2017年11月15日，美國食品藥品管理局（FDA）批準(zhǔn)了Mepsevii（vestronidasealfa-vjbk）用于治療被稱為VII型粘多糖貯積癥（MPSVII）的遺傳性代謝疾病的小兒和成人患者，該病也被稱為Sly綜合征。MPSVII是一種及其罕見的進(jìn)行性疾病，會影響大多數(shù)組織和器官。
“該批準(zhǔn)強(qiáng)調(diào)了各機(jī)構(gòu)正致力于為罕見疾病患者提供治療”，F(xiàn)DA藥物評估與研究中心（CDER）藥物評估三分部負(fù)責(zé)人JulieBeitz，M.D.談到，“在獲得該批準(zhǔn)之前，患有這種罕見遺傳性疾病的患者沒有經(jīng)過專業(yè)批準(zhǔn)的治療方案”。
MPSVII是一種及其罕見的遺傳性疾病，且影響著全球不到150名患者。該疾病的特征在患者之間差別很大，但大多數(shù)患者隨著年齡變化都存在更加明顯的各種骨骼異常，包括身材矮小。受影響的個(gè)體也可能出現(xiàn)心臟瓣膜異常、肝臟、脾臟腫大、氣道狹窄，從而導(dǎo)致肺部感染和呼吸困難。MPSVII患者的預(yù)期壽命取決于癥狀的嚴(yán)重程度。一些受影響的個(gè)體在嬰兒期就無法幸存，而另一些則可能生活到青春期或成年期。心臟病和氣道阻塞是MPSVII患者死亡的主要原因。另，受影響的個(gè)體可能出現(xiàn)發(fā)育遲緩和智力殘疾。MPSVII是由缺乏β-葡糖醛酸糖苷酶引起的溶酶體貯積癥，可導(dǎo)致身體細(xì)胞中有毒物質(zhì)的異常累積。Mepsevii是一種酶替代療法，通過替代缺失的酶起作用。
Mepsevii的安全性和有效性體現(xiàn)在臨床試驗(yàn)和擴(kuò)大獲取方案中，共招募了23名5個(gè)月至25歲的患者?；颊呓邮躆epsevii治療，劑量高達(dá)4mg/kg，每兩周一次，長達(dá)164周。主要通過對10名能進(jìn)行六分鐘步行測試的患者來評估療效。24周后，相對于安慰劑行走距離的平均差異是18米。另一項(xiàng)長達(dá)120周的隨訪可見，3名患者有持續(xù)改善，其他患者較穩(wěn)定。Mepsevii開發(fā)項(xiàng)目中的兩名患者的肺功能有明顯改善?？傮w而言，如果沒有治療，觀察到的結(jié)果將無法被預(yù)料到。Mepsevii對MPSVII中樞神經(jīng)系統(tǒng)表現(xiàn)的影響尚未確定。
最常見的副作用包括輸注部位反應(yīng)、腹瀉、皮疹和過敏反應(yīng)。
FDA授予此申請指定快速通道，其目的是加速開發(fā)和審查旨在治療嚴(yán)重疾病的藥物，初步證據(jù)顯示有可能解決尚未滿足的醫(yī)療需求。Mepsevii還被選定為OrphanDrug，提供激勵(lì)制度，以協(xié)助和鼓勵(lì)稀有疾病藥物的發(fā)展。
贊助商目前正收到一份旨在鼓勵(lì)開發(fā)新藥和生物制劑以預(yù)防和治療罕見小兒疾病的項(xiàng)目下的“罕見兒科疾病優(yōu)先審查證”。該證可在日后由贊助商兌換，獲得針對不同產(chǎn)品的后續(xù)營銷申請的優(yōu)先審查。自項(xiàng)目開始以來，這是FDA發(fā)布的第十二項(xiàng)罕見兒科疾病優(yōu)先審查證。
FDA要求生產(chǎn)廠家進(jìn)行上市后研究，以評估該產(chǎn)品的長期安全性。
增強(qiáng)免疫力
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健客價(jià)： ￥960非布司他片：痛風(fēng)，痛風(fēng)性關(guān)節(jié)炎，老年人痛風(fēng)，高尿酸血癥，假痛風(fēng)性關(guān)節(jié)炎，痛風(fēng)石,遺傳性高尿酸血癥。 青鵬軟膏：藏醫(yī)：活血化瘀，消炎止痛。用于痛風(fēng)、風(fēng)濕、類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、熱性“岡巴”、“黃水”病變引起的關(guān)節(jié)腫痛、扭挫傷腫痛、皮膚瘙癢、濕疹。 中醫(yī)：活血化瘀、消腫止痛。用于風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、骨關(guān)節(jié)炎、痛風(fēng)、急慢性扭挫傷、肩周炎引起的關(guān)節(jié)、肌肉腫脹疼痛及皮膚瘙癢、濕疹。
