今天，楊森公司（JanssenPharmaceuticalCompaniesofJohnson&Johnson）宣布美國(guó)FDA授予了其免疫單抗藥物達(dá)雷木單抗（daratumumab）突破性療法認(rèn)定，與免疫調(diào)節(jié)劑來(lái)那度胺（lenalidomide）加上地塞米松（dexamethasone)，或者蛋白酶體抑制劑硼替佐米（bortezomib）加上地塞米松，聯(lián)合用于治療既往已接受至少一次治療的多發(fā)性骨髓瘤患者。這標(biāo)志著daratumumab第二次獲得了突破性療法認(rèn)定，它曾在2013年5月被FDA授予突破性療法認(rèn)定，用于治療之前已接受至少三種療法（包括蛋白酶體抑制劑和免疫調(diào)節(jié)劑藥物等）的多發(fā)性骨髓瘤患者。

　　多發(fā)性骨髓瘤是一種目前還不可治愈的血癌，其病因發(fā)源于骨髓開(kāi)始，表現(xiàn)為漿細(xì)胞的過(guò)量增殖以及對(duì)骨骼的侵蝕。在中國(guó)，多發(fā)性骨髓瘤的發(fā)病率在十萬(wàn)分之一到十萬(wàn)分之二之間，多為60歲以上的老年人，為發(fā)病率第二的血液癌癥。在美國(guó)，多發(fā)性骨髓瘤也是第三大常見(jiàn)的血液癌癥，僅次于白血病和淋巴瘤。據(jù)估計(jì)，在全球范圍內(nèi)，每年有12萬(wàn)多新增病例，并有近9萬(wàn)人死于該疾病。大多數(shù)患者經(jīng)診斷時(shí)，往往有貧血、骨痛、腎功能不全、感染、高鈣血癥等嚴(yán)重癥狀。

　　對(duì)于接受了標(biāo)準(zhǔn)療法（如蛋白酶體抑制劑和免疫調(diào)節(jié)劑等）后的難治性患者來(lái)說(shuō)，一旦癌癥復(fù)發(fā)，往往預(yù)后較差。因?yàn)槿狈τ行У闹委熓侄?，其平均總生存期大約為9個(gè)月。

　　Daratumumab是目前為數(shù)不多的多發(fā)性骨髓瘤治療藥物，其已于去年11月被美國(guó)FDA加速批準(zhǔn)，它同時(shí)也是首個(gè)被美國(guó)FDA批準(zhǔn)的多發(fā)性骨髓瘤單抗藥物，其活性成分是一種人源化的抗CD38IgG1k單克隆抗體。CD38高表達(dá)于多發(fā)性骨髓瘤細(xì)胞的表面，daratumumab可靶向結(jié)合CD38分子，激發(fā)起一系列免疫反應(yīng)以攻擊癌細(xì)胞，通過(guò)多種免疫介導(dǎo)及其它作用機(jī)制導(dǎo)致誘導(dǎo)癌細(xì)胞的凋亡。

　　除了多發(fā)性骨髓瘤，daratumumab也有潛力治療高表達(dá)CD38分子的其他類型腫瘤，包括：彌漫性大B細(xì)胞淋巴癌、慢性淋巴細(xì)胞白血病、急性淋巴細(xì)胞白血病、漿細(xì)胞性白血病、急性髓性白血病、濾泡性淋巴瘤和套細(xì)胞淋巴瘤。

　　FDA授予daratumumab新的突破性療法認(rèn)定是基于兩個(gè)3期研究數(shù)據(jù)：在MMY3004（CASTOR）和MMY3003（POLLUX）臨床試驗(yàn)中，與硼替佐米＋地塞米松或來(lái)那度胺＋地塞米松治療相比，包含了daratumumab的組合治療能減少患者疾病進(jìn)展或死亡的風(fēng)險(xiǎn)。

　　楊森研發(fā)部門的副總裁CraigL.Tendler博士說(shuō)道：“我們很高興的是，F(xiàn)DA已授予daratumumab第二個(gè)突破性療法認(rèn)定，這是對(duì)daratumumab作為治療多發(fā)性骨髓瘤方案里面擔(dān)當(dāng)骨干成分的重要認(rèn)可。我們期待在整個(gè)審查過(guò)程中與FDA密切合作，繼續(xù)致力于探索這一充滿希望的化合物的完整臨床益處，造福熱切等待中的多發(fā)性骨髓瘤患者。”