重磅新藥來了 晚期乳腺癌患者的新希望

9月3日凌晨，一架卡塔爾航空公司的航班悄悄的降落在中國(guó)機(jī)場(chǎng)，這架航班與成千上萬在那天凌晨入港的航班最大的不同，是它載著一批還未上市的重磅新藥——中國(guó)獲批的首款CDK4/6抑制劑哌柏西利——晚期乳腺癌患者的新希望！

首批新藥“乘”飛機(jī)于9月3日1:55am抵達(dá)中國(guó)

在此之前一個(gè)多月，7月18日，中國(guó)政府網(wǎng)發(fā)布了一條消息《李克強(qiáng)就電影“我不是藥神”引熱議作批示》，李克強(qiáng)總理批示：“癌癥等重病患者關(guān)于進(jìn)口‘救命藥’買不起、拖不起、買不到等訴求，突出反映了推進(jìn)解決藥品降價(jià)保供問題的急迫性。”他還說：“國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議確定的相關(guān)措施要抓緊落實(shí)，能加快的要盡可能加快！”

哌柏西利正是因?yàn)榭偫韺?duì)患者的關(guān)心和指示，成為第一個(gè)獲批的CDK4/6抑制劑，預(yù)計(jì)在9月底即將開出中國(guó)大陸地區(qū)的第一張?zhí)幏健?/p>

乳腺癌晚期患者面臨嚴(yán)峻形勢(shì)

乳腺癌是嚴(yán)重威脅全世界女性健康的第一大惡性腫瘤。

2015年，中國(guó)新發(fā)乳腺癌病例達(dá)27.2萬，死亡約7萬余例[1]。晚期乳腺癌的形勢(shì)更為嚴(yán)峻，每年新發(fā)10個(gè)患者就有1個(gè)被確診為晚期，而且在接受過手術(shù)及規(guī)范治療的早期乳腺癌患者中也有30%-40%會(huì)發(fā)展為晚期乳腺癌[2]。

公眾對(duì)晚期乳腺癌認(rèn)知不足，在2016年歐洲腫瘤學(xué)會(huì)和輝瑞聯(lián)合發(fā)布的《晚期/轉(zhuǎn)移性乳腺癌全球現(xiàn)狀2005-2015十年報(bào)告》中顯示，有61%的公眾對(duì)晚期乳腺癌不了解，甚至有48%-76%的公眾錯(cuò)誤地認(rèn)為晚期乳腺癌可以被治愈[3]。

有別于早期乳腺癌治療方式的多樣化，近10年來晚期乳腺癌的治療無重大進(jìn)展，缺乏突破性創(chuàng)新療法。晚期乳腺癌患者的總體中位生存期僅有2-3年，5年生存率僅約20%，迫切需要?jiǎng)?chuàng)新治療方案[2]。

生存期有效延長(zhǎng)！

全球注冊(cè)研究顯示，哌柏西利聯(lián)合來曲唑治療HR+/HER2-患者的中位無進(jìn)展生存期長(zhǎng)達(dá)24.8月，而接受來曲唑單藥治療患者的中位無進(jìn)展生存期僅為14.5月。相比來曲唑單藥，哌柏西利聯(lián)合來曲唑治療顯著延長(zhǎng)了晚期乳腺癌患者10個(gè)月的中位無進(jìn)展生存期。

那么，它是怎么達(dá)到這個(gè)療效的呢？

CDK4/6是細(xì)胞分裂周期的關(guān)鍵調(diào)節(jié)因素，能夠驅(qū)動(dòng)細(xì)胞分裂。CDK4/6在許多癌癥中均過度活躍表達(dá)，導(dǎo)致細(xì)胞分裂周期失控，是癌癥的一個(gè)標(biāo)志性特征。

哌柏西利就是通過抑制CDK4/6，恢復(fù)細(xì)胞周期控制，從而阻斷腫瘤細(xì)胞增殖。

加州大學(xué)洛杉磯分校(UCLA)的瓊森綜合癌癥中心的DennisJ.Slamon教授指出：“所有的細(xì)胞都會(huì)分裂，癌細(xì)胞分裂更為頻繁。哌柏西利就是通過阻斷細(xì)胞的繼續(xù)分裂，起到腫瘤細(xì)胞殺滅作用。”

藥是好藥，但我吃得上嗎？

哌柏西利目前已經(jīng)在全球87個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批上市，也成為全球銷量前10的藥物候選選手之一。即便今年才剛剛獲批，憑著優(yōu)秀的藥效，它在患者中早已聲名在外。

大家在翹首以待第一張?zhí)幏降耐瑫r(shí)，也忍不住探究和觀望藥物的可及性——價(jià)格高嗎？買得起嗎？進(jìn)醫(yī)保嗎？藥是好藥，但我吃得上嗎？

今年4月、6月，李克強(qiáng)總理兩次就抗癌藥加快審批、降低關(guān)稅、集中采購(gòu)、納入醫(yī)保等“降價(jià)保供”問題召開國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議。

為什么李克強(qiáng)總理就“降價(jià)保供”問題多次批示、還兩次召開國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議呢？李克強(qiáng)總理在批示中說：“對(duì)癌癥病人來說，時(shí)間就是生命。”話語雖然樸素，但卻點(diǎn)出了一個(gè)根本性的問題——國(guó)家的醫(yī)療制度，根本目的是“要盡最大力量，救治患者并減輕患者家庭負(fù)擔(dān)。”

在中國(guó)政府的高度重視下，今年7月，國(guó)家醫(yī)保局醫(yī)療組負(fù)責(zé)人已和多家企業(yè)相關(guān)代表參加了抗癌藥醫(yī)保準(zhǔn)入專項(xiàng)談判會(huì)議。

哌柏西利是否進(jìn)入醫(yī)保，目前還沒有定論，但是許多的患者和醫(yī)生都希望該藥物能納入醫(yī)保。

不過，就在今年8月，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評(píng)中心發(fā)布通知，就境外已上市臨床急需新藥名單向社會(huì)公開征求意見。

當(dāng)時(shí)，國(guó)家藥監(jiān)局、國(guó)家衛(wèi)健委組織有關(guān)專家，對(duì)近年來美國(guó)、歐盟或日本批準(zhǔn)上市新藥進(jìn)行了梳理，遴選出了48個(gè)境外已上市臨床急需新藥名單，其中就包括哌柏西利。

既然是國(guó)家部委認(rèn)定的“急需”藥品，相信政府不僅會(huì)讓它“買得到”，更會(huì)重視“買得起”，這樣才能實(shí)實(shí)在在的解決老百姓的“急需”。

國(guó)家醫(yī)保局今年明確表示，下一步將加快工作進(jìn)度，加強(qiáng)制藥企業(yè)溝通，盡快使群眾用到質(zhì)量更優(yōu)、價(jià)格更低的救命藥。隨著國(guó)家對(duì)跨國(guó)藥企的部分抗癌藥品納入醫(yī)保、談判采購(gòu)后，相信患者能得到價(jià)格更合理、能負(fù)擔(dān)得起的優(yōu)質(zhì)新藥。