兒童腦干膠質(zhì)瘤的一般信息
兒童腦干膠質(zhì)瘤是一種在腦干組織中形成良性或惡性細胞（癌癥）的疾病。有兩種類型。大多數(shù)腦腫瘤患兒的病因尚不清楚。每個腦干神經(jīng)膠質(zhì)瘤患兒表現(xiàn)出的癥狀和體征都不一樣。
檢查大腦的測試可以用于檢測（發(fā)現(xiàn)）兒童腦干膠質(zhì)瘤某些類型的腦干膠質(zhì)瘤?？梢赃M行活組織檢查來診斷。某些因素影響預后（恢復的機會）和治療選擇。
原發(fā)性腦腫瘤有很多種類型，其中包括腦干膠質(zhì)瘤，這些腫瘤共同構成了兒童最常見的實體腫瘤。在腫瘤診斷和分類中，我們越來越多地使用免疫組織化學分析，細胞
遺傳學和分子遺傳學的發(fā)現(xiàn)，以及有絲分裂活性的測量。腦腫瘤是根據(jù)組織學來分類的，但腫瘤位置和擴散程度是影響治療和預后的重要因素。
以腦橋為中心的彌漫性（浸潤性）星形細胞瘤，也稱彌散性內(nèi)在腦橋膠質(zhì)瘤（DIPG）。
在整個腦干出現(xiàn)的星狀膠質(zhì)細胞瘤。
發(fā)生率
在美國，每年大約有300至400個小兒腦干腫瘤被確診。DIPG約占小兒腦干腫瘤的75％?80％。多數(shù)DIPG患兒診斷年齡在5?10歲之間。腦干中的局灶毛細胞星形細胞瘤發(fā)生率較低。
預后和預后因素
DIPG患者的中位生存期小于1年，而局灶星形細胞瘤（如毛細胞型星形細胞瘤）預后明顯較好，5年總生存期超過90％。
腫瘤的組織學/分級：星形細胞瘤主要在腦干發(fā)現(xiàn)。WHO1級腫瘤（如毛細胞型星形細胞瘤和神經(jīng)節(jié)膠質(zhì)瘤）預后良好，可發(fā)生在整個腦干，包括中腦頂蓋，腦橋內(nèi)的局灶或頸髓交界處，常常是外生性的。相反，DIPG是彌散性內(nèi)在腦橋膠質(zhì)瘤，當做活檢診斷時，其分級可以從低級纖維型星形細胞瘤（WHO2級）到成膠質(zhì)細胞瘤（WHO4級）。在尸檢評估中，雖然WHO2級的病變也有發(fā)現(xiàn)，但根據(jù)形態(tài)學標準，DIPG通常也是間變性星形細胞瘤（WHO3級）或成膠質(zhì)細胞瘤（WHO4級）。發(fā)生在腦橋外其他腦干部位的低等級纖維星形細胞瘤（WHO2級）往往是局灶性腫瘤，預后較好。
診斷年齡：被診斷為DIPG的兒童，如果年齡在3歲以下，可能有更好的預后，或許是因為腫瘤有不同的生物學特征。
NF1：患有NF1（
1型神經(jīng)纖維瘤?。┖湍X干膠質(zhì)瘤的兒童，預后可能患有比其他內(nèi)生性病變的患者更好。
治療后隨訪
對于患有腦干腫瘤，但預期能長期生存的患兒，標準的隨訪往往包括定期臨床評估和定期做MRI成像檢查。不同患者所需的MRI隨訪時間不同；在很大程度上取決于是否存在異常的殘余腫瘤成像，以及治療后出現(xiàn)的腫瘤的原始組織學。
兒童腦干膠質(zhì)瘤美國有沒有好的治療選擇？
對于患有癌癥的兒童和青少年，生存率已經(jīng)取得了顯著的改善。1975年至2010年期間，兒童癌癥死亡率下降超過50％。臨床試驗為許多兒童癌癥生存率的改善做了很多貢獻，對已有的最好治療方法不斷進行嘗試改善。
兒科臨床試驗旨在比較新療法和目前被接受為標準療法的治療效果。這種比較可以在兩個治療組的隨機研究中進行，或者評估單一的新治療結果，并將結果與該治療歷史上取得的結果進行比較。
新診斷的兒童腦干膠質(zhì)瘤治療
雖然許多臨床試驗適用于新診斷的DIPG患兒，除了放射治療，任何其他的治療對于初診DIPG患者的效用都尚未得到證實。
放射治療
DIPG兒童的常規(guī)治療方法是對相關部位做放射治療。傳統(tǒng)放療劑量的范圍在54Gy和60Gy之間，照射部位是原發(fā)腫瘤局部，每日一次。對于大多數(shù)患者，這種治療將會帶來短暫的益處，但超過90％的患者在診斷后18個月內(nèi)死亡。
1.已有研究小組使用超分割放射療法技術：每天照射兩次，給予更高的放療劑量，并且使用高達78Gy的劑量。相關研究已經(jīng)完成。證據(jù)表明，無論是僅用放療還是與化療結合，增加放射療法劑量不能提高DIPG患者的持續(xù)存活時間或提高生存率。
2.低分次大分割放射治療與傳統(tǒng)的分級放射治療相比，生存率相當，可能會減輕治療負擔。
