近日，位于美國加利福尼亞州的生物技術(shù)公司CytRx公布了其在研新藥aldoxorubicin在復(fù)發(fā)或難治性軟組織肉瘤中的關(guān)鍵性3期臨床試驗的詳細(xì)數(shù)據(jù)。在參與試驗的一部分淋巴肉瘤和脂肪肉瘤患者中，該藥與常規(guī)化療相比，顯著地延長了患者的無進(jìn)展生存期，降低了腫瘤進(jìn)展的幾率。

　　軟組織肉瘤是一種不同于常見癌癥的惡性腫瘤，它主要發(fā)生于肌肉、脂肪、神經(jīng)、纖維、血管等軟組織中。盡管比起常見癌癥來說，軟組織肉瘤的發(fā)病率較低，但是軟組織肉瘤在中青年人群中的較為常見。目前對于軟組織肉瘤的治療主要通過手術(shù)和常規(guī)放化療，并沒有有效的靶向藥物。

　　CytRx是一家致力于開發(fā)癌癥靶向藥物的生物技術(shù)公司，其主要在研新藥aldoxorubicin是將傳統(tǒng)化療藥物doxorubicin經(jīng)過改造后的產(chǎn)物。Aldoxorubicin上有一個特異性結(jié)合白蛋白的分子連接。白蛋白是血液中最豐富的蛋白，對于快速生長的癌細(xì)胞來說是主要能量來源之一。在癌細(xì)胞吸收白蛋白的同時，也同時攝取了aldoxorubicin。在腫瘤內(nèi)部相比起健康組織更偏酸性的環(huán)境中，doxorubicin被釋放并殺死癌細(xì)胞，從而達(dá)到了靶向化療的目的。

　　在此次進(jìn)行的關(guān)鍵性3期臨床試驗中，全球共有433名軟組織肉瘤患者參與，他們對全身化療無響應(yīng)或者化療后復(fù)發(fā)。其中有246名淋巴肉瘤或脂肪肉瘤患者，這兩種是最常見的軟組織肉瘤。在這部分患者中，與常規(guī)化療相比，aldoxorubicin降低了38%的腫瘤進(jìn)展風(fēng)險，達(dá)到了統(tǒng)計學(xué)的顯著性。另外，在北美地區(qū)參與試驗的312名軟組織肉瘤患者中，aldoxorubicin比起常規(guī)化療顯著地降低了29%的腫瘤進(jìn)展風(fēng)險。在全部參加試驗的患者中，盡管aldoxorubicin降低了19%的腫瘤進(jìn)展風(fēng)險，卻沒有達(dá)到統(tǒng)計學(xué)顯著性。在全部患者中，aldoxorubicin的疾病控制率為29.4%，顯著地高于常規(guī)化療的20.5%。公司仍在繼續(xù)觀察所有參與者，并預(yù)計在明年公布總體存活率的數(shù)據(jù)。

　　CytRx董事長兼首席執(zhí)行官StevenKriegsman先生說：“我們非常感謝所有參與3期臨床試驗的肉瘤?？漆t(yī)生、患者和家屬們。我們期待與FDA分享這些在關(guān)鍵患者人群中的數(shù)據(jù)，并希望能夠遞交用作軟組織肉瘤二線治療的新藥申請。”

　　基于這些數(shù)據(jù)，CytRx預(yù)計將在2017年遞交aldoxorubicin治療復(fù)發(fā)或難治性軟組織肉瘤的新藥申請。我們預(yù)祝一切順利，早日為患者帶來新藥。