新型基因療法或可有效治療肌肉萎縮

2016-08-02 來源：健客網(wǎng)社區(qū) 標簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥 cps聯(lián)盟美容護膚

摘要：研究者Rodgers教授說道，慢性疾病影響著世界超過一半人口的健康，而其中大多數(shù)慢性疾病都伴隨著患者機體的肌肉萎縮；慢性疾病的發(fā)生通常都以慢性感染、肌營養(yǎng)不良癥、營養(yǎng)不良或年齡增長開始，大約一半死于癌癥的人群實際上都會因肌肉萎縮而死亡，而且目前并沒有特殊的療法來治療肌肉萎縮。

　　一項發(fā)表在國際雜志ScienceTranslationalMedicine上的研究報告中，來自華盛頓州立大學的研究人員通過研究開發(fā)了一種用于治療肌肉萎縮的新型基因療法，該研究或可拯救數(shù)百萬遭受肌肉萎縮疾病患者的生命。

　　研究者Rodgers教授說道，慢性疾病影響著世界超過一半人口的健康，而其中大多數(shù)慢性疾病都伴隨著患者機體的肌肉萎縮；慢性疾病的發(fā)生通常都以慢性感染、肌營養(yǎng)不良癥、營養(yǎng)不良或年齡增長開始，大約一半死于癌癥的人群實際上都會因肌肉萎縮而死亡，而且目前并沒有特殊的療法來治療肌肉萎縮。

　　在這項研究中，研究者詳細描述了他們?nèi)绾卧诮】敌∈髾C體中構(gòu)建肌肉組織，并且如何抑制攜帶腫瘤的小鼠機體中骨骼肌和心臟肌肉的缺失。在惡病質(zhì)疾病中，腫瘤會分泌出特殊激素來促進肌肉退化，然而實際上機體會“吃掉”自己的肌肉，從而引發(fā)虛弱、疲憊等特點。研究者認為，引發(fā)很多人死亡的并不是骨骼肌的缺失，而是心肌的缺失，從而導致心臟萎縮進而引發(fā)心力衰竭。長期以來研究者一直想尋找特殊方法阻斷該過程，但卻并未成功過，因為引發(fā)肌肉萎縮的激素，尤其是一種名為肌肉生長抑制素（Myostatin）的天然激素在機體任何地方都扮演著重要的角色。

　　如今研究者就需要開發(fā)一種僅在肌肉中阻斷肌肉生長抑制素的方法，即利用一種腺病毒伴隨病毒來特異性地靶向作用心肌和骨骼?。贿@種病毒可以將名為Smad7的信號蛋白運輸?shù)郊∪饧毎?，Smad7蛋白隨后就會阻斷另外兩種名為Smad2和Smad3的信號蛋白，這兩種蛋白可以被肌肉生長抑制素和其它肌肉萎縮激素所激活，通過阻斷這些信號，Smad7就可以阻斷肌肉的萎縮。

　　研究者Rodgers說道，Smad7是機體的天然防火線，通過抑制抑制子我們就可以重新構(gòu)建肌肉組織，對于惡病質(zhì)患者而言，諸如這樣的療法或許就可以大大增加患者的生存率。早在2015年，研究者Rodgers就創(chuàng)建了AAVogen公司，該公司將會開發(fā)名為AVGN7的商業(yè)化藥物，他表示，之所以創(chuàng)建這家公司，目的就在于我們想將科學成果推向社會，并且使其得到實際的應用，如今我們實現(xiàn)了這個目的，并且挽救了很多患者的生命。

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