美國當(dāng)?shù)貢r(shí)間12月7日，美國國會以絕對優(yōu)勢通過了《21世紀(jì)治愈法案》。這項(xiàng)由美國總統(tǒng)奧巴馬主推，爭議了兩年多，力主醫(yī)療基礎(chǔ)研究創(chuàng)新和加速FDA新藥審批的法案，將再次加劇醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)格局的重構(gòu)。同時(shí)，作為一個(gè)風(fēng)向標(biāo)，F(xiàn)DA之后所采取的一系列措施，也將影響到萬里之外的中國。

　　有點(diǎn)喜大普奔的意思，隨著美國參議院也以高票通過《21世紀(jì)治愈法案》（21stCenturyCuresAct），美國當(dāng)?shù)孛襟w在12月7日，已經(jīng)被這條消息刷屏。此前，曾經(jīng)有美國媒體報(bào)道，稱該法案的深遠(yuǎn)意義和巨大影響超過了誰當(dāng)下屆總統(tǒng)。

　　雖然這條法案真正開始執(zhí)行，還需要美國總統(tǒng)奧巴馬的簽字，但是作為此項(xiàng)法案的力推者，他的認(rèn)可幾乎可以說是板上釘釘。

　　《21世紀(jì)治愈法案》有1000多頁，其核心內(nèi)容主要有兩個(gè)目標(biāo)：一是加快FDA對藥品和醫(yī)療器械的審批和授權(quán)；二是加強(qiáng)基礎(chǔ)醫(yī)療研究，鼓勵(lì)醫(yī)學(xué)創(chuàng)新。這兩個(gè)目標(biāo)都能夠在很大程度上鼓勵(lì)新藥的研發(fā)創(chuàng)新，其影響力甚至高于美國1984年發(fā)布的《罕見病藥品法》和1992年的《處方藥申請付費(fèi)法》。

　　1鼓勵(lì)什么？

　　按照2015年4月公布的《21世紀(jì)治愈法案》修訂版，其主要內(nèi)容包括以下幾個(gè)方面：

　　首先，撥款5億美元資助FDA改革藥物審批程序。這是對醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)而言影響最大的內(nèi)容，法案中，多處提到要加快藥品審批，彌補(bǔ)醫(yī)學(xué)研究、醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)與藥品監(jiān)管之間的缺口，幫助研究向治療方式的轉(zhuǎn)化。盡管FDA已經(jīng)有了一些快速通道，可以滿足市場急需藥品的快速審批，但新法案要求進(jìn)一步整合監(jiān)管流程，強(qiáng)調(diào)患者在藥品審批中的作用，比如對抗生素的評審可以采用小型臨床實(shí)驗(yàn)結(jié)合臨床前結(jié)果。

　　其次，18億美元用來支持美國副總統(tǒng)喬·拜登新宣布的癌癥“登月計(jì)劃”。這個(gè)計(jì)劃的目標(biāo)是加快治愈癌癥的研究進(jìn)度，爭取在5年內(nèi)完成在癌癥預(yù)防、診斷、治療和護(hù)理方面需要10年才能完成的進(jìn)展。為了達(dá)成這個(gè)目標(biāo)，奧巴馬下令成立了專門的癌癥登月計(jì)劃任務(wù)組，并在喬·拜登的領(lǐng)導(dǎo)下力求保證聯(lián)邦政府有關(guān)投資、研究、數(shù)據(jù)、私營部門和患者參與等方面的舉措得以充分實(shí)施。“通過這個(gè)法案，我們就可以研發(fā)更有前景的新療法，并且可以有效地檢測和預(yù)防癌癥。我們可以研發(fā)癌癥疫苗，以后癌癥疫苗就像麻疹疫苗和腮腺炎疫苗那樣普遍。”奧巴馬在一次會議上表示。

　　第三，16億美元用于開展大腦研究（BRAIN）計(jì)劃，來來幫助研究者找到新的方式以治療，治愈和預(yù)防腦部失能，如阿茲海默病、癲癇、腦外傷。

　　第四，14億美元用于支持精準(zhǔn)醫(yī)療的研究，探索疾病治療與個(gè)體基因、生活方式和環(huán)境的相互影響。

　　第五，兩年內(nèi)投入10億美元，用來實(shí)施奧巴馬提議的反對海洛因和處方阿片類藥物流行病等藥物濫用。據(jù)悉，在美國，每年死于藥物過量的人比死于機(jī)動車事故的人還有多。

　　第六，強(qiáng)調(diào)全美范圍內(nèi)精神疾病問題的嚴(yán)重性，試圖解決占人口五分之一的成年人精神疾病或心理健康問題，包括藥物濫用和失能醫(yī)護(hù)等問題。

　　2力挺者奧巴馬！

　　奧巴馬在任8年，力推了兩個(gè)關(guān)于醫(yī)療的法案，分別是《平價(jià)醫(yī)療法案》和《21世紀(jì)治愈法案》。一個(gè)基于現(xiàn)在，一個(gè)面向未來。

