FDA授予自身免疫疾病藥物突破性療法認定

2017-03-27 來源：藥明康德標(biāo)簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥 cps聯(lián)盟美容護膚

摘要：尋常型天皰瘡嚴(yán)重影響皮膚和粘膜組織，且有可能危及生命，它是一類被稱為天皰瘡的自身免疫性疾病的最常見類型。天皰瘡?fù)ǔ０l(fā)生于中老年人，兒童中少見；表現(xiàn)為皮膚、口唇、生殖器及其他黏膜上大小不一的水皰。

　　今天，羅氏（Roche）集團成員Genentech公司宣布，美國FDA已經(jīng)授予Rituxan（rituximab）突破性療法認定，用于治療尋常型天皰瘡（pemphigusvulgaris）。目前，Genentech正在招募針對尋常型天皰瘡（PEMPHIX）患者的3期臨床研究。

　　尋常型天皰瘡嚴(yán)重影響皮膚和粘膜組織，且有可能危及生命，它是一類被稱為天皰瘡的自身免疫性疾病的最常見類型。天皰瘡?fù)ǔ０l(fā)生于中老年人，兒童中少見；表現(xiàn)為皮膚、口唇、生殖器及其他黏膜上大小不一的水皰。該病是由免疫系統(tǒng)產(chǎn)生的抗體攻擊皮膚表皮細胞之間的連接蛋白所致。當(dāng)這些連接分裂時，細胞之間彼此分離，導(dǎo)致皮膚分離，形成水皰。

　　作為一種抗體藥物，rituximab可結(jié)合B細胞上廣泛表達的CD20分子。Rituximab單抗傾向于粘附B細胞表達CD20蛋白的一側(cè)，接著形成的“帽”型結(jié)構(gòu)可改變自然殺傷（NK）細胞破壞這些B細胞的有效性。當(dāng)NK細胞鎖定在“帽”上時，其殺死細胞的成功率為80％。此外，研究表明rituximab還可產(chǎn)生抗體依賴性細胞毒性（ADCC）和補體介導(dǎo)的細胞毒性（CMC）等作用機制。

　　此次FDA頒發(fā)的突破性療法認定是基于羅氏在法國進行的隨機臨床試驗數(shù)據(jù)，該研究評估比較了Rituxan加口服皮質(zhì)類固醇（CS）方案與CS作為一線方案治療中度至重度天皰瘡患者。研究結(jié)果發(fā)表在國際知名醫(yī)學(xué)期刊雜志《TheLancet》上，顯示rituximab單抗在CS治療基礎(chǔ)上，可以大幅度改善尋常型天皰瘡的緩解率。2015年，F(xiàn)DA也曾授予Rituxan孤兒藥資格治療尋常型天皰瘡。

　　Genentech已經(jīng)啟動了3期、隨機、雙盲、雙虛擬、活動比較的平行多中心研究PEMPHIX，以評估Rituxan與霉酚酸酯（MMF，mycophenolatemofetil）相比，治療中度至重度活性尋常型天皰瘡患者的功效和安全性。

　　羅氏的首席醫(yī)療官兼全球產(chǎn)品開發(fā)部負責(zé)人SandraHorning博士說道：“尋常型天皰瘡患者需要更多的治療選擇，我們期待與FDA合作，為患有這種潛在致命疾病的患者提供Rituxan。針對醫(yī)療需求未滿足的一系列免疫和惡性疾病，我們致力于開發(fā)靶向B細胞的療法，包括構(gòu)建可增強功效、安全性或兩者兼顧的新型抗體新藥。”

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卡泊三醇軟膏(金迪銀)：用于尋常型銀屑病的局部治療。復(fù)方青黛膠囊(天寧寺)：清熱解毒，消斑化瘀，祛風(fēng)止癢。用于血熱挾淤，熱毒熾盛證；進行期銀屑病，玫瑰糠疹、藥疹見上述證候者。

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本品適用于有胃腸道功能或部分胃腸道功能而不能或不愿吃足夠數(shù)量的常規(guī)的食物以滿足機體營養(yǎng)需求的腸內(nèi)營養(yǎng)治療的病人。主要用于：1.代謝性胃腸道功能障礙一胰腺炎一腸道炎性疾病一放射性腸炎和化療一腸癌一短腸綜合征一艾滋病病毒/艾滋病2.危重疾病一大面積燒傷一創(chuàng)傷一脹毒血癥一大手術(shù)后的恢復(fù)期3.營養(yǎng)不良病人的手術(shù)前喂養(yǎng)4.腸道準(zhǔn)備本品能用于糖尿病病人。

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