今天醫(yī)學圈兒會被這條新聞刷屏：FDA開啟抗癌治療新紀元——批準第一個基因療法Kymriah上市。諾華提出對賭，一個月內(nèi)無療效就免費！

這是有史以來科學家首次體外通過基因修飾免疫細胞刺激機體產(chǎn)生抗癌作用。換句話講，這種治療方法并非依靠常規(guī)藥片或制劑，而是改變機體自身免疫系統(tǒng)而發(fā)揮抗癌作用(如下圖)。

有關(guān)作用機理可查文尾參考文獻，此處不贅述。筆者特別關(guān)注了一些其他核心內(nèi)容，分享一下：

1、如何獲得此基因療法，什么醫(yī)療機構(gòu)提供？

目前，僅有五家參與該基因治療臨床試驗機構(gòu)（癌癥中心）提供此治療方案。尚未在所有腫瘤治療中心開展。預計年底前，諾華將在美國協(xié)助開設(shè)35家癌癥治療中心提供此療法。

2、治療費用是多少？

這是最尷尬的地方。已公布的治療費用市場價是47.5萬美元，約合320萬元人民幣！(相當于北京五環(huán)外100平米單元房價)。就是那句話，治療越精準，費用也越天價！普通患者只好望藥興嘆！

3、諾華制藥公司股票

諾華制藥并未因該突破性治療方法批準上市而股票飆升。這也是從市場方面客觀反映出對銷售缺乏信心，醫(yī)生們感覺太貴了！

4、開創(chuàng)先例：若治療有效收錢，無效免費

諾華制藥希望與美國聯(lián)邦醫(yī)保機構(gòu)就治療費用探討一種創(chuàng)新方案。采用該治療方法一個月內(nèi)，若患者癌癥毫無改善，將免費用。這將開創(chuàng)先例：治療收費依據(jù)治療效果而確定。

5、該血液病屬于罕見癌癥

根據(jù)臨床試驗驗證該基因治療方法對25歲以下患者，包括兒童、青少年等患有B細胞急性淋巴細胞白血病有效。預測美國每年僅有600位患者適用于此種療法，此疾病仍屬罕見癌癥之一。

6、明確療效與致命不良反應同在

兩年前，人們認為此類基因治療方法仍屬科幻。今天已經(jīng)成為開啟抗癌新紀元的“金鑰匙”。在臨床試驗中，83%的血癌患者有明確療效。這是目前任何抗癌方法所沒有過的。

該治療方法同樣也伴隨著致命風險和不良反應。FDA要求特別標注出細胞因子釋放綜合征等致命不良反應。機體會對體外處理過的免疫細胞產(chǎn)生特殊免疫反應。其他不良反應還包括高燒、神經(jīng)系統(tǒng)損失等。

7、基因治療方法的第一幸運患者Emily

2012年，一位家住費城的小姑娘EmilyWhitehead，被確診為罕見白血病，家長幾乎絕望了。費城兒童醫(yī)院CarlJune醫(yī)生和他的團隊正好開展CAR-T細胞治療臨床試驗。他們將Emily納入為第一個兒童患者。在臨床試驗一個月后，Emily血癌細胞消失，她的癌癥被完全抑制下去了。5年后今天，Emily12歲，完全康復了。


參考文獻：
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FDA approval brings first gene therapy to the United States, FDA News Release, Aug. 30, 2017

Novartis receives first ever FDA approval for a CAR-T cell therapy, Kymriah(TM) (CTL019), for children and young adults with B-cell ALL that is refractory or has relapsed at least twice, Novartis press release, Aug. 30, 2017.

CAR T Cells: Engineering Patients’ Immune Cells to Treat Their Cancers. (National Cancer Institute/NIH)

Childhood Acute Lymphoblastic Leukemia Treatment (PDQ?)–Patient Version (NCI)

Emily Whitehead Foundation (Philipsburg, PA)