科學(xué)家設(shè)計(jì)死亡細(xì)胞治療肌肉萎縮癥

2014-10-07 來(lái)源：健客網(wǎng)社區(qū) 標(biāo)簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥 cps聯(lián)盟美容護(hù)膚

摘要：美國(guó)斯克利普斯研究所(TSRI)的科學(xué)家們最近成功利用死亡細(xì)胞合成了一種新的藥物，可以用來(lái)治療肌肉萎縮癥這種疾病，并且有望最終促進(jìn)各種新治療藥品的研發(fā)。

　　美國(guó)斯克利普斯研究所(TSRI)的科學(xué)家們最近成功利用死亡細(xì)胞合成了一種新的藥物，可以用來(lái)治療肌肉萎縮癥這種疾病，并且有望最終促進(jìn)各種新治療藥品的研發(fā)。

　　斯克利普斯研究所的MatthewDisney教授解釋說(shuō)，他們將死亡細(xì)胞作為一種反應(yīng)容器，并利用一個(gè)致病致病缺陷作為催化劑在一個(gè)病變細(xì)胞中合成治療成分。由于這個(gè)治療成分只在病變細(xì)胞中進(jìn)行合成，所以這種化合物也就具有高度的定制性，只會(huì)在疾病存在時(shí)這種療法才會(huì)生效。這個(gè)突破意味著我們將可能以一種前所未有的方式非常有選擇性的來(lái)精確治療一些癥狀。

　　這項(xiàng)鼓舞人心的研究已經(jīng)發(fā)表在了《德國(guó)應(yīng)用化學(xué)》(AngewandteChemieInternationalEdition)期刊上。

　　據(jù)介紹，“肌強(qiáng)直性營(yíng)養(yǎng)不良2型”是一種罕見的疾病，它是一種相對(duì)輕微的肌肉萎縮癥，而肌肉萎縮癥是一種漸進(jìn)式的肌肉衰弱疾病，由RNA的一種“四核苷酸重復(fù)”缺陷引起，這個(gè)缺陷指的是一系列四核苷酸被重復(fù)的次數(shù)多于正常情況。

　　在一個(gè)名為“點(diǎn)擊化學(xué)”的過(guò)程中，研究人員發(fā)明了一對(duì)能夠把兩個(gè)細(xì)胞的異常末端連接在一起的小分子，讓細(xì)胞像牽手一樣聯(lián)系在一起。當(dāng)這種小分子與致病缺陷結(jié)合時(shí)，它就能夠從分子層面逆轉(zhuǎn)疾病的效果。

　　研究的主要作者SuzanneRzuczek表示，當(dāng)這些化合物被裝配進(jìn)細(xì)胞當(dāng)中后，他們能夠發(fā)揮的效果會(huì)比小分子本身增加1000倍，也比我們現(xiàn)存的最先進(jìn)藥物效果好100倍。據(jù)他介紹，這是人們首次在活的細(xì)胞中證實(shí)這個(gè)理論。

　　據(jù)Disney教授介紹，RNA具有模塊化的特點(diǎn)，所以是這種治療手段的理想目標(biāo)類型。此外這個(gè)技術(shù)還有可能對(duì)像是肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)，亨廷頓氏舞蹈病以及其他另外20多種原本無(wú)法治療的疾病進(jìn)行作用，這些疾病都是由RNA的缺陷引起的。

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