重磅新藥來了 晚期乳腺癌患者的新希望

9月3日凌晨，一架卡塔爾航空公司的航班悄悄的降落在中國機場，這架航班與成千上萬在那天凌晨入港的航班最大的不同，是它載著一批還未上市的重磅新藥——中國獲批的首款CDK4/6抑制劑哌柏西利——晚期乳腺癌患者的新希望！

首批新藥“乘”飛機于9月3日1:55am抵達中國

在此之前一個多月，7月18日，中國政府網(wǎng)發(fā)布了一條消息《李克強就電影“我不是藥神”引熱議作批示》，李克強總理批示：“癌癥等重病患者關(guān)于進口‘救命藥’買不起、拖不起、買不到等訴求，突出反映了推進解決藥品降價保供問題的急迫性。”他還說：“國務(wù)院常務(wù)會議確定的相關(guān)措施要抓緊落實，能加快的要盡可能加快！”

哌柏西利正是因為總理對患者的關(guān)心和指示，成為第一個獲批的CDK4/6抑制劑，預(yù)計在9月底即將開出中國大陸地區(qū)的第一張?zhí)幏健?/p>

乳腺癌晚期患者面臨嚴峻形勢

乳腺癌是嚴重威脅全世界女性健康的第一大惡性腫瘤。

2015年，中國新發(fā)乳腺癌病例達27.2萬，死亡約7萬余例[1]。晚期乳腺癌的形勢更為嚴峻，每年新發(fā)10個患者就有1個被確診為晚期，而且在接受過手術(shù)及規(guī)范治療的早期乳腺癌患者中也有30%-40%會發(fā)展為晚期乳腺癌[2]。

公眾對晚期乳腺癌認知不足，在2016年歐洲腫瘤學(xué)會和輝瑞聯(lián)合發(fā)布的《晚期/轉(zhuǎn)移性乳腺癌全球現(xiàn)狀2005-2015十年報告》中顯示，有61%的公眾對晚期乳腺癌不了解，甚至有48%-76%的公眾錯誤地認為晚期乳腺癌可以被治愈[3]。

有別于早期乳腺癌治療方式的多樣化，近10年來晚期乳腺癌的治療無重大進展，缺乏突破性創(chuàng)新療法。晚期乳腺癌患者的總體中位生存期僅有2-3年，5年生存率僅約20%，迫切需要創(chuàng)新治療方案[2]。

生存期有效延長！

全球注冊研究顯示，哌柏西利聯(lián)合來曲唑治療HR+/HER2-患者的中位無進展生存期長達24.8月，而接受來曲唑單藥治療患者的中位無進展生存期僅為14.5月。相比來曲唑單藥，哌柏西利聯(lián)合來曲唑治療顯著延長了晚期乳腺癌患者10個月的中位無進展生存期。

那么，它是怎么達到這個療效的呢？

CDK4/6是細胞分裂周期的關(guān)鍵調(diào)節(jié)因素，能夠驅(qū)動細胞分裂。CDK4/6在許多癌癥中均過度活躍表達，導(dǎo)致細胞分裂周期失控，是癌癥的一個標志性特征。

哌柏西利就是通過抑制CDK4/6，恢復(fù)細胞周期控制，從而阻斷腫瘤細胞增殖。

加州大學(xué)洛杉磯分校(UCLA)的瓊森綜合癌癥中心的DennisJ.Slamon教授指出：“所有的細胞都會分裂，癌細胞分裂更為頻繁。哌柏西利就是通過阻斷細胞的繼續(xù)分裂，起到腫瘤細胞殺滅作用。”

藥是好藥，但我吃得上嗎？

哌柏西利目前已經(jīng)在全球87個國家和地區(qū)獲批上市，也成為全球銷量前10的藥物候選選手之一。即便今年才剛剛獲批，憑著優(yōu)秀的藥效，它在患者中早已聲名在外。

大家在翹首以待第一張?zhí)幏降耐瑫r，也忍不住探究和觀望藥物的可及性——價格高嗎？買得起嗎？進醫(yī)保嗎？藥是好藥，但我吃得上嗎？

今年4月、6月，李克強總理兩次就抗癌藥加快審批、降低關(guān)稅、集中采購、納入醫(yī)保等“降價保供”問題召開國務(wù)院常務(wù)會議。

為什么李克強總理就“降價保供”問題多次批示、還兩次召開國務(wù)院常務(wù)會議呢？李克強總理在批示中說：“對癌癥病人來說，時間就是生命。”話語雖然樸素，但卻點出了一個根本性的問題——國家的醫(yī)療制度，根本目的是“要盡最大力量，救治患者并減輕患者家庭負擔。”

在中國政府的高度重視下，今年7月，國家醫(yī)保局醫(yī)療組負責人已和多家企業(yè)相關(guān)代表參加了抗癌藥醫(yī)保準入專項談判會議。

哌柏西利是否進入醫(yī)保，目前還沒有定論，但是許多的患者和醫(yī)生都希望該藥物能納入醫(yī)保。

不過，就在今年8月，國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評中心發(fā)布通知，就境外已上市臨床急需新藥名單向社會公開征求意見。

當時，國家藥監(jiān)局、國家衛(wèi)健委組織有關(guān)專家，對近年來美國、歐盟或日本批準上市新藥進行了梳理，遴選出了48個境外已上市臨床急需新藥名單，其中就包括哌柏西利。

既然是國家部委認定的“急需”藥品，相信政府不僅會讓它“買得到”，更會重視“買得起”，這樣才能實實在在的解決老百姓的“急需”。

國家醫(yī)保局今年明確表示，下一步將加快工作進度，加強制藥企業(yè)溝通，盡快使群眾用到質(zhì)量更優(yōu)、價格更低的救命藥。隨著國家對跨國藥企的部分抗癌藥品納入醫(yī)保、談判采購后，相信患者能得到價格更合理、能負擔得起的優(yōu)質(zhì)新藥。