近日,QuintilesIMS發(fā)布了一項(xiàng)關(guān)于孤兒藥的研究報(bào)告,報(bào)告顯示:在2016年,美國醫(yī)藥市場(chǎng)中獲批藥物用于罕見疾病治療適應(yīng)癥方向的使用支出為360億美元,已經(jīng)是2000年相應(yīng)藥物支出的7倍之多,但是該數(shù)字仍然只占全部藥物使用支出很小的一部分。雖然美國近5年獲批治療罕見病的藥物呈顯著增長態(tài)勢(shì),但是孤兒藥藥物只占全部美國醫(yī)藥市場(chǎng)的8%。
近年來,無論是制藥公司還是生物科技公司都將很大的投入放在了開發(fā)孤兒藥的方向,這種投入熱度一方面來自于罕見藥未來具有更高的定價(jià)優(yōu)勢(shì),另一方面則是孤兒藥物具有更高的市場(chǎng)壟斷地位。
1983年,美國通過了《孤兒藥法案》,這一法案的通過意味著制藥公司將會(huì)對(duì)缺醫(yī)少藥嚴(yán)重罕見疾病藥物的開發(fā)變得更有動(dòng)力。
孤兒藥資格的授予后,被授予藥物將會(huì)得到相應(yīng)的監(jiān)管激勵(lì)措施,包括更久的市場(chǎng)獨(dú)占期,這意味著藥物開發(fā)者如果成功將罕見藥物推向市場(chǎng),將可以得到更豐厚的回報(bào)。同時(shí),由于絕大多數(shù)罕見疾病目前缺少相關(guān)有效療法,擁有孤兒藥物的藥廠會(huì)有更高的定價(jià)權(quán)力,藥物付款人同時(shí)也會(huì)對(duì)孤兒藥有一個(gè)更為清晰的價(jià)值定位。
自從《孤兒藥法案》通過以來,美國FDA已經(jīng)批準(zhǔn)了449款擁有罕見疾病適應(yīng)癥的不同的藥物,其中有超過130多款藥物是近5年才獲得批準(zhǔn),這也說明了醫(yī)藥行業(yè)中孤兒藥地位的提升。
孤兒藥支出的升高情況并不能與獲批藥物的數(shù)量相匹配,根據(jù)QuintilesIMS,自從1993年,全美所有藥物罕見疾病適應(yīng)癥方向的藥物支出在全部醫(yī)藥份額中的占比從3%僅提高到了8%。
雖然有不少孤兒藥的定價(jià)動(dòng)不動(dòng)就幾十萬美元,但是QuintilesIMS報(bào)告稱,孤兒藥的年使用平均支出為3.2萬美元。對(duì)于使用最為廣泛的前10名藥物中,以羅氏制藥的Gazyva(obinutuzumab)為例,年費(fèi)用已降至到了1.5萬美元。
不可否認(rèn)的是,孤兒藥的價(jià)格層級(jí)還很高,但是QuintilesIMS所搜集分析的數(shù)據(jù)顯示,極其昂貴的孤兒藥物并不能代表大多數(shù)的孤兒藥藥物情況。
QuintilesIMS還對(duì)只獲得罕見疾病適應(yīng)癥的藥物同既有罕見病適應(yīng)癥又有非罕見病適應(yīng)癥的藥物進(jìn)行了跟蹤分析,其中后者相關(guān)藥物共有98個(gè)。在這些將近100個(gè)藥物中,有54個(gè)藥物是在率先獲得非罕見病適應(yīng)癥之后才相繼獲得了罕見病的治療應(yīng)用批準(zhǔn),這一統(tǒng)計(jì)數(shù)字則反映了制藥公司正逐漸利用之后罕見病治療的獲批延長該藥物的行政保護(hù)的趨勢(shì)。艾伯維制藥的修美樂(阿達(dá)木單抗)就是最好的應(yīng)用案例,該藥物先是獲得了五種非罕見疾病治療的應(yīng)用批準(zhǔn),之后才獲得了若干個(gè)罕見疾病的適應(yīng)癥批準(zhǔn)(包括化膿性汗腺炎、小兒克勞恩?。?。
QuintilesIMS報(bào)告還顯示,對(duì)于那些既有罕見病適應(yīng)癥又有非罕見病適應(yīng)癥的批準(zhǔn)藥物,非罕見病治療的應(yīng)用通常才是該款藥物最常用及最主要的收入來源。
1.該產(chǎn)品對(duì)肩周炎、肱骨外上髁炎、頸椎病、腰椎間盤突出癥、退行性骨性關(guān)節(jié)病、風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、挫傷、肌纖維織炎、肌肉勞損、狹窄性腱鞘炎、盆腔炎、附件炎、慢性咽喉炎、乳腺增生、坐骨神經(jīng)痛、周圍神經(jīng)傷病、關(guān)節(jié)攣縮、慢性前列腺炎、肌炎、結(jié)石癥、就有鎮(zhèn)痛和改善局部血液循環(huán),促進(jìn)炎癥消散的作用。 2.對(duì)瘢痕、腸粘連、注射后硬結(jié)、血腫機(jī)化、狹窄性腱鞘炎,具有軟化瘢痕松解粘連作用。 3.對(duì)神經(jīng)或
