百濟(jì)神州名為Zanubrutinib的抗腫瘤新藥，是一種布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，此次獲FDA認(rèn)定的適應(yīng)癥是用于治療前至少接受過一種治療的套細(xì)胞淋巴瘤（MCL），屬于非霍奇金淋巴瘤之中的一種

1月15日，中國藥企百濟(jì)神州（NSDQ：BGNE；06160.HK）一項(xiàng)在研抗腫瘤藥物被美國食品藥品監(jiān)督管理局（下稱FDA）授予突破性療法認(rèn)定（BreakthroughTherapyDesignation），這是首個(gè)獲此認(rèn)定的由中國企業(yè)研發(fā)的抗腫瘤新藥。

上述名為Zanubrutinib的抗腫瘤新藥仍處于研發(fā)階段。該藥物是一種布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，此次獲FDA認(rèn)定的適應(yīng)癥是用于治療前至少接受過一種治療的套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）。

“這是中國企業(yè)藥品研發(fā)零的突破。”一位藥監(jiān)部門人士對(duì)財(cái)新記者表示。不過，部分專家也告訴財(cái)新記者，獲得突破性療法認(rèn)定只表示藥品審評(píng)程序上加快，尚不意味著藥物能夠成功上市。

Zanubrutinib是百濟(jì)神州自主研發(fā)的第二代BTK抑制劑。2012年7月，百濟(jì)神州啟動(dòng)Zanubrutinib研究項(xiàng)目，并于2014年8月首先在澳大利亞開展臨床試驗(yàn)，中國臨床試驗(yàn)則于2016年7月啟動(dòng)。除MCL外，Zanubrutinib還有針對(duì)華氏巨球蛋白血癥（WM）等多個(gè)臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行，包括7個(gè)在全球范圍內(nèi)或中國進(jìn)行的Ⅲ期或關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)，全球共1300余例患者參與臨床試驗(yàn)。

套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）是非霍奇金淋巴瘤的一種，后者則是一種異質(zhì)性的淋巴細(xì)胞增殖性疾病。根據(jù)《中國惡性淋巴瘤診療規(guī)范（2015年版）》，MCL約占非霍奇金淋巴瘤的5%-10%，臨床特點(diǎn)為常累及淋巴結(jié)、骨髓、消化道、脾臟和韋氏環(huán)，初治患者尚無標(biāo)準(zhǔn)治療方案，患者中位生存期為3-5年。

值得注意的是，同類藥物也曾獲FDA授予突破性藥物認(rèn)定……

拜耳新獲批廣譜抗癌藥非網(wǎng)傳“神藥”只對(duì)特定基因型有效

一款在美國剛剛獲批的廣譜抗癌靶向藥因網(wǎng)傳“與腫瘤類型無關(guān)”且被指治愈率高而引起熱議。該藥物由拜耳和美國一家小型癌癥藥物研發(fā)公司Loxo共同開發(fā)。但此藥并非網(wǎng)傳神藥，75%的治愈率屬于誤讀。FDA表示，該藥物針對(duì)的基因突變是罕見類型，其療效還需要進(jìn)一步的臨床試驗(yàn)來證明。

11月26日，美國FDA批準(zhǔn)全球首個(gè)TRK抑制劑larotrectinib上市，商品名為Vitrakvi。而一篇名為“重大突破！昨日，美國FDA正式上市‘廣譜’抗癌藥，治愈率高達(dá)75%！”的文章在自媒體廣為流傳，引發(fā)誤讀。實(shí)際上，F(xiàn)DA此前除將該藥物認(rèn)定為突破療法外，還給出罕見兒科疾病藥品和孤兒藥的資格認(rèn)定。

據(jù)財(cái)新記者查詢，該藥適應(yīng)癥是用于治療無已知耐藥突變、廣泛轉(zhuǎn)移或局部手術(shù)治療效果不好、現(xiàn)有治療方案進(jìn)展或無可替代治療方案的NTRK基因融合的成人和兒童實(shí)體瘤患者，共有膠囊和溶液兩種劑型。

默沙東借力Watson腫瘤解決方案推“廣譜抗癌藥”

被稱為“廣譜抗癌藥”的兩個(gè)PD-1藥物先后登陸中國市場(chǎng)，搶占市場(chǎng)份額成為競(jìng)爭(zhēng)焦點(diǎn)。10月12日，默沙東（中國）宣布與百洋醫(yī)藥集團(tuán)達(dá)成合作，嘗試通過百洋醫(yī)藥集團(tuán)代理的Watson腫瘤解決方案、Watson基因解決方案和“易復(fù)診”藥品可及性方案，推廣其PD-1藥物帕博利珠單抗注射液（Keytruda，俗稱K藥，商品名可瑞達(dá)）在中國市場(chǎng)的銷售。

PD-1藥物的兩大生產(chǎn)商為百時(shí)美施貴寶和默沙東。6月15日，百時(shí)美施貴寶的Opdivo獲得中國食藥總局的批準(zhǔn)，主要用于晚期非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)的二線治療。7月25日，默沙東的Keytruda獲批，主要針對(duì)一線治療后的局部晚期或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤。

目前，兩家企業(yè)都已明確在中國市場(chǎng)會(huì)施行低價(jià)戰(zhàn)略，其產(chǎn)品定價(jià)為美國市場(chǎng)的一半，并在此基礎(chǔ)上又制定了PAP計(jì)劃（患者援助計(jì)劃），Keytruda將采取買三贈(zèng)三的方案，即患者在服藥3個(gè)月之后，證實(shí)藥物安全有效，無明顯毒副作用，默沙東將再為患者免費(fèi)贈(zèng)送3個(gè)月的援助藥品。百時(shí)美施貴寶制定了買五贈(zèng)六的PAP計(jì)劃，但遭到了中國癌癥基金會(huì)的拒絕，目前，百時(shí)美施貴寶正在制定新的PAP計(jì)劃。對(duì)于遭到拒絕的原因，目前尚未有公開信息。

17種抗癌藥進(jìn)醫(yī)保到達(dá)患者手中還差幾步？

17種抗癌藥通過談判降價(jià)進(jìn)醫(yī)保，廉價(jià)抗癌藥如何真正抵達(dá)患者手中？10月11日，國家醫(yī)療保障局（下稱國家醫(yī)保局）表示將確?；颊?1月底前逐步買到降價(jià)抗癌藥。不過，業(yè)內(nèi)人士表示，政策傳導(dǎo)將存時(shí)滯，各地落實(shí)效果或?qū)⒂休^大差異。

10月10日，國家醫(yī)保局發(fā)布《關(guān)于將17種抗癌藥納入國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄乙類范圍的通知》（下稱《通知》），17種抗癌藥品通過談判方式降價(jià)進(jìn)入國家醫(yī)保乙類目錄，其中包括12個(gè)實(shí)體腫瘤藥物和5個(gè)血液腫瘤藥，藥價(jià)平均降幅達(dá)56.7%，比周邊國家和地區(qū)市場(chǎng)價(jià)格平均低36%。

國家醫(yī)保局表示，本次談判納入的納入的17個(gè)藥品均為臨床必須、療效確切、參保人員需求迫切的腫瘤治療藥品，并同時(shí)兼顧了參保人員用藥保障水平和基金承受能力。