2017年是新藥上市的大年，經(jīng)歷了2016年短暫的“陣痛”，F(xiàn)DA在2017年批準上市的藥物數(shù)量（46個）是20年來的最高點。從新藥審批的適應癥劃分來看，腫瘤市場是藥物市場中占比最大的部分，46個上市新藥中，腫瘤藥物共12個，意味著腫瘤新藥占據(jù)新藥總體超過1/4。新康界整理出2017年最受關注的五大新藥，以供參考。

Dupixent（dupilumab）

領域：成人中度至重度濕疹（特應性皮炎）

廠家：賽諾菲/再生元

FDA藥品審評與研究中心（CDER）將2017年批準的46個新藥中的15個（33％）確定為首創(chuàng)新藥、獲批新藥中的17個（37％）認定為突破性治療藥物，Dupixent（dupilumab）同時被認定為首創(chuàng)新藥和突破性治療藥物。

作為賽諾菲和再生元聯(lián)合開發(fā)的首個治療特應性皮炎的重磅炸彈，Dupixent是一款以IL-4R（白細胞介素-4受體）為靶點的單克隆抗體藥物，同時Dupixent是目前唯一上市的中度到重度的過敏性皮炎（AD）領域的生物制劑。

EvaluatePharma發(fā)布的2022年全球銷售額排名前50的藥物中，Dupixent排名17，預計銷售額達49億美元。賽諾菲預計，在美國有300,000名病情控制欠佳的成人中重度特應性皮炎患者迫切需要新的治療手段。

此外，再生元和賽諾菲正積極拓展Dupixent在其他領域的研發(fā)，其中進展最快的領域是不可控的持續(xù)性哮喘（UncontrolledPersistentAsthma），已完成臨床三期，再生元和賽諾菲打算今年年底向FDA遞交該適應癥的上市申請。此外，進入臨床三期的適應癥包括青少年的過敏性皮炎、鼻竇炎。

CAR-T

Kymriah

領域：急性淋巴細胞白血病廠家：諾華

Yescarta

領域：彌漫性大B細胞淋巴瘤廠家：Kite（已被吉利德收購）

2017年8月，F(xiàn)DA批準諾華公司的突破性CAR-T新藥Kymriah正式上市，用于治療B細胞前體急性淋巴性白血?。ˋLL），且病情難治，或出現(xiàn)兩次及以上復發(fā)的25歲以下患者。這是美國批準的第一個基因療法。

時隔一個多后，F(xiàn)DA再批下CAR-T新藥Yescarta，用于治療復發(fā)/難治性大B細胞淋巴瘤的成人患者。這些患者曾接受了至少兩次其他治療，但沒有出現(xiàn)緩解，或是疾病出現(xiàn)復發(fā)。在定價方面，Yescarta在美國市場定價為37.3萬美元。比Kymriah低10.2萬美元。

Ocrevus（ocrelizumab）

領域：多發(fā)性硬化癥

廠家：羅氏

Ocrevus是全人源化CD20抗體。通過靜脈輸注給藥，每六個月一次，給藥之間無需進行常規(guī)測試。

在2017年即將上市的新藥中，Roche和Genentech的用于治療難治性多發(fā)性硬化癥Ocrevus(ocrelizumab)無疑是最受矚目的一個。Ocrevus之所以令人矚目是因為它是第一個有效減輕原發(fā)性進展性多發(fā)性硬化(PPMS)患者殘疾程度的藥物。另外，它對于復發(fā)性多發(fā)性硬化(RMS)與標準治療干擾素β-1a(InterferonBeta-1a)的頭對頭對照實驗的數(shù)據(jù)也相當漂亮。

數(shù)據(jù)顯示，全球大約有15%多發(fā)性硬化癥是PPMS患者。在PPMS缺乏有效治療藥物的背景下，去年FDA授予Ocrevus突破性療法資格認定(BreakthroughTherapyDesignation)并于6月給予優(yōu)先審批。

Zejula（尼拉帕尼）

領域：復發(fā)性上皮性卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌

廠家：TESARO

用于復發(fā)性上皮性卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌，腫瘤已經(jīng)在鉑藥物化療后完全或部分收縮（完全或部分響應）的成年患者的維持治療。

3月27日，F(xiàn)DA批準Tesaro公司Zejula(niraparib)上市，這是第三個上市的PARP抑制劑，此前阿斯利康的同類藥物Lynparza和Clovis的Rubraca已經(jīng)上市用于BRCA變異復發(fā)卵巢癌的治療。Zejula是第一個用于維持療法的PARP抑制劑，即用于維持處于應答階段的病人。另外Zejula沒有BRCA變異限制，所以適用人群大于前兩個PARPi。

Ozempic（索馬魯肽）

領域：糖尿病

廠家：諾和諾德

Ozempic是新型每周注射一次的人胰高糖素樣肽-1（GLP-1）類似物，被批準在使用二甲雙胍不耐受或禁忌的成人2型糖尿病患者中進行單藥治療，或與其他降糖藥物進行聯(lián)合治療。Ozempic于2017年12月5日獲美國FDA批準，并于2018年1月9日獲加拿大衛(wèi)生部（HealthCanada）批準。

semaglutide可以幫助2型糖尿病患者改善血糖，且出現(xiàn)低血糖的風險較低。此外，semaglutide還能通過降低食欲減肥。在為期40周的臨床試驗評估了0.5mg和1.0mg的semaglutide分別與0.75mg和1.5mg的dulaglutide相比，與二甲雙胍治療2型糖尿病的療效和安全性。結果顯示，使用0.5mg和1.0mg的semaglutide治療的患者，HbA1c分別下降了1.5%和1.8%，都顯著優(yōu)于dulaglutide。