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二甲雙胍又立功 這次它有望治療部分自閉癥

2017-05-18 來源:藥事縱橫  標(biāo)簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:糖尿病藥物二甲雙胍因其抗癌、抗衰老等功效被冠以“神藥”之名。近日,發(fā)表于Nature Medicine上的一項研究又揭示了二甲雙胍的另一個新療效——改善自閉癥癥狀。

  研究人員發(fā)現(xiàn),二甲雙胍可改善社交能力,減少成年小鼠脆性X綜合征的癥狀行為。研究人員表示,如果臨床試驗也能獲得成功,那么二甲雙胍可能會在未來幾年內(nèi)成為脆性X綜合癥的治療方案。

  脆性X綜合征是一種常見的遺傳性智力低下疾病,由X染色體上一個名為FMR1的基因的遺傳缺陷引起。該病是自閉癥譜系障礙主要的單基因因素。FMR1缺陷引起FMRP蛋白表達減少,使神經(jīng)細(xì)胞之間連接破壞,最終導(dǎo)致行為異常。脆性X綜合征男性發(fā)病率約為1/4000,女性約為1/6000。患兒會出現(xiàn)發(fā)育遲緩并損傷語言功能,同時還伴隨社交障礙,通常還會被診斷為自閉癥,焦慮以及癲癇。

  帕特里克野生自閉癥研究綜合癥,易感綜合癥和智力障礙研究中心聯(lián)合主任AndrewStanfield博士說:“這些發(fā)現(xiàn)特別重要,因為二甲雙胍是其他疾病常用的藥物,所以我們對其安全性已經(jīng)有了充分了解。如果在脆性X綜合癥患者中進行臨床試驗成功,那么可能比使用全新藥物快得多。”

  Metformin的分子式

  研究人員觀察到,二甲雙胍可以恢復(fù)由FMR1基因缺陷所破壞的分子途徑。FMR1中的三核苷酸重復(fù)擴增會影響FMRP蛋白表達,導(dǎo)致ERK和mTOR信號通路的過度激活。他們的研究數(shù)據(jù)顯示,廣泛使用的2型糖尿病藥物二甲雙胍在Fmr1缺陷小鼠中可緩解它們的主要疾病癥狀表型,并選擇性地使ERK信號轉(zhuǎn)導(dǎo)、eIF4E的磷酸化和MMP-9表達達到正常化。研究人員還在試圖弄清楚二甲雙胍對這些信號途徑的確切作用,但是他們的初步證據(jù)表明它可能在其他形式的自閉癥中起作用。因此,二甲雙胍可成為一種潛在的治療方案。

  自閉癥是科學(xué)家認(rèn)為可以用二甲雙胍治療的許多醫(yī)學(xué)病癥之一。最近,一部分觀察性研究表明,服用這種藥物的糖尿病患者的癌癥風(fēng)險降低,這一現(xiàn)象使得多個科學(xué)團隊趨于了解二甲雙胍是否具有抗腫瘤作用。去年,加利福尼亞大學(xué)圣地亞哥分校(UniversityofCalifornia,SanDiego)的科學(xué)家發(fā)表研究表明,二甲雙胍可強化上皮細(xì)胞,為致癌因素產(chǎn)生了一個物理屏障。同時,紐約愛因斯坦醫(yī)學(xué)院(TheAlbertEinsteinCollegeofMedicine)的醫(yī)學(xué)研究人員在認(rèn)知障礙和心臟病等許多疾病患者的臨床試驗中使用二甲雙胍,來檢查這一藥物是否可以預(yù)防合并癥和死亡幾率。

  這項以麥吉爾大學(xué)為主的研究涉及人員認(rèn)為,簡單地觀察到脆性X的小鼠模型的行為變化并不能保證二甲雙胍會成為一種“神藥”。盡管該藥物的安全性已經(jīng)確立,有望快速挺進到針對自閉癥的臨床試驗階段里去,但他們需要做更多的工作來了解該藥物在大腦中的運作情況。

 

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