1類新藥九期一上市。中國科學家團隊研發(fā)的藥物將為阿爾茨海默?。ɡ夏臧V呆癥）患者帶來福音。這款藥物究竟有何神奇之處，意義如何？今天下午，中國科學院、上海市政府舉行新聞發(fā)布會，介紹該款新藥的研發(fā)上市有關(guān)情況。記者了解到，該藥品屬于我國支持臨床急需藥品和罕見病藥物中的“有條件批準上市”藥物，預計今年年內(nèi)就將投放市場。

阿爾茨海默病，別稱老年癡呆癥，是繼心腦血管疾病和惡性腫瘤之后，老年人致殘、致死的第三大疾病。主要表現(xiàn)為認知功能和行為障礙及精神異常等癥狀。全球目前至少有5000萬阿爾茨海默病患者，到2050年，這個數(shù)字預計將達到1.5億左右。2018年全球治療及照料費用已達萬億美元，給患者家庭和社會帶來沉重負擔。我國阿爾茨海默病患者約1000萬人，是世界上患者人數(shù)最多的國家。隨著人口老齡化加速，預計到2050年我國患者將達4000萬人。

但治療方面，一直推進緩慢。自發(fā)現(xiàn)阿爾茨海默病100多年來，全球用于臨床治療的藥物只有5款，臨床獲益不明顯。全球各大制藥公司在過去的20多年里，相繼投入數(shù)千億美元研發(fā)新的阿爾茨海默病治療藥物，320余個進入臨床研究的藥物已宣告失敗。

與此同時，中國科學院上海藥物研究所研究員耿美玉帶領(lǐng)的研究團隊也已經(jīng)堅持22年。他們的研發(fā)得到了國家“863計劃”、國家自然科學基金、國家“973計劃”、“重大新藥創(chuàng)制”國家科技重大專項、中國科學院戰(zhàn)略性先導科技專項（A類）、上海市科技計劃等一系列項目的資助。在中國海洋大學、中國科學院上海藥物研究所與上海綠谷制藥有限公司的接續(xù)努力下，他們終于研發(fā)成功了新藥九期一（甘露特鈉，代號：GV-971）。

據(jù)介紹，11月2日，國家藥品監(jiān)督管理局批準了上海綠谷制藥有限公司治療阿爾茨海默病新藥——九期一的上市申請，“用于輕度至中度阿爾茨海默病，改善患者認知功能”。記者了解到，該批準為“有條件批準上市”。盡管如此，九期一通過優(yōu)先審評審批程序在中國大陸的上市為全球首次上市，也填補了這一領(lǐng)域17年無新藥上市的空白。這款中國原創(chuàng)、國際首個靶向腦-腸軸的阿爾茨海默病治療新藥，將為廣大阿爾茨海默病患者提供新的治療方案。

這款新藥的效果如何？根據(jù)下午研發(fā)團隊的介紹，共有1199例受試者參加了九期一的1、2、3期臨床試驗研究。尤其是3期臨床試驗，由上海交通大學醫(yī)學院附屬精神衛(wèi)生中心和北京協(xié)和醫(yī)院牽頭組織，全國34家三級甲等醫(yī)院開展，這些醫(yī)院在全國綜合醫(yī)院和各類?？漆t(yī)院的排名位列前十，參與的臨床研究著多達269名。共完成了818例受試者的服藥觀察。

為期36周的3期臨床研究結(jié)果表明，九期一可明顯改善輕、中度阿爾茨海默病患者認知功能障礙，與安慰劑組相比，主要療效指標認知功能改善顯著，認知功能量表評分改善2.54分。九期一對患者的認知功能具有起效快、呈持續(xù)穩(wěn)健改善的特點，且安全性好，不良事件發(fā)生率與安慰劑組相當。“我們先后組織了28次量表培訓會，保證量表評估的一致性。”研究團隊人員說。

該藥主要發(fā)明人、中國科學院上海藥物研究所耿美玉研究員介紹，臨床前作用機制表明，九期一通過重塑腸道菌群平衡，抑制腸道菌群特定代謝產(chǎn)物的異常增多，減少外周及中樞炎癥，降低β淀粉樣蛋白沉積和Tau蛋白過度磷酸化，從而改善認知功能障礙。靶向腦-腸軸的這一獨特作用機制，為深度理解九期一臨床療效提供了重要科學依據(jù)。

記者了解到，臨床研究發(fā)現(xiàn)，該藥物極其顯著地改善老年癡呆患者的認知障礙功能。臨床試驗患者在治療第4周即出現(xiàn)顯著療效，且持續(xù)穩(wěn)健地改善。

據(jù)悉，九期一的批準屬于“有條件批準上市”。即對于一些治療嚴重危及生命或缺乏治療手段疾病的藥物，如腫瘤、罕見病等，為了加快新藥上市速度，藥監(jiān)機構(gòu)會基于II期關(guān)鍵臨床研究中的替代指標暫時批準藥品上市以滿足臨床的需求，但這種批準是有條件的，即需要企業(yè)在藥品上市后繼續(xù)完成確證性臨床研究證實藥品獲益后，申請獲得完全批準。目前我國支持臨床急需藥品和罕見病藥物的要條件批準。

據(jù)介紹，上海綠谷制藥有限公司已做好生產(chǎn)、銷售的各項準備，藥品年內(nèi)投放市場。同時，綠谷將啟動九期一上市后研究和真實世界研究，并正在積極推進國際多中心臨床研究項目，期望早日惠及全球患者。