FDA腫瘤藥物咨詢委員會（ODAC）以10：0的全票通過表決結(jié)果，一致建議批準一種治療癌癥的“新藥物”上市，這種“藥物”是一種代號為CTL019的細胞。
就在今天，準確的說是美國當?shù)貢r間7月12日，一則消息震驚了全球腫瘤藥物治療領域：
FDA腫瘤藥物咨詢委員會（ODAC）以10：0的全票通過表決結(jié)果，一致建議批準一種治療癌癥的“新藥物”上市。
這種“藥物”是一種代號為CTL019的細胞，它是一種名為“CAR-T”的療法中最有代表性的一個。
CTL019這種細胞“藥物”，適用人群是罹患急性淋巴細胞白血病的復發(fā)性或難治性兒童患者和年輕患者。如果完成審批流程，這將是全球首個被批準用于臨床的CAR-T治療產(chǎn)品。
CAR-T療法到底是個啥？
CAR-T，實際上是一種經(jīng)過特殊改造的T細胞，中文名是嵌合抗原受體T細胞。用它進行腫瘤治療的這種方法，就稱之為「CAR-T療法」，大致通過以下步驟進行：
從患者體內(nèi)提取T細胞
↓↓
利用基因工程技術將其改造為CAR-T細胞
↓↓
大量擴增CAR-T細胞
↓↓
將其輸回至患者體內(nèi)展開治療
CAR-T有一個復雜的全稱：ChimericAntigenReceptorT-CellImmunotherapy。從它「原材料」T細胞可以看出，這款世人矚目的腫瘤治療手段，有一個大家更熟悉的名字「細胞免疫療法」。
2013年，Science雜志曾將腫瘤免疫治療列為年度十大科學突破的首位，其中特別提到了CAR-T細胞。
率先沖線的CTL019
CAR-T療法其實總計有300多項正在進行的研究，其中涉及CTL019的有33項，此次獲批就是基于前期臨床試驗結(jié)果。
300多項正在進行的CAR-T臨床試驗中就有120多項來自中國
這個故事，最早源自賓夕法尼亞大學布魯斯·萊文領導的課題組。
2010年，萊文教授利用CTL019令3名已被宣判無藥可醫(yī)的白血病患者獲得臨床治愈，因而引起公眾與業(yè)界的極大關注。
基于CTL019的臨床試驗（ELIANA研究）的數(shù)據(jù)顯示，在接受CTL019治療的3個月后，高達82%（n=41/50）的患者實現(xiàn)完全緩解或伴有不完全血液計數(shù)恢復的完全緩解。
之后的JULIET研究發(fā)現(xiàn)，全球范圍內(nèi)有51名患者參與了臨床試驗，總緩解率達45%（n=23/51），其中37%的病人完全響應（CR），8%的病人部分響應（PR）。
這些振奮人心的結(jié)果使之在今年3月底和4月下旬分別獲得FDA授予的優(yōu)先評審資格和突破性療法認定，并最終迎來了如今的一致推薦，獲得FDA咨詢委員會全票通過。
距離攻克腫瘤還有一段路
以CAR-T為代表的免疫療法，令很多人萌生出攻克癌癥的曙光就在前方的憧憬。
2015年，《新英格蘭醫(yī)學期刊》兩篇文章介紹：一位49歲的女性患者，4年前因背部4.2mm的潰瘍狀惡性黑色素瘤行手術切除，18個月前，PET-CT發(fā)現(xiàn)一處新的皮下轉(zhuǎn)移瘤。這次再行切除術，但效果不佳，左乳下快速出現(xiàn)一處巨大的轉(zhuǎn)移癌（見下圖）。
患者前往實驗組求治，接收了試驗性的腫瘤免疫療法，聯(lián)合注射PD-1抗體（nivolumab，按3mg每公斤體重的劑量）和CTLA-4抗體（ipilimumab，按1mg每公斤體重的劑量）。3周后復查時，腫瘤則“消失”了，在原病灶處留下一個大洞，研究組稱這樣的結(jié)果他們也始料未及：“起效的速度如此之快，以至正常的組織都還沒有時間進行修復。”
但從另一方面來講，距離「攻克腫瘤」還有很長的距離。主要原因有三個：
1.適應癥局限于血液腫瘤