3.研究評價各種放射增敏劑的效力作為用于增強放射療效的方法已開展。已有研究對各種放射增敏劑在增強放療方面的效果做評估，但迄今為止，已發(fā)布的研究未能證實有任何顯著改善。
僅化療（嬰兒）
與其他腦腫瘤的治療類似，DIPG的嬰兒患者通常不使用放射治療，而僅使用化療。然而，已發(fā)表的數(shù)據(jù)中，缺乏對這種方法實用性的支持。
局灶腦干膠質(zhì)瘤的標準治療方法選擇
新診斷的局灶腦干膠質(zhì)瘤的標準治療方案包括以下內(nèi)容：
手術切除（有或無化療和/或放療）。
觀察（有或無腦脊液分流）。
對于無法切除的腫瘤，放療，化療或其他替代方法。
1.手術切除（有或沒有化療和/或放療）
一般情況下，應嘗試手術切除盡可能大的范圍的腫瘤。
2.觀察（有或無腦脊液分流）
出現(xiàn)小的頂蓋病變和腦積水，但沒有其他神經(jīng)功能缺損的患者，可以僅使用腦脊液分流術治療，并進行順序神經(jīng)放射學研究的隨訪檢查，除非出現(xiàn)疾病進展的證據(jù)。
3.放療，化療，或不可切除腫瘤的替代方法
在特定的患者案例中，新診斷的局灶腦干膠質(zhì)瘤患兒可考慮做放射治療或化療，作為輔助治療。判斷患兒是否需要輔助治療，取決于患兒的年齡、腫瘤在何種程度上可切除以及患兒是否有相關的神經(jīng)缺陷。
碘-125立體定向近距離放療，有或無輔助化療。
對于有發(fā)現(xiàn)BRAFV600E突變型腫瘤，使用BRAF抑制劑。
進展性/復發(fā)性兒童腦干膠質(zhì)瘤治療
進展性彌漫性腦橋腦膠質(zhì)瘤（DIPG）的治療選擇
通常在完成放射治療的1年內(nèi)，腫瘤會出現(xiàn)進展。在大多數(shù)情況下，在臨床或放射學影像上出現(xiàn)進展時，活檢沒有必要，也不建議進行的。迄今為止，還沒有任何挽救方案可以延長生存期。希望進行額外的疾病針對性治療的患者或家屬，應該考慮進入臨床試驗，使用新的治療方法，因為沒有標準治療在臨床上表現(xiàn)出顯著的活性。
復發(fā)性局灶性腦干膠質(zhì)瘤的治療選擇
如果患者出現(xiàn)復發(fā)，需要對具體的病灶做完整評估，以確定復發(fā)的嚴重程度。如果出現(xiàn)其他實體腫瘤（例如繼發(fā)性腫瘤和與治療相關的腦壞死），并且在臨床上與復發(fā)腫瘤無法區(qū)分時，應該考慮活檢或手術切除，以確認是否復發(fā)。其他的檢查（包括正電子發(fā)射斷層掃描PET，磁共振波譜MRI和單光子發(fā)射計算機斷層掃描CT），在區(qū)分腦干膠質(zhì)瘤腫瘤壞死和腫瘤復發(fā)方面，還沒有證明是可靠的。放療引起的變化可能在放療結束幾個月后才出現(xiàn)，并可能出現(xiàn)類似腫瘤進展的癥狀。在考慮額外治療的有效性時，需要將由放射治療引起的癥狀與進展性疾病分開。
重復手術切除：必須根據(jù)最初的腫瘤類型、腦干內(nèi)的病灶、與初始治療相隔的時間長短、腫塊病變的形態(tài)和臨床表現(xiàn)，對外科手術進行個體化處理。
放射治療
化療：用卡鉑和長春新堿等藥物進行化療，可能對復發(fā)性局灶外生性神經(jīng)膠質(zhì)瘤患兒有效。
臨床評估中的治療選擇
早期治療試驗可能適用于特定的患者。
APEC1621（NCT03155620）（兒科MATCH：基因治療靶向治療，針對復發(fā)或難治性晚期實體瘤，非霍奇金淋巴瘤或組織細胞性疾病的兒科患者）：NCI-COG兒科分子分析（MATCH），被稱為兒科MATCH，將特定分子改變與靶向藥物匹配。特定分子改變的檢測是通過下一代測序靶向測定，對復發(fā)性實體瘤的超過160個基因、超過3,000個不同突變進行鑒定。1至21歲的兒童和青少年患者可以參加試驗。
參與者必須提供進展性或復發(fā)性疾病的腫瘤組織，用于分子鑒定。含有試驗中的治療組所涉及的具有分子變異體的腫瘤患者，可參與兒科MATCH提供的治療試驗。更多關于APEC1621（NCT03155620）的信息可以從ClinicalTrials.gov網(wǎng)站獲取。
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