“Vedolizumab是另一種治療選擇,”來自以色列ShaareZedek醫(yī)學(xué)中心的OrenLedder博士說。“它并不是普遍有效,但它確實大大幫助了多種治療方法無效的約40%的潰瘍性結(jié)腸炎(UC)患者和約25%的克羅恩?。–D)患者。”
Vedolizumab已被批準(zhǔn)用于UC和CD誘導(dǎo)緩解和維持,并已標(biāo)簽外用于已用盡其他療法的IBD兒童。但Ledder博士及其同事發(fā)現(xiàn),兩項有關(guān)vedolizumab治療的病例系列產(chǎn)生了不一致的結(jié)果,一項納入52名兒童,一項納入21名兒童。
研究團(tuán)隊使用了來自歐洲和以色列19家醫(yī)療中心的數(shù)據(jù),涉及所有至少注射過一次vedolizumab的兒童。所有的孩子都曾暴露于抗TNF藥物,63%在vedolizumab治療開始前有中度或重度疾病活動。
在隨訪期間,14例患者(22%)停止vedolizumab治療,只有1例不良反應(yīng)。主要結(jié)果,14周的治療成功率,UC兒童為37%,CD兒童為14%。最后一次隨訪的緩解率,UC為39%,CD為24%。兒童患者基線和隨訪結(jié)腸鏡評估中,15%的UC患者和17%的CD患者達(dá)到黏膜愈合。25名兒童中有6名在基線和隨訪期的糞便鈣衛(wèi)蛋白測量達(dá)到深度緩解。
緩解率與性別、診斷年齡、病程、CRP、肛周疾病的存在、先前抗TNF失敗的原因、CD疾病部位或UC疾病程度無關(guān)。
10名兒童(17%),包括4名CD患者和6名UC患者在中位4個月的時間內(nèi)接受手術(shù)切除。沒有嚴(yán)重的藥物不良反應(yīng)事件。
研究人員指出:“在我們的隊列中,劑量是以成人推薦劑量為基礎(chǔ),以及非標(biāo)準(zhǔn)化的、以體重為基礎(chǔ)的調(diào)整。由于兒童體重小于30kg,最佳劑量按體表面積(BSA),直到正式的劑量可用前,按照175mg/BSA是可行的,體重超過40kg按成人劑量。”
Ledder博士說。“與以前的生物療法相似,只要有效,我們不一定要有計劃的終止日期。經(jīng)過長時間的深度治療后,還有一個討論藥物假期的空間。在我們的研究中,這種情況尤其明顯,絕大多數(shù)患者由于多次治療失敗而病情嚴(yán)重。”
他說:“我們還處在了解這種新藥的早期階段,需要更多的數(shù)據(jù)。隨著未來幾年新的藥物開始出現(xiàn),我們希望能提高我們預(yù)測哪些病人對不同治療方案能作出應(yīng)答的能力,以便更及時的指導(dǎo)適當(dāng)?shù)闹委煛?rdquo;
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