雖然從理論上講，通過改變CAR-T的胞外抗原結(jié)合區(qū)，可以令其瞄準其他類型的腫瘤，但目前人們發(fā)現(xiàn)的腫瘤特異抗原少之又少，而且實體瘤的微環(huán)境相對復雜，這使得CAR-T療法尚難于在實體瘤領域發(fā)揮用武之地。
我們都還記得魏則西，他當時患的是滑膜肉瘤，一種在國內(nèi)尚未證實細胞免疫治療的惡性腫瘤，而其接受的是另外一種細胞免疫療法（DC-CIK）。最后魏則西因治療無效離開人世。
而其逝世后，整個國內(nèi)的細胞免疫治療領域都受到重大影響。2016年5月初，國家衛(wèi)計委在視頻會議中重申，自體免疫細胞治療技術仍然屬于臨床研究，不能進入醫(yī)療臨床應用。
2.脫靶效應
這是指在治療過程中的「誤傷」正常細胞。
CAR-T細胞的殺傷對象是所有表達靶標抗原的細胞，如果一些正常細胞也表達這種抗原，那么就會在治療過程中被一并殺傷。
譬如，有研究者在進行CAR-T細胞治療轉(zhuǎn)移性腎癌的臨床試驗時，因為腎癌細胞與膽道細胞表達同樣的靶標抗原，導致患者出現(xiàn)了嚴重的肝中毒。
3.細胞因子釋放綜合征
在使用CAR-T治療的過程中，病人會出現(xiàn)發(fā)熱、疲乏、頭痛、癲癇、惡心、寒顫、呼吸困難、急性呼吸窘迫綜合征、低血壓、急性血管滲漏綜合征、心動過速、肝功能損害和腎功能衰竭等癥狀。
好在人們在對付這類副作用已經(jīng)有了相當?shù)慕?jīng)驗，通過嚴密的監(jiān)測和處理，可以實現(xiàn)良好的控制。
盡管有重重困難，但是，這仍舊是腫瘤治療發(fā)展的重要里程碑。這次Car-T新藥的專家批準，就是其上市前最關鍵的一步，其前景不可估量。
而在這一過程中，無數(shù)年輕白血病患者，找到了新生的希望。
1、各型急性白血病，特別是急性淋巴細胞白血病、惡性淋巴瘤、非何杰金氏淋巴瘤和蕈樣肉芽腫、多發(fā)性骨髓病。2、頭頸部癌、肺癌、各種軟組織肉瘤、銀屑病。3、乳腺癌、卵巢癌、宮頸癌、惡性葡萄胎、絨毛膜上皮癌、
健客價： ￥1361．各型急性白血病，特別是急性淋巴細胞白血病、惡性淋巴瘤、非何杰金氏淋巴瘤和蕈樣肉芽腫、多發(fā)性骨髓?。?2．頭頸部癌、肺癌、各種軟組織肉瘤、銀屑??； 3．乳腺癌、卵巢癌、宮頸癌、惡性葡萄胎、絨毛膜上皮癌、睪丸癌。
健客價： ￥130用于治療費城染色體陽性的慢性髓性白血病（Ph+CML）的慢性期、加速期或急變期；用于治療成人復發(fā)的或難治的費城染色體陽性的急性淋巴細胞白血病（Ph+ALL）。其他詳見說明書。
健客價： ￥1180鼻咽癌,肺癌,乳腺癌,多發(fā)性骨髓瘤,白血病。
健客價： ￥781、各型急性白血病，特別是急性淋巴細胞白血病、惡性淋巴瘤、非何杰金氏淋巴瘤和蕈樣肉芽腫、多發(fā)性骨髓??； 2、頭頸部癌、肺癌、各種軟組織肉瘤、銀屑病； 3、乳腺癌、卵巢癌、宮頸癌、惡性葡萄胎、絨毛膜上皮癌、睪丸癌。
健客價： ￥52主要用于過敏性與自身免疫性炎癥性疾病?，F(xiàn)多用于活動性風濕病、類風濕性關節(jié)炎、紅斑狼瘡、嚴重支氣管哮喘、嚴重皮炎、急性白血病等，也用于某些感染的綜合治療。
健客價： ￥10本品增強免疫功能，用于抗癌化療、放療的輔助治療，老年性免疫功能缺陷等。可配合化療、放療及聯(lián)合應用于白血病、多發(fā)性骨髓瘤、骨髓增生異常綜合癥及造血干細胞移植后，以及其它實體瘤患者。
健客價： ￥1081.對慢性粒細胞白血?。–ML）有效，并可用于對馬利蘭耐藥的CML。 2.對黑色素瘤、腎癌、頭頸部癌有一定療效，與放療聯(lián)合對頭頸部及宮頸鱗癌有效。
健客價： ￥81本品可增強免疫功能，用于抗癌化療、放療的輔助治療，老年性免疫功能缺陷等?？膳浜匣?、放療及聯(lián)合應用于白血病、多發(fā)性骨髓瘤、骨髓增生異常綜合癥及造血干細胞移植后，以及其他實體瘤患者。
