賽諾菲(Sanofi)及旗下健贊(Genzyme)8月21日宣布，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)Cerdelga(eliglustat)膠囊，用作特定1型戈謝病(Gaucher disease)成人患者唯一的一線口服療法。Cerdelga不適用于經(jīng)基因檢測(cè)證實(shí)對(duì)Cerdelga代謝更快或代謝速度不確定的少數(shù)患者。賽諾菲計(jì)劃在未來(lái)一個(gè)月內(nèi)將Cerdelga推向市場(chǎng)。

　　目前，酶替代療法(ERT)是戈謝病的標(biāo)準(zhǔn)治療方案，患者需終身定期(每2周注射一次)接受靜脈輸注。分析師預(yù)計(jì)，Cerdelga作為首個(gè)口服治療藥物，將完全顛覆當(dāng)前依賴注射型藥物的戈謝病市場(chǎng)格局，成為1型戈謝病群體的一個(gè)重要新治療選擇。

　　賽諾菲花了足足15年時(shí)間，終于研制成功首個(gè)口服戈謝病藥物Cerdelga，該藥的臨床項(xiàng)目，是有史以來(lái)在戈謝病群體中開(kāi)展的最大規(guī)模臨床項(xiàng)目，涉及29個(gè)國(guó)家約400例患者。III期項(xiàng)目中，Cerdelga在2個(gè)試驗(yàn)中均成功穩(wěn)定了病情：其中一項(xiàng)安慰劑對(duì)照研究在初治患者中開(kāi)展，另一項(xiàng)研究則證明了Cerdelga對(duì)酶替代療法Cerezyme的非劣效性。

　　20多年前，健贊(Genzyme)推出了全球首個(gè)戈謝病治療藥物Cerezyme(注射用伊米苷酶，imiglucerase)。過(guò)去多年，Cerezyme一直統(tǒng)治戈謝病市場(chǎng)。分析師預(yù)計(jì)，口服藥物Cerdelga將大肆瓜分Cerezyme的市場(chǎng)份額，同時(shí)將與另2種注射藥物——夏爾(Shire)的Vpriv和輝瑞(Pfizer)的Elelyso展開(kāi)競(jìng)爭(zhēng)。據(jù)彭博社分析，到2020年，Cerdelga的年銷售額將達(dá)到7.49億美元。目前，Cerezyme的年銷售額約為9.16億美元。

　　Cerezyme曾一度是全球最昂貴的藥物，每年的治療成本高達(dá)30萬(wàn)美元。目前，賽諾菲正在考慮如何給Cerdelga定價(jià)，可能會(huì)跟Cerezyme價(jià)格相當(dāng)。

　　Cerdelga的獲批，對(duì)戈謝病群體是一個(gè)大好消息，無(wú)論從科學(xué)和臨床角度來(lái)看，該藥作為一種一線口服藥物，已被證明具有積極的風(fēng)險(xiǎn)/利益屬性。酶替代療法(ERT)能夠降解沉積在細(xì)胞中的脂肪沉積物并會(huì)引起各種癥狀，而Cerdelga則能夠直接抑制脂肪沉積物在細(xì)胞中的積累。