2016年5月31日訊/生物谷BIOON/--日本制藥巨頭武田（Takeda）抗癌管線(xiàn)近日在歐盟監(jiān)管方面遭遇挫折，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會(huì)（CHMP）建議不批準(zhǔn)口服蛋白酶體抑制劑Ninlaro（ixazomib）用于復(fù)發(fā)性和/或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/RMM）患者的治療。武田表示，將對(duì)這一意見(jiàn)進(jìn)行上訴，要求CHMP重新審查。

　　武田腫瘤學(xué)總裁ChristopheBianchi表示，對(duì)CHMP的意見(jiàn)感到失望，該公司將繼續(xù)與CHMP密切合作，使Ninlaro作為首個(gè)口服蛋白酶抑制劑盡快在歐洲獲批上市，造福歐洲的多發(fā)性骨髓瘤患者。

　　武田表示，盡管近年來(lái)已取得很大的進(jìn)展，但多發(fā)性骨髓瘤仍然是一個(gè)棘手的疾病，患者及其治療醫(yī)生需要更多的治療選擇。在歐洲，尚沒(méi)有獲批的口服蛋白酶體抑制劑，Ninlaro將填補(bǔ)這一空白。根據(jù)最近發(fā)表于新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志上的臨床數(shù)據(jù)，Ninlaro+來(lái)那度胺+地塞米松，這種全口服三聯(lián)療法對(duì)復(fù)發(fā)性和/或難治性多發(fā)性骨髓瘤（MM）群體而言是一種有效的、可耐受的口服治療方案，同時(shí)具有可管理的安全性。

　　在美國(guó)，Ninlaro于2015年11月獲FDA批準(zhǔn)，聯(lián)合Revlimid（lenalidomide，來(lái)那度胺）及地塞米松（dexamethasone），用于既往已接受過(guò)至少一種治療方案的多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者。該藥的獲批，是基于一項(xiàng)隨機(jī)雙盲臨床研究，該研究涉及722例復(fù)發(fā)性多發(fā)性骨髓瘤患者，數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑+來(lái)那度胺+地塞米松聯(lián)合治療組相比，Ninlaro+來(lái)那度胺+地塞米松聯(lián)合治療組無(wú)進(jìn)展生存期（PFS：20.6個(gè)月vs14.7個(gè)月）顯著延長(zhǎng)。

　　Ninlaro是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)口服蛋白酶體抑制劑，能夠阻斷多發(fā)性骨髓瘤細(xì)胞的酶，進(jìn)而阻礙其生長(zhǎng)及生存的能力。

　　多發(fā)性骨髓瘤（multiplemyeloma，MM）是一種漿細(xì)胞癌，見(jiàn)于骨髓。多發(fā)性骨髓瘤中，一組漿細(xì)胞（或骨髓瘤細(xì)胞）轉(zhuǎn)化為癌細(xì)胞并增生，使?jié){細(xì)胞的數(shù)目高于正常水平。由于漿細(xì)胞在體內(nèi)廣泛游走，有可能累及體內(nèi)多數(shù)骨骼，可能導(dǎo)致壓縮性骨折、骨溶解性病灶和相關(guān)疼痛。多發(fā)性骨髓瘤可導(dǎo)致若干嚴(yán)重健康問(wèn)題，累及骨骼、免疫系統(tǒng)、腎臟和個(gè)體的紅細(xì)胞計(jì)數(shù)，部分較常見(jiàn)癥狀包括骨骼疼痛和疲乏，疲乏是貧血的癥狀。多發(fā)性骨髓瘤屬罕見(jiàn)癌癥，每年新發(fā)病例在美國(guó)約為20，000人、全球約為114，000人。