日前，武田制藥(TakedaPharmaceuticalCompany)和TiGenix公司聯(lián)合宣布在研藥物Cx601在治療克羅恩病(Crohn’sDisease)患者中復(fù)雜性肛瘺(ComplexPerianalFistulas)的3期臨床試驗(yàn)中能夠維持患者癥狀緩解超過(guò)52周。Cx601是一種用于局部注射的同種異體(Allogeneic)脂肪來(lái)源的干細(xì)胞(Adipose-DerivedStemCells，ASC)懸浮液。

　　克羅恩病是一種慢性的胃腸道炎癥。復(fù)雜性肛瘺是克羅恩癥患者中可能出現(xiàn)的并發(fā)癥。它會(huì)造成患者肛門部位腫痛、流膿、感染以及大便失禁，嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量。目前對(duì)這種并發(fā)癥的治療方法非常有限，只有抗腫瘤壞死因子藥物在臨床試驗(yàn)中顯示出一些效果。

　　TiGenix公司研發(fā)的Cx601是一種從人體脂肪組織中分離并且在體外培養(yǎng)增殖的ASC。ASC細(xì)胞分泌的因子可以起到抑制炎癥和調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)的作用，因而被認(rèn)為可能成為治療復(fù)雜性肛瘺的新療法。從人體脂肪組織中分離的ASC作為細(xì)胞療法來(lái)說(shuō)有諸多優(yōu)勢(shì)，其中包括：1.容易獲取并且高產(chǎn)，脂肪組織可以很容易從吸脂手術(shù)中獲得，而且脂肪組織中有2％的細(xì)胞為ASC。這個(gè)比例遠(yuǎn)高于從骨髓組織中獲得類似細(xì)胞的比例(0.002%)。2.安全性高，ASC不表達(dá)天然殺傷細(xì)胞受體(NaturalKillerCellReceptor)的配體，因此不會(huì)導(dǎo)致免疫排斥反應(yīng)。3.易于細(xì)胞增殖，ASC在體外培養(yǎng)時(shí)的增殖速度高于骨髓中提取的類似細(xì)胞，而且這些細(xì)胞更為穩(wěn)定，不容易分化或者衰老。

　　在這項(xiàng)名為ADMIRE-CD的隨機(jī)雙盲并且包括安慰劑對(duì)照組的臨床3期試驗(yàn)中，患者在接受標(biāo)準(zhǔn)療法的同時(shí)接受一次局部Cx601或者安慰劑注射。在接受注射后第52周，Cx601組患者的癥狀緩解率顯著高于對(duì)照組(59.2%比41.6%)。而由于注射造成的副作用在兩組患者中非常相似(Cx601組：20.4%；對(duì)照組：26.5%)。

　　TiGenix公司已經(jīng)于去年向歐洲藥品管理局(EuropeanMedicinesAgency，EMA)遞交了Cx601的營(yíng)銷授權(quán)申請(qǐng)(MarketingAuthorizationApplication)，EMA預(yù)計(jì)在今年將做出決定。在美國(guó)，TiGenix公司計(jì)劃向FDA申請(qǐng)快速通道認(rèn)定，為在美國(guó)注冊(cè)而進(jìn)行的全球性關(guān)鍵臨床3期試驗(yàn)將于今年開始。