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靶向CGRP療法或給偏頭痛患者帶來新希望

2016-10-15 來源:健客網(wǎng)社區(qū)  標(biāo)簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護(hù)膚
摘要:“任何在這一領(lǐng)域中的進(jìn)步,哪怕只是階段性的,都是一個(gè)飛躍,”從事偏頭痛遺傳機(jī)理研究多年的EmilyBates教授說道。她自己就是一名偏頭痛患者,從高中時(shí)就開始忍受這一疾病,而且同許多其他人一樣,對(duì)任何現(xiàn)有的預(yù)防療法都沒有反應(yīng)。

  出現(xiàn)幻覺、視野中充滿了交錯(cuò)的線條、日光變得異常明亮、視線變得模糊……這些對(duì)偏頭痛患者來說,是再熟悉不過的跡象。

  “這就好像自己著了魔一樣,”從兒時(shí)起就一直在忍受慢性偏頭痛的LorieNovak女士說道:“你會(huì)感到自己似乎已經(jīng)脫離了身體,而身體就像是一個(gè)令人痛苦的外殼。”

  現(xiàn)年60多歲的Novak女士是美國多達(dá)3500萬的偏頭痛患者之一,而目前針對(duì)該病的有效療法十分有限。

  “我感覺自己的生命都被偷走了”

  “任何在這一領(lǐng)域中的進(jìn)步,哪怕只是階段性的,都是一個(gè)飛躍,”從事偏頭痛遺傳機(jī)理研究多年的EmilyBates教授說道。她自己就是一名偏頭痛患者,從高中時(shí)就開始忍受這一疾病,而且同許多其他人一樣,對(duì)任何現(xiàn)有的預(yù)防療法都沒有反應(yīng)。

  “沒有任何其他病痛能與之相比,要知道我可是曾經(jīng)在骨折的情況下都繼續(xù)奔跑過的,”她說:“我感覺自己的生命都被偷走了。”

  不光是患者的痛苦,偏頭痛所造成的社會(huì)成本也十分巨大。然而,由于之前長期被認(rèn)為僅僅是心理問題,偏頭痛目前的研究進(jìn)展仍十分緩慢。

  “偏頭痛在之前被認(rèn)為只是一個(gè)主要影響女性的心理問題,”Loder教授評(píng)價(jià)道:“這么一說,人們便沒把它當(dāng)成疾病去嚴(yán)肅看待。”

  不僅如此,這因?yàn)檫@樣的原因,偏頭痛還被“污名化”,使得患者們羞于承認(rèn)自己的疾病。在紐約大學(xué)做攝影教授的Novak女士就是這么走過來的。如今,她已經(jīng)徹底改變了自己的態(tài)度,決定直面患病的現(xiàn)實(shí),并要讓更多的人關(guān)注這一疾病。

  2009年,她啟動(dòng)了一項(xiàng)名為“MigraineRegister”的網(wǎng)上活動(dòng)。每發(fā)作一次偏頭痛,她就會(huì)在那天給自己拍照,并上傳到網(wǎng)絡(luò)。如今,我們?cè)谒木W(wǎng)站100migraines.net上看到上百張這樣的照片。

  她這么做的原因之一,是要賦予慢性偏頭痛一個(gè)充滿人性的觀察視角。然而,這也同時(shí)讓她更多的認(rèn)識(shí)到疾病所帶來的痛苦,盡管這是她長期以來希望忽視和淡化的事物。

  “對(duì)我來說,這是記錄疾病對(duì)我生活影響的活生生的證據(jù),”Novak女士說道:“以及我因此失去的時(shí)光。”

  關(guān)鍵蛋白帶來的轉(zhuǎn)機(jī)

  隨著不少藥企逐漸步入偏頭痛領(lǐng)域,偏頭痛患者的現(xiàn)狀有望得到改觀。這在相當(dāng)程度上要?dú)w功于一個(gè)關(guān)鍵的蛋白——CGRP。CGRP的一個(gè)已知功能是促使腦血管舒張。至于偏頭痛,盡管人們尚不清楚CGRP在其發(fā)生中的具體機(jī)理,但至少可以確定,CGRP的水平會(huì)在偏頭痛發(fā)作時(shí)驟然上升,而在發(fā)病過后又會(huì)恢復(fù)到正常水平。

  通過靶向CGRP治療偏頭痛并不是最近才有的新想法。研究者們?cè)缭?0多年前就注意到了這個(gè)蛋白,一些藥企也試圖開發(fā)出阻斷它的小分子藥物,然而卻因副作用的問題未能成功。

  單克隆抗體藥物的發(fā)展讓這一設(shè)想成為可能——抗體藥有高度的專一性,能降低危險(xiǎn)副作用出現(xiàn)的風(fēng)險(xiǎn)。另一方面,由于抗體藥可在體內(nèi)保持活性長達(dá)數(shù)周之久,因此可能只需每月甚至每季度注射一次,就能有效遏制偏頭痛發(fā)作,起到預(yù)防的作用。如果真的能做到這一點(diǎn),偏頭痛患者的生活質(zhì)量出現(xiàn)根本性的改觀。

  目前,安進(jìn)(Amgen)、禮來(EliLilly)、梯瓦(TevaPharmaceuticals)和AlderBiopharmaceuticals等公司正在開發(fā)可結(jié)合CGRP并阻斷其活性的抗體藥物。他們的目標(biāo)一致:通過阻斷CGRP信號(hào)通路以緩解偏頭痛發(fā)作的痛苦。

  這一思路目前充滿了希望:在中期的臨床試驗(yàn)中,上述療法有效緩解了近一半受試患者的癥狀,使他們偏頭痛的發(fā)作天數(shù)減少了一半。“雖然并不代表能治愈,但如果這一療效能在更大規(guī)模的臨床試驗(yàn)中得到重復(fù),那么藥監(jiān)部門就會(huì)認(rèn)真考慮批準(zhǔn)它們上市的可能”,美國投行CowenandCo的證券分析師EricSchmidt先生表示。

  “我對(duì)此非常抱有希望,就像這一領(lǐng)域內(nèi)的其他同行一樣,相信新的偏頭痛療法將會(huì)誕生,”哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院的ElizabethLoder教授說道。

  目前,上述臨床新藥均已到了晚期開發(fā)階段,而且療效相似,能對(duì)約38%像Novak女士這樣每月至少有四天偏頭痛發(fā)作的患者起效。如果一切順利,我們最早可在2018年看到這樣的藥物上市。

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