2016-08-02
Nusinersen三期臨床提前終止，有望成為首個重磅RNA藥物
脊髓性肌肉萎縮癥是一種罕見的遺傳病，是嬰兒頭號殺手，由于SMN1失活變異造成。但人體還有一個序列極其相近的SMN2基因。但這個基因表達時缺失7號外顯子，導致蛋白略短，很快被降解。Nusinersen和SMN2前mRNA結合，促進7號外顯子編入mRNA中，因此產生功能類似SMN1的蛋白。
【兩會話題】慢病防控是全社會共同的責任
美國著名華裔科學家MIT張鋒教授團隊是該領域的領先小組之一，最近發(fā)表論文提供了一種更好的CRISPR基因編輯工具，他們根據生物進化理論，在細菌蛋白庫中尋找更理想的DNA切割酶，獲得了成功，使該技術超更簡單、更便宜、更快、更準等方向上邁進一大步。
剛剛結束的倫敦 2015 歐洲心臟病學會年會上，ESC 主席 Fausto Pinto 教授提出，心血管疾病已是全球死亡主要原因：全球 51% 女性、42% 男性的死亡原因都是心血管疾病。
脊髓性肌肉萎縮癥是一種罕見的遺傳病，是嬰兒頭號殺手，由于SMN1失活變異造成。但人體還有一個序列極其相近的SMN2基因。但這個基因表達時缺失7號外顯子，導致蛋白略短，很快被降解。Nusinersen和SMN2前mRNA結合，促進7號外顯子編入mRNA中，因此產生功能類似SMN1的蛋白。
除了BMN270外，公司目前還對其余三種藥物寄予厚望。其中一種是治療軟骨發(fā)育不全的vosoritide，該藥物目前同樣處于臨床研究階段；另外兩種藥物分別是pegvaliase和cerliponasealfa，均處于審批階段。
研究者Rodgers教授說道，慢性疾病影響著世界超過一半人口的健康，而其中大多數慢性疾病都伴隨著患者機體的肌肉萎縮；慢性疾病的發(fā)生通常都以慢性感染、肌營養(yǎng)不良癥、營養(yǎng)不良或年齡增長開始，大約一半死于癌癥的人群實際上都會因肌肉萎縮而死亡，而且目前并沒有特殊的療法來治療肌肉萎縮。
2000年機器人輔助腹腔鏡前列腺切除術（RALP）首次被報道，目前前列腺癌患者已有專門的機器人快速手術通道。長期以來，手術一直是治療局部性前列腺癌的主要方法，近年來大多數臨床醫(yī)生都比較積極地向患者推薦機器人手術，他們認為機器人手術可以給患者帶來更高的生活質量和更好的腫瘤預后。
在人類和大多數其他生物體中，由光支配的生物鐘，通過控制細胞活動來調節(jié)人體生理的關鍵方面，這些細胞活動包括新陳代謝和細胞分裂。在小鼠研究中，MIT的研究小組發(fā)現在控制細胞生物戒律的基因中，有兩個基因也具有作為腫瘤抑制子的作用。
三陰乳腺癌是人表皮生長因子受體（humanepidermalgrowthfactorreceptortype2，HER-2）、雌激素受體（estrogen-receptor，ER）、和孕激素受體（progesterone-receptor，PR）的表達均為陰性的一種乳腺癌。
全世界每年有超過100萬名新生兒是感染艾滋病病毒的女性所生。雖然抗逆轉錄病毒療法成功防止了其中大部分母嬰傳播，但那些接觸但未感染艾滋病病毒的孩子仍有較高患病風險，其死亡風險也比一般嬰兒高近2倍。
研究人員首次成功地開發(fā)出了個性化的虛擬大腦，通過設計一個“模板”、添加病人的信息，如每個人的大腦中各個區(qū)域的組織和連接的具體方式。引起腦活動的數學模型可以在虛擬大腦上進行測試。通過這種方式，科學家能夠重現癲癇發(fā)作開始和傳播的地點和方式。
“本質上，艾滋病毒會將易感部位“偽裝”成我們身體的正常組織，逃避免疫系統(tǒng)的搜捕，由此創(chuàng)造出這樣一個環(huán)境—病毒在其中受到保護，而有益的抗體則會被視對機體的威脅?！倍趴舜髮W人類疫苗研究所的首席醫(yī)療官、第一作者安東尼·穆迪博士說。
在人類和大多數其他生物體中，由光支配的生物鐘，通過控制細胞活動來調節(jié)人體生理的關鍵方面，這些細胞活動包括新陳代謝和細胞分裂。在小鼠研究中，MIT的研究小組發(fā)現在控制細胞生物戒律的基因中，有兩個基因也具有作為腫瘤抑制子的作用。
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