　　《平價(jià)醫(yī)療法案》是在2010年開始實(shí)施的一部聯(lián)邦法案，主要目的是通過政府主導(dǎo)，增加美國人民的醫(yī)療保險(xiǎn)覆蓋率及降低美國的醫(yī)療費(fèi)用。

　　在12月3日，在每周六例行的新聞發(fā)布會上，奧巴馬說自他上任第一天起，就承諾把科研作為第一生產(chǎn)力，并希望用創(chuàng)新和科技來應(yīng)對公共健康問題所帶來的各種挑戰(zhàn)。“過去8年，我基本達(dá)成了自己的承諾。這其中就包括為近20萬美國人提供醫(yī)療保險(xiǎn)并基本解決了美國人看病貴的問題。”

　　接下來，他將做另外一件具有重要意義的大事，“必須召集全國最優(yōu)秀的人才去完成”，這件大事指的就是《21世紀(jì)治愈法案》。他認(rèn)為，該法案是一次拯救生命的機(jī)會，“絕對不能錯(cuò)過。”

　　在這次發(fā)布會上，奧巴馬還重申了《21世紀(jì)治愈法案》的5點(diǎn)益處，包括：加強(qiáng)投入，抗擊海洛因和處方藥成癮；加大了對癌癥登月計(jì)劃的項(xiàng)目投入；加大對大腦研究計(jì)劃和精準(zhǔn)醫(yī)療的投入；確保FDA審批新藥時(shí)考慮民間聲音；進(jìn)行心理健康改革方案等。

　　在最后，奧巴馬還表態(tài)，只要參議院能夠通過該法案，那么他將第一時(shí)間簽署使之生效。

　　值得一提的是，2016年針對精準(zhǔn)醫(yī)療的投資成為中國醫(yī)療投資中的巨大風(fēng)口，其中風(fēng)的起點(diǎn)，幾乎眾口一詞，都認(rèn)為來自奧巴馬的精準(zhǔn)醫(yī)療計(jì)劃。

　　3誰是FDA新局長很重要！

　　《21世紀(jì)治愈法案》中提到的改革FDA藥物審批流程，無疑會直接影響到醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)格局。雖然此前一位FDA官員在接受外媒采訪時(shí)曾經(jīng)說，新政策應(yīng)用到實(shí)踐中，通常會延遲，但這種影響遲早會到來。

　　新藥的審評審批是在有效性、安全性和速度之間尋找平衡，而且FDA過去十年，在提升新藥上市速度方面的成績有目共睹，推出了快速通道、優(yōu)先評審、加速審批、以及“突破性藥物”等方法。但隨著《21世紀(jì)治愈法案》中對患者在藥品審批中角色的增加，可以采納小型臨床實(shí)驗(yàn)結(jié)合臨床前結(jié)果等方式的采用，這種平衡可能將再一次向更快速偏移。

　　當(dāng)然這對于制藥企業(yè)而言是絕對的利好。但這是一把雙刃劍，加速新藥開發(fā)不能以降低審批標(biāo)準(zhǔn)為代價(jià)。這應(yīng)該成為全世界藥品審批機(jī)構(gòu)的共識。

　　事實(shí)上，即使沒有《21世紀(jì)治愈法案》，F(xiàn)DA內(nèi)部在藥品審批上市的標(biāo)準(zhǔn)上也有不同的聲音，針對制藥企業(yè)Sarepta針對杜氏肌營養(yǎng)不良癥的藥物eteplirsen的審批而引發(fā)的爭議，就是最好的例子。爭議的焦點(diǎn)主要集中于eteplirsen的臨床樣品數(shù)量太小，其功效沒有令人信服的證據(jù)，而且并沒有長期試驗(yàn)證明該藥的安全性。

　　所以誰將成為下一任FDA局長很關(guān)鍵。雖然FDA不是美國政府的內(nèi)閣組成部門，但FDA的局長是由總統(tǒng)提名需參議院確認(rèn)的政治任命公職官員。一般來說，除非新總統(tǒng)邀請留任，F(xiàn)DA的現(xiàn)任局長將要隨奧巴馬總統(tǒng)離任而辭職。

　　據(jù)CNBC報(bào)道，下一任美國總統(tǒng)有意于JimO’Neill掌管FDA。

　　JimO’Neill是Mithril資本管理公司的董事總經(jīng)理。Mithril資本管理公司是由特朗普身邊紅人，被譽(yù)為“創(chuàng)投教父”的彼得·蒂爾所擁有。JimO’Neill曾經(jīng)在布什政府單位衛(wèi)生方面的職位。據(jù)說，他曾經(jīng)表示過，F(xiàn)DA只負(fù)責(zé)藥物安全，是否有價(jià)值由患者和保險(xiǎn)公司決定。

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