此前，美國(guó)神經(jīng)學(xué)年會(huì)上MitsubishiTanabe公布了其ALS藥物Edaravone的一個(gè)三期臨床試驗(yàn)結(jié)果。在標(biāo)準(zhǔn)療法基礎(chǔ)上加入Edaravone顯著改善ALS患者綜合功能指標(biāo)ALSFRS-R（-5.0對(duì)-7.5），同時(shí)也改善運(yùn)動(dòng)、呼吸等局部功能。Edaravone已經(jīng)在韓國(guó)日本批準(zhǔn)用于ALS，早在去年三菱田邊向美國(guó)FDA提交了NDA，并獲得了孤兒藥資格。

　　因?yàn)榇饲?，F(xiàn)DA未批準(zhǔn)依達(dá)拉奉，因此依達(dá)拉奉A(yù)LS適應(yīng)癥的獲批要落后于日韓。美國(guó)此前只有riluzole這一個(gè)上市藥物可治療ALS，能增加~10%的一年生存機(jī)會(huì)。ALS的發(fā)病機(jī)理未知，動(dòng)物模型不可靠，所以這個(gè)病的新藥開發(fā)很難。過去10年大約只有十幾個(gè)藥物進(jìn)入臨床，基本全軍覆沒。走的最遠(yuǎn)的是百建艾迪的dexpramipexole，2013年初在三期臨床失敗。

　　小編點(diǎn)評(píng)

　　對(duì)于依達(dá)拉奉，大家可能都很了解，在中國(guó)早已成了“神藥”，終端市場(chǎng)達(dá)30億人民幣，是全球第一大市場(chǎng)。從信狐藥迅數(shù)據(jù)庫(kù)可知，近5年來，依達(dá)拉奉的樣本醫(yī)院用藥呈現(xiàn)出穩(wěn)步增長(zhǎng)的態(tài)勢(shì)，2017年更是達(dá)到7.63億元人民幣。然而近40億市場(chǎng)的“神藥”的封神之路，難以與超適應(yīng)癥使用和回扣式營(yíng)銷撇開關(guān)系。但隨著我國(guó)醫(yī)療制度的逐步改革，“神藥”可能會(huì)成為歷史。目前在部分省市已經(jīng)把依達(dá)拉奉列會(huì)輔助用藥，限制適應(yīng)癥，限制處方量，這種銷售額的增長(zhǎng)可能是“回光返照”的表象。

　　在卒中治療領(lǐng)域，這個(gè)依達(dá)拉奉具有一定的療效，但做出有效的臨床數(shù)據(jù)太難，所以卒中這個(gè)適應(yīng)癥并沒有在歐美上市。依達(dá)拉奉在市場(chǎng)中國(guó)的“風(fēng)光”完全是靠超高的銷售投入砸出來的，據(jù)業(yè)內(nèi)朋友反映，依達(dá)拉奉的出貨價(jià)一般都在銷售價(jià)的30%，有的廠家更是低至10%。隨著醫(yī)政改革的深入，這種產(chǎn)品的利潤(rùn)、銷售額日趨下滑是必然的趨勢(shì)。盡管FDA批準(zhǔn)依達(dá)拉奉用于ALS，然而ALS是個(gè)罕見病，中國(guó)沒有罕見病政策，而且原有的市場(chǎng)-價(jià)格機(jī)制已經(jīng)形成，在中國(guó)新醫(yī)療政策的形勢(shì)下，ALS的美國(guó)獲批最多也只能是一個(gè)輔助營(yíng)銷的理由，不會(huì)成為依達(dá)拉奉的救星。