健客價： ￥130適用于惡性淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤、淋巴細胞白血病、神母細胞瘤、卵巢癌、乳癌以及各種肉瘤及肺癌等。
健客價： ￥401、用于全身纖溶亢進所致的出血，如白血病、再生不良性貧血、紫癜等，以及手術中和手術后的異常出血。 2、用于局部纖溶亢進所致異常出血，如肺出血、鼻出血、生殖器出血、腎出血、前列腺手術中盒術后的異常出血。
健客價： ￥199抗癌，消炎，平喘。用于食道癌、胃癌、肺癌，對大腸癌、宮頸癌、白血病等多種惡性腫瘤，亦有一定療效，亦可配合放療、化療及手術后治療。并用于治療慢性氣管炎和支氣管哮喘。
健客價： ￥75抗癌，消炎，平喘。用于食道癌、胃癌、肺癌，對大腸癌、宮頸癌、白血病等多種惡性腫瘤，亦有一定療效，亦可配合放療、化療及手術后治療。并用于治療慢性氣管炎和支氣管哮喘。
健客價： ￥125抗癌，消炎，平喘。用于食道癌、胃癌、肺癌，對大腸癌、宮頸癌、白血病等多種惡性腫瘤，亦有一定療效，亦可配合放療、化療及手術后治療。并用于治療慢性氣管炎和支氣管哮喘。
健客價： ￥451、慢性粒細胞白血?。–ML）有效，并可用于對馬利蘭耐藥的CML；2、對黑色素瘤、腎癌、頭頸部癌有一定療效，與放療聯(lián)合對頭頸部及宮頸鱗癌有效。
健客價： ￥69抗癌，消炎，平喘。用于食道癌、胃癌、肺癌，對大腸癌、宮頸癌、白血病等多種惡性腫瘤，亦有一定療效，亦可配合放療、化療及手術后治療。并用于治療慢性氣管炎及支氣管哮喘。
健客價： ￥30抗癌、消炎，平喘。用于食道癌、胃癌、肝癌。對惡性淋巴癌、大腸癌、宮頸癌、白血病等惡性腫瘤亦有療效，并可配合療效、化療及手術后治療，并用于治療慢性氣管炎、支氣管哮喘。
健客價： ￥99抗癌，消炎，平喘。用于食道癌、胃癌、肺癌、肝癌。對大腸癌、宮頸癌、白血病等惡性腫瘤亦有療效。并可配合放療、化療和手術后治療。并用于治療慢性氣管炎和支氣管哮喘。
健客價： ￥86消癌平片，抗癌、消炎、平喘。用于食道癌、胃癌、肺癌,對大腸癌、宮頸癌、白血病等多種惡性腫瘤,亦有一定療效,亦可配合放療、化療及手術后治療。并用于治療慢性氣管炎和支氣管哮喘。
健客價： ￥1051.用于全身纖溶亢進所致的出血，如白血病、再生不良性貧血、 紫癜等，以及手術中和手術后的異常出血。 2.用于局部纖溶亢進所致的異常出血，如肺出血、鼻出血、生殖器出血、腎出血、前列腺手術中和術后的異常出血。
健客價： ￥49主要用于過敏性與自身免疫性炎癥性疾病。適用于結(jié)締組織病，系統(tǒng)性紅斑狼瘡，嚴重的支氣管哮喘，皮肌炎，血管炎等過敏性疾病，急性白血病，惡性淋巴瘤以及適用于其他腎上腺皮質(zhì)激素類藥物的病癥等。
健客價： ￥7.51、急慢性白血病，對慢性粒細胞型白血病近期療效較好，作用快，但緩解期短；2、后天性溶血性貧血，特發(fā)性血小板減少性紫癜，系統(tǒng)性紅斑狼瘡；3、慢性類風濕性關節(jié)炎、慢性活動性肝炎（與自體免疫有關的肝炎）、原發(fā)性膽汁性肝硬變；4、甲狀腺機能亢進，重癥肌無力；5、其他：慢性非特異性潰瘍性結(jié)腸炎、節(jié)段性腸炎、多發(fā)性神經(jīng)根炎、狼瘡性腎炎，增殖性腎炎，Wegener氏肉芽腫等。
健客價： ￥78抗癌，消炎，平喘。用于食道癌、胃癌、肺癌，對大腸癌、宮頸癌、白血病等多種惡性腫瘤，亦有一定療效，亦可配合放療、化療及手術后治療。并用于治療慢性氣管炎和支氣管哮喘。
健客價： ￥196硬皮病，急性白血病、淋巴瘤、系統(tǒng)性紅斑狼瘡、支氣管哮喘、血管炎、皮肌炎、血管外科、呼吸內(nèi)科、血液科、風濕免疫科。
健客價： ￥5.5
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