2015年1月，微芯生物在深圳召開新聞發(fā)布會，對外宣布：中國自主知識產(chǎn)權(quán)的原創(chuàng)抗癌新藥西達(dá)本胺獲準(zhǔn)全球上市。這意味著中國有了自己原創(chuàng)的抗癌新藥，中國藥物研發(fā)已從仿制、高仿，逐步走入與發(fā)達(dá)國家同水平甚至超前的獨立創(chuàng)新階段。

　　這一消息猶如一顆引爆抗癌藥物市場的重磅炸彈，引發(fā)廣泛關(guān)注。世界上生物制藥領(lǐng)域有許多頂尖科學(xué)家，但一輩子能研制出一種原創(chuàng)藥的鳳毛麟角。魯先平是誰?

　　魯先平是中國協(xié)和醫(yī)科大學(xué)分子生物學(xué)與腫瘤生物學(xué)博士，美國加州大學(xué)藥理系博士后。2001年，懷著回報祖國的想法，他和另外5位海歸創(chuàng)立了微芯生物，從事原創(chuàng)新藥的研發(fā)。

　　“我們的想法很簡單，就是要改變中國原創(chuàng)藥產(chǎn)業(yè)的現(xiàn)狀。”魯先平說，中國有世界最多的制藥企業(yè)，達(dá)到7000多家，制劑生產(chǎn)能力全球第一，原料藥生產(chǎn)能力全球第二，但卻鮮有企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)原創(chuàng)藥。

　　在全球制藥行業(yè)，原創(chuàng)新藥研發(fā)是一個高投入、高風(fēng)險、長周期但高回報的產(chǎn)業(yè)。一般來說，從上萬個化合物中可能發(fā)現(xiàn)一個分子結(jié)構(gòu)進(jìn)行新藥開發(fā)，一個新藥研發(fā)周期長達(dá)10至15年，需要超過10億美元的研發(fā)費用，從這個意義上講成功率僅為萬分之一。但是由于原創(chuàng)新藥受到專利保護(hù)，一旦上市可以壟斷市場銷售，每年將為制藥公司帶來上億美元的收入。

　　西達(dá)本胺是魯先平帶領(lǐng)微芯團(tuán)隊經(jīng)過12年研發(fā)出來的原創(chuàng)新藥，主要對抗淋巴瘤，目前，對于肺癌和乳腺癌的聯(lián)合治療也已進(jìn)入后期臨床試驗階段。西達(dá)本胺是全球第一個亞型選擇性的組蛋白去乙酰化酶抑制劑。正是因為亞型選擇性，西達(dá)本胺具有非常獨特的抗腫瘤機制，比如激活患者抗腫瘤細(xì)胞免疫功能。

　　目前，同類藥物全球僅3家企業(yè)生產(chǎn)，其中兩家在美國，每月治療費用分別為28萬元人民幣和14萬元人民幣。而相比之下，西達(dá)本胺每月費用為2萬多元人民幣。在藥物使用方式上，西達(dá)本胺也采用口服，而非國外使用的靜脈注射，更加便利。

　　國家新藥重大創(chuàng)制技術(shù)總師、中國工程院院士桑國衛(wèi)評價其“填補了我國外周T細(xì)胞瘤治療藥物的空白，為我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的轉(zhuǎn)型升級起到積極的示范作用。”中科院院士陳凱先認(rèn)為，西達(dá)本胺的出現(xiàn)，讓中國在這個領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)與國際先進(jìn)水平并跑和部分領(lǐng)跑。“這樣一種發(fā)展模式打破中國經(jīng)濟(jì)轉(zhuǎn)型的困局，使得中國醫(yī)藥企業(yè)從‘仿制’到‘創(chuàng)制’的夢想得以實現(xiàn)。”

　　十年磨一劍，微芯生物已經(jīng)碩果累累。目前，除了治療淋巴癌的西達(dá)本胺已經(jīng)生產(chǎn)上市，微芯生物自主研發(fā)的治療Ⅱ型糖尿病的西格列他鈉已經(jīng)進(jìn)入臨床三期，治療癌癥實體瘤的西奧羅尼進(jìn)入臨床一期，類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎的藥物正在研發(fā)中。微芯生物已經(jīng)在腫瘤、糖尿病、免疫性疾病等領(lǐng)域建立多個原創(chuàng)新藥產(chǎn)品線，并申請73項化合物全球發(fā)明專利，其中45項已獲授權(quán)。

　　魯先平將原創(chuàng)新藥的研發(fā)形容為“走鋼絲”，“新疆高空王子阿迪力可以在兩座高山之間走鋼絲。這是一個超級高風(fēng)險的行為，其他人一上去就會掉下來，但阿迪力懂得駕馭風(fēng)險、控制風(fēng)險。”他說。

　　微芯生物在成立之初就建立了基于化學(xué)基因組學(xué)的集成式藥物發(fā)現(xiàn)及早期評價平臺。對于整個研發(fā)鏈條風(fēng)險最大的環(huán)節(jié)，微芯生物通過這一核心技術(shù)去預(yù)測、評判設(shè)計的化學(xué)結(jié)構(gòu)、尋找的靶點，是否具有成藥的可能，然后做出科學(xué)選擇，是繼續(xù)開發(fā)還是盡早放棄，浪費最少的錢和最少的時間。

　　“微芯生物是原創(chuàng)新藥的沖浪者，因為我們懂得全基因組表達(dá)，計算機輔助結(jié)構(gòu)設(shè)計、基于信息學(xué)的數(shù)據(jù)挖掘，從而得到強有力的預(yù)測性數(shù)據(jù)。即使我們成功幾率只增加百分之五十，那也意味著我們成藥的機會就比別人多一倍，花的錢會遠(yuǎn)遠(yuǎn)比別人少。”魯先平說，他們“燒”的錢至今不到10億元。

（實習(xí)編輯：廖穎）