基因治療展現(xiàn)治療罕見致命疾病的新希望
尼曼匹克病是一種罕見致命疾病,目前仍然沒有治愈方法。當一個負責(zé)清除細胞內(nèi)脂質(zhì)和膽固醇的管家基因發(fā)生錯誤,會導(dǎo)致膽固醇等物質(zhì)在脾臟,肝臟和腦部累積,引起智力和運動功能發(fā)生逐步惡化。NPC1基因發(fā)生錯誤是導(dǎo)致尼曼匹克病發(fā)生的一個原因。
【兩會話題】慢病防控是全社會共同的責(zé)任
美國著名華裔科學(xué)家MIT張鋒教授團隊是該領(lǐng)域的領(lǐng)先小組之一,最近發(fā)表論文提供了一種更好的CRISPR基因編輯工具,他們根據(jù)生物進化理論,在細菌蛋白庫中尋找更理想的DNA切割酶,獲得了成功,使該技術(shù)超更簡單、更便宜、更快、更準等方向上邁進一大步。
剛剛結(jié)束的倫敦 2015 歐洲心臟病學(xué)會年會上,ESC 主席 Fausto Pinto 教授提出,心血管疾病已是全球死亡主要原因:全球 51% 女性、42% 男性的死亡原因都是心血管疾病。
尼曼匹克病是一種罕見致命疾病,目前仍然沒有治愈方法。當一個負責(zé)清除細胞內(nèi)脂質(zhì)和膽固醇的管家基因發(fā)生錯誤,會導(dǎo)致膽固醇等物質(zhì)在脾臟,肝臟和腦部累積,引起智力和運動功能發(fā)生逐步惡化。NPC1基因發(fā)生錯誤是導(dǎo)致尼曼匹克病發(fā)生的一個原因。
目前,臨床上腎衰竭患者透析治療中對小分子有害物質(zhì)的濾過效果最好,然而對于一些較大分子量或者中等分子量的分子效果卻不盡如人意。HDx能夠更好地模擬人類腎臟功能,對一系列中等分子量的有害物質(zhì)都能起到更有效作用。
非常重要的是,服用他汀藥物的病人其癌癥風(fēng)險普遍下降,那些沒有接受抗高血糖藥物治療的病人風(fēng)險下降更加顯著。這種保護作用對于胰島素與胰腺癌,磺脲類藥物或格列酮類藥物與皮膚癌,二甲雙胍與前列腺癌、子宮癌和非霍奇金淋巴瘤之間的風(fēng)險關(guān)系改變最顯著。
美國研究者開發(fā)并驗證了24-基因術(shù)后放療轉(zhuǎn)歸評分(PORTOS)方案,以預(yù)測哪些患者最可能從術(shù)后放療中獲益,表明在PORTOS評分高的前列腺癌患者中,接受術(shù)后放療者的10年遠處轉(zhuǎn)移發(fā)生率低于未接受者,提示應(yīng)該對此亞組患者考慮術(shù)后放療。
一直以來,放射治療在腫瘤治療中都占有非常重要的地位,但其同時也是一把雙刃劍,如何提升價值、改善療效是放射腫瘤學(xué)面臨的一項重要課題,國內(nèi)外同仁借助ASTRO平臺分享經(jīng)驗、探討方向,一定會為患者帶來更多福音。
據(jù)了解,該實驗室現(xiàn)設(shè)在玄武門校區(qū),由原行政樓整體改造而成,目前已有23名人員,其中2名碩士和1名博士均為藥大優(yōu)秀學(xué)生?!皩嶒炇乙云髽I(yè)為主管理,內(nèi)部設(shè)備和人員由企業(yè)配置。
計生專家表示,有了這種可逆性的男性避孕藥,數(shù)百萬對女方因健康原因不能服用避孕藥的伴侶將受益頗多。他們還補充說,這可以幫助男性免受私生子所累。
來自澳大利亞墨爾本阿爾弗雷德醫(yī)院的PaulS.Myles,MPH,MD和同事進行了一項試驗,其中計劃進行冠狀動脈手術(shù)并有手術(shù)期并發(fā)癥風(fēng)險的患者被隨機分配接受阿司匹林或安慰劑和凝血酸或安慰劑。
阿霉素和順鉑藥物制劑懸浮液經(jīng)靜脈內(nèi)注射到體內(nèi),通過血管到達磁器件指引地點,在磁鐵作用下集聚在腫瘤表面,并存留在腫瘤源周圍。
他們發(fā)現(xiàn)癌癥4期的患者術(shù)后住院的時間更長,出院后再返院的頻率更高,術(shù)后30天內(nèi)的死亡率更高。但癌癥4期這個診斷本身就是意味著術(shù)后需要更長的恢復(fù)時間,術(shù)后返院的頻率也會更高等。