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Shire兩款在研新藥獲FDA突破性療法認(rèn)定

2016-06-14 來源:健客網(wǎng)社區(qū)  標(biāo)簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:EoE是一種慢性罕見疾病,由于嗜酸粒細(xì)胞侵潤食管上皮引起食管功能異常,表現(xiàn)出吞咽困難、食物嵌頓和嘔吐等食管功能障礙的癥狀。據(jù)統(tǒng)計,在西方國家中,每10萬人中約有15~55人會受這種疾病影響。SHP621是Shire公司研發(fā)的哮喘類固醇budesonide口服混懸劑。

  昨日,致力于研發(fā)罕見疾病藥物的生物制藥公司Shire宣布,美國FDA授予其兩個在研腸胃新藥突破性療法認(rèn)定。SHP621(budesonide口服混懸劑)用于治療嗜酸性粒細(xì)胞性食管炎(EoE)和SHP625(maralixibat)用于治療進行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥(PFIC)2型。

  EoE是一種慢性罕見疾病,由于嗜酸粒細(xì)胞侵潤食管上皮引起食管功能異常,表現(xiàn)出吞咽困難、食物嵌頓和嘔吐等食管功能障礙的癥狀。據(jù)統(tǒng)計,在西方國家中,每10萬人中約有15~55人會受這種疾病影響。SHP621是Shire公司研發(fā)的哮喘類固醇budesonide口服混懸劑。基于一項II期數(shù)據(jù)顯示,SHP621的12周治療方案可顯著緩解青少年和成年EoE患者的吞咽困難癥狀。

  PFIC是一組通常在嬰幼兒期間起病的常染色體隱性遺傳疾病,患者膽汁排泌有障礙,以肝內(nèi)膽汁淤積為主要臨床表現(xiàn),最終還會發(fā)展為肝衰竭。2型PFIC源于編碼膽鹽排泄泵(bilesaltexportpump,BSEP)蛋白的基因ABCBI1突變。SHP625是Shire公司研發(fā)的一個頂端鈉依賴性膽汁酸轉(zhuǎn)運體蛋白(ASBT)的抑制劑,能有效阻止膽汁酸在回腸的重吸收和增加糞便膽汁酸的排泄。Shire的SHP625正在被發(fā)展成為一種兒科口服治療方案,其II期臨床研究的中期結(jié)果表現(xiàn)良好。

  Shire公司的首席執(zhí)行官FlemmingOrnskov先生在一份聲明中說道:“過去的這個星期,Shire有兩個在研新藥獲得了FDA突破性療法認(rèn)定,這反映出我們在研產(chǎn)品線的強大和創(chuàng)新潛力。Shire一直致力于罕見疾病專業(yè)領(lǐng)域的創(chuàng)新。我們用一種堅持不懈接受挑戰(zhàn)的的心態(tài)成功發(fā)展了多個化合物,以滿足患者的醫(yī)療需要為己任。”

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