今天醫(yī)學(xué)圈兒會(huì)被這條新聞刷屏：FDA開啟抗癌治療新紀(jì)元——批準(zhǔn)第一個(gè)基因療法Kymriah上市。諾華提出對(duì)賭，一個(gè)月內(nèi)無療效就免費(fèi)！

這是有史以來科學(xué)家首次體外通過基因修飾免疫細(xì)胞刺激機(jī)體產(chǎn)生抗癌作用。換句話講，這種治療方法并非依靠常規(guī)藥片或制劑，而是改變機(jī)體自身免疫系統(tǒng)而發(fā)揮抗癌作用(如下圖)。

有關(guān)作用機(jī)理可查文尾參考文獻(xiàn)，此處不贅述。筆者特別關(guān)注了一些其他核心內(nèi)容，分享一下：

1、如何獲得此基因療法，什么醫(yī)療機(jī)構(gòu)提供？

目前，僅有五家參與該基因治療臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)（癌癥中心）提供此治療方案。尚未在所有腫瘤治療中心開展。預(yù)計(jì)年底前，諾華將在美國(guó)協(xié)助開設(shè)35家癌癥治療中心提供此療法。

2、治療費(fèi)用是多少？

這是最尷尬的地方。已公布的治療費(fèi)用市場(chǎng)價(jià)是47.5萬美元，約合320萬元人民幣！(相當(dāng)于北京五環(huán)外100平米單元房?jī)r(jià))。就是那句話，治療越精準(zhǔn)，費(fèi)用也越天價(jià)！普通患者只好望藥興嘆！

3、諾華制藥公司股票

諾華制藥并未因該突破性治療方法批準(zhǔn)上市而股票飆升。這也是從市場(chǎng)方面客觀反映出對(duì)銷售缺乏信心，醫(yī)生們感覺太貴了！

4、開創(chuàng)先例：若治療有效收錢，無效免費(fèi)

諾華制藥希望與美國(guó)聯(lián)邦醫(yī)保機(jī)構(gòu)就治療費(fèi)用探討一種創(chuàng)新方案。采用該治療方法一個(gè)月內(nèi)，若患者癌癥毫無改善，將免費(fèi)用。這將開創(chuàng)先例：治療收費(fèi)依據(jù)治療效果而確定。

5、該血液病屬于罕見癌癥

根據(jù)臨床試驗(yàn)驗(yàn)證該基因治療方法對(duì)25歲以下患者，包括兒童、青少年等患有B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病有效。預(yù)測(cè)美國(guó)每年僅有600位患者適用于此種療法，此疾病仍屬罕見癌癥之一。

6、明確療效與致命不良反應(yīng)同在

兩年前，人們認(rèn)為此類基因治療方法仍屬科幻。今天已經(jīng)成為開啟抗癌新紀(jì)元的“金鑰匙”。在臨床試驗(yàn)中，83%的血癌患者有明確療效。這是目前任何抗癌方法所沒有過的。

該治療方法同樣也伴隨著致命風(fēng)險(xiǎn)和不良反應(yīng)。FDA要求特別標(biāo)注出細(xì)胞因子釋放綜合征等致命不良反應(yīng)。機(jī)體會(huì)對(duì)體外處理過的免疫細(xì)胞產(chǎn)生特殊免疫反應(yīng)。其他不良反應(yīng)還包括高燒、神經(jīng)系統(tǒng)損失等。

7、基因治療方法的第一幸運(yùn)患者Emily

2012年，一位家住費(fèi)城的小姑娘EmilyWhitehead，被確診為罕見白血病，家長(zhǎng)幾乎絕望了。費(fèi)城兒童醫(yī)院CarlJune醫(yī)生和他的團(tuán)隊(duì)正好開展CAR-T細(xì)胞治療臨床試驗(yàn)。他們將Emily納入為第一個(gè)兒童患者。在臨床試驗(yàn)一個(gè)月后，Emily血癌細(xì)胞消失，她的癌癥被完全抑制下去了。5年后今天，Emily12歲，完全康復(fù)了。


參考文獻(xiàn)：
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FDA approval brings first gene therapy to the United States, FDA News Release, Aug. 30, 2017

Novartis receives first ever FDA approval for a CAR-T cell therapy, Kymriah(TM) (CTL019), for children and young adults with B-cell ALL that is refractory or has relapsed at least twice, Novartis press release, Aug. 30, 2017.

CAR T Cells: Engineering Patients’ Immune Cells to Treat Their Cancers. (National Cancer Institute/NIH)

Childhood Acute Lymphoblastic Leukemia Treatment (PDQ?)–Patient Version (NCI)

Emily Whitehead Foundation (Philipsburg, PA)