健客價(jià): ¥599阿昔洛韋片:用于帶狀皰疹病毒,單純皰疹病毒引起的皮膚和粘膜感染。 鬼臼毒素軟膏:用于治療尖銳濕疣。 轉(zhuǎn)移因子口服溶液:用于某些抗生素難以控制的病毒性或霉菌性細(xì)胞內(nèi)感染的輔助治療(如帶狀皰疹、流行性乙型腦炎、白色念球菌感染、病毒性心肌炎等);亦可作為惡性腫瘤的輔助治療;本品可用于濕疹、血小板塊減少、多次感染綜合征等。
健客價(jià): ¥366鹽酸伐昔洛韋片:用于治療水痘帶狀皰疹及I型、II型單純皰疹病毒感染,包括初發(fā)和復(fù)發(fā)的生殖器皰疹病毒感染。本品可用于阿昔洛韋的所有適應(yīng)癥。 鬼臼毒素軟膏:用于治療尖銳濕疣。 轉(zhuǎn)移因子口服溶液:用于某些抗生素難以控制的病毒性或霉菌性細(xì)胞內(nèi)感染的輔助治療(如帶狀皰疹、流行性乙型腦炎、白色念球菌感染、病毒性心肌炎等);亦可作為惡性腫瘤的輔助治療;本品可用于濕疹、血小板塊減少、多次感染綜合征等。
健客價(jià): ¥482溫陽養(yǎng)腎,扶正固本。激發(fā)男士荷爾蒙,成就健康“大”男人
健客價(jià): ¥129用于防治動(dòng)脈硬化、降低血脂等。
健客價(jià): ¥22適用于緩解兒童普通感冒及流行性感冒引起的發(fā)熱、頭痛、四肢酸痛、打噴嚏、流鼻涕、鼻塞、咽痛等癥狀。
健客價(jià): ¥4用于3-12歲兒童維生素和礦物質(zhì)的補(bǔ)充。
健客價(jià): ¥66清熱祛濕,涼血解毒。用于風(fēng)熱感冒,溫病發(fā)熱及上呼吸道感染,流感、腮腺炎等病毒感染疾患.
健客價(jià): ¥9用于缺血性腦血管疾病及其后遺癥;亦用于血栓閉塞性脈管炎、靜脈炎等。
健客價(jià): ¥43疏風(fēng)解表,清熱解毒。用于小兒風(fēng)熱感冒,癥見發(fā)熱、頭脹痛、咳嗽痰黏、咽喉腫痛,流感見上述證候者。
健客價(jià): ¥12適用于緩解兒童普通感冒及流行性感冒引起的發(fā)熱、頭痛、四肢酸痛、打噴嚏、流鼻涕、鼻塞、咽痛等癥狀。
健客價(jià): ¥16祛風(fēng)化痰,解熱鎮(zhèn)驚。用于小兒外感風(fēng)邪,驚風(fēng)抽搐,咳吐痰涎,食滯嘔吐、腹痛泄瀉。
健客價(jià): ¥32止痕止癢,對(duì)痕癢、昆蟲咬傷、皮炎、丘疹、濕疹、汗疹有一定功效。
健客價(jià): ¥58化痰消食,鎮(zhèn)驚祛風(fēng)。用于痰喘咳嗽,脘腹脹滿,胸膈不利,吐乳不食,小兒驚風(fēng)。
健客價(jià): ¥45溫中固腸,健脾止瀉。用于小兒久瀉不止,面色白,食欲不振,體倦乏力。
健客價(jià): ¥9.5化痰消食,鎮(zhèn)驚祛風(fēng)。用于痰喘咳嗽,脘腹脹滿,胸膈不利,吐乳不食,小兒驚風(fēng)。
健客價(jià): ¥18本品用于便秘;作為腸易激綜合征、憩室病、肛裂和痔瘡等伴發(fā)便秘的輔助治療;也可用于手術(shù)后軟化大便。
健客價(jià): ¥58解熱定驚 ,化痰止咳 ,消食殺蟲。用于小兒驚風(fēng)發(fā)熱,咳嗽多痰,食積,蟲積。
健客價(jià): ¥6調(diào)補(bǔ)陰陽,開竅益智。用于兒童注意缺陷與多動(dòng)癥。
健客價(jià): ¥20開竅益智,調(diào)補(bǔ)心腎,滋養(yǎng)安神。用于心腎不足,痰濁阻竅所致小兒多動(dòng),少語,煩躁不安,神思渙散,少寢健忘,潮熱盜汗:兒童多動(dòng)癥見上述癥候者。
健客價(jià): ¥43散寒止痛。用于小兒胎寒,肚腹疼痛,積聚痞塊,疝氣偏附,虛寒瀉痢,胃寒腹脹。
健客價(jià): ¥6清熱解表,消炎止咳。用于感冒發(fā)燒,頭痛鼻塞,咳嗽噴嚏,咽喉腫痛。
健客價(jià): ¥21健脾開胃,消食導(dǎo)滯,驅(qū)蟲止痛,安神定驚。用于食滯蟲痢,煩躁不安,精神疲倦,脘腹脹滿,面色萎黃。
健客價(jià): ¥23