健客價(jià)： ￥781.46用于治療成人和兒童腹瀉，及腸道菌群失調(diào)所引起的腹瀉癥狀。
健客價(jià)： ￥60治療因急、慢性肝病如肝硬化、脂肪肝、肝炎所致的高血氨癥，特別適合治療早期的意識失調(diào)或神經(jīng)系統(tǒng)并發(fā)癥。
健客價(jià)： ￥75用于治療由黃體酮缺乏引起的機(jī)能障礙： - 排卵機(jī)能障礙引起的月經(jīng)失調(diào)： - 痛經(jīng)及經(jīng)前期綜合征， - 出血（由纖維瘤等所致）： - 絕經(jīng)前紊亂： - 絕經(jīng)（用于補(bǔ)充雌激素治療）。 本品也助于妊娠。 在使用黃體酮進(jìn)行治療的所有適應(yīng)癥時(shí)，因黃體酮能引起諸如嗜睡，頭暈?zāi)垦５炔涣挤磻?yīng)時(shí)，可以用陰道給藥代替口服給藥。
健客價(jià)： ￥116地屈孕酮可用于治療內(nèi)源性孕酮不足引起的疾病，如痛經(jīng)、子宮內(nèi)膜異位癥、繼發(fā)性閉經(jīng)、月經(jīng)周期不規(guī)則、功能失調(diào)性子宮出血、經(jīng)前期綜合征、孕激素缺乏所致先兆性流產(chǎn)或習(xí)慣性流產(chǎn)、黃體不足所致不孕癥。
健客價(jià)： ￥115配合低蛋白飲食，預(yù)防和治療因慢性腎功能不全而造成蛋白質(zhì)代謝失調(diào)引起的損害。通常用于腎小球?yàn)V過率低于每分鐘25毫升的患者。低蛋白飲食要求成人每日蛋白攝入量為40克或40克以下。
健客價(jià)： ￥245糖皮質(zhì)激素只能作為對癥治療，只有在某些內(nèi)分泌失調(diào)的情況下，才能作為替代藥品。主要用于過敏性與自身免疫性炎癥性疾病適應(yīng)癥，詳見說明書。
健客價(jià)： ￥38治療腸道菌群失調(diào)（抗生素、化療藥物等）引起的腹瀉、便秘、腸炎、腹脹，消化不良，食欲不振等。
健客價(jià)： ￥18配合低蛋白飲食，預(yù)防和治療因慢性腎功能不全而造成蛋白質(zhì)代謝失調(diào)引起的損害。通常用于腎小球?yàn)V過率低于每分鐘25ml的患者。低蛋白飲食要求成人每日蛋白攝入量為40g或40g以下。
健客價(jià)： ￥134治療腸道菌群失調(diào)(抗生素、化療藥物等)引起的腹瀉、便秘、腸炎、腹脹，消化不良，食欲不振等。
健客價(jià)： ￥41配合低蛋白飲食，預(yù)防和治療因慢性腎功能不全而造成蛋白質(zhì)代謝失調(diào)引起的損害。通常用于腎小球?yàn)V過率低于每分鐘25毫升的患者。低蛋白飲食要求成人每日蛋白攝入量為40克或40克以下。
健客價(jià)： ￥230配合低蛋白飲食，預(yù)防和治療因慢性腎功能不全而造成蛋白質(zhì)代謝失調(diào)引起的損害。通常用于腎小球?yàn)V過率低于每分鐘25毫升的患者。低蛋白飲食要求成人每日蛋白攝入量為40克或40克以下。
健客價(jià)： ￥441配合低蛋白飲食，預(yù)防和治療因慢性腎功能不全而造成蛋白質(zhì)代謝失調(diào)引起的損害。通常用于腎小球?yàn)V過率低于每分鐘25ml的患者。低蛋白飲食要求成人每日蛋白攝入量為40g或40g以下。
健客價(jià)： ￥33健脾和胃，消積增食。用于小兒乳食內(nèi)滯所致厭食，消化不良，脘腹脹滿，面色無華，形體消瘦，大便失調(diào)的輔助治療。
健客價(jià)： ￥35用于?；撬岽x失調(diào)引起的白內(nèi)障。也可用于急性結(jié)膜炎、皰疹性結(jié)膜炎、病毒性結(jié)膜炎的輔助治療。
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