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日學者用iPS細胞成功修復引發(fā)肌肉萎縮癥的基因

2014-11-27 來源:健客網(wǎng)社區(qū)  標簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:肌肉萎縮癥中常見的Duchenne型的發(fā)病原因是:患者體內維持肌肉結構所必須的蛋白質dystrophin(抗肌萎縮蛋白)的合成因基因出現(xiàn)變異,導致合成反應中途停止,產(chǎn)生異常蛋白質,結果引起肌力減弱和肌肉萎縮。
  日本京都大學助教堀田秋津(主攻干細胞基因工學)的研究小組在26日的美國科學雜志網(wǎng)絡版上發(fā)表研究成果稱,首次成功利用誘導多能干細胞(iPS細胞)修復了會引發(fā)肌肉萎縮癥的遺傳基因。
 
 
  據(jù)介紹,由于iPS細胞能夠在人體外重現(xiàn)疾病癥狀,因此研究小組使用了顯示出肌肉萎縮癥狀的iPS細胞,修復了基因,使其不再制造導致發(fā)病的異常蛋白質。據(jù)介紹,該成果將有助于研發(fā)改善癥狀的新治療方法。
 
  肌肉萎縮癥中常見的Duchenne型的發(fā)病原因是:患者體內維持肌肉結構所必須的蛋白質dystrophin(抗肌萎縮蛋白)的合成因基因出現(xiàn)變異,導致合成反應中途停止,產(chǎn)生異常蛋白質,結果引起肌力減弱和肌肉萎縮。雖然人們對通過操控基因進行治療寄予厚望,但僅修復成為病因的基因而不傷及其他基因十分困難。
 
 
  此次研究小組采集了Duchenne型患者的皮膚細胞,制成iPS細胞。該iPS細胞因部分基因缺失而無法生成抗肌萎縮蛋白。研究小組通過可以辨識基因構造進行操控的方法,成功實施了修復。當把iPS細胞變?yōu)榧∪饧毎螅蜁a(chǎn)生抗肌萎縮蛋白。據(jù)悉,將這種正常的肌肉細胞移植給患者,有可能改善癥狀。
 
  據(jù)報道,使用上述方法后,不需要修復的基因沒有發(fā)現(xiàn)重大損傷和變化。堀田表示:“尚未變成肌肉的細胞容易在體內穩(wěn)定生存,最適合進行移植。我們將努力研究制作方法。”
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