“基因魔剪”CRISPR或成鐮狀細(xì)胞貧血癥克星

2016-10-15 來(lái)源：健客網(wǎng)社區(qū) 標(biāo)簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥 cps聯(lián)盟美容護(hù)膚

摘要：鐮狀細(xì)胞貧血癥是一種遺傳疾病，由血液細(xì)胞中的基因突變引起，導(dǎo)致?lián)?fù)運(yùn)載氧功能的血紅蛋白分子黏在一起，使得細(xì)胞呈鐮刀狀，由此得名。這些鐮刀狀的畸形細(xì)胞會(huì)導(dǎo)致血管阻塞，無(wú)法為組織輸氧，從而引發(fā)貧血、疼痛甚至器官衰竭等癥狀。

　　基因編輯技術(shù)正在成為人類(lèi)對(duì)抗疑難雜癥的利器。

　　當(dāng)?shù)貢r(shí)間10月12日，一篇關(guān)于利用CRISPR-Cas9技術(shù)治療鐮狀細(xì)胞貧血癥的論文，在美國(guó)學(xué)術(shù)期刊《科學(xué)·轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》上發(fā)表。由美國(guó)加州大學(xué)伯克利分校與舊金山分校以及猶他大學(xué)組成的研究團(tuán)隊(duì)，利用CRISPR-Cas9技術(shù)在體外成功修復(fù)干細(xì)胞中的致病突變基因，給鐮狀細(xì)胞貧血癥患提供了潛在的治療方法。

　　鐮狀細(xì)胞貧血癥是一種遺傳疾病，由血液細(xì)胞中的基因突變引起，導(dǎo)致?lián)?fù)運(yùn)載氧功能的血紅蛋白分子黏在一起，使得細(xì)胞呈鐮刀狀，由此得名。這些鐮刀狀的畸形細(xì)胞會(huì)導(dǎo)致血管阻塞，無(wú)法為組織輸氧，從而引發(fā)貧血、疼痛甚至器官衰竭等癥狀。

　　據(jù)統(tǒng)計(jì)，每年全球大約有25萬(wàn)新生兒患有先天性鐮狀細(xì)胞貧血癥。非洲裔美國(guó)人和生活在撒哈拉以南非洲地區(qū)的人們長(zhǎng)期受到鐮狀細(xì)胞貧血病的侵?jǐn)_。人類(lèi)已經(jīng)與之搏斗超過(guò)65年，CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)的加盟，讓人類(lèi)對(duì)抗鐮狀細(xì)胞貧血癥有了新的武器。

　　所謂基因編輯技術(shù)指的是人類(lèi)對(duì)目標(biāo)基因進(jìn)行“改造”，實(shí)現(xiàn)對(duì)特定DNA片段的敲除、加入等，在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域帶來(lái)顛覆性革命。CRISPR-Cas9是第三代基因編輯技術(shù)，被稱(chēng)為“基因魔剪”。

　　近日發(fā)表的該研究正是運(yùn)用了CRISPR-Cas9，思路很直接，即重寫(xiě)骨髓的造血干細(xì)胞中發(fā)生突變的基因序列，將致病突變基因修復(fù)掉。干細(xì)胞具有自我復(fù)制能力，這樣一來(lái)，從理論上講，鐮狀細(xì)胞貧血癥患者可以擺脫該疾病的困擾。

　　在論文中，研究人員介紹，將使用CRISPR-Cas9“改造”過(guò)的干細(xì)胞移植到小鼠體內(nèi)后，研究組發(fā)現(xiàn)，這些干細(xì)胞可以存活至少16個(gè)星期，同時(shí)沒(méi)有產(chǎn)生副作用的跡象。在小鼠體內(nèi)的試驗(yàn)釋放了令人欣喜的信號(hào)，意味著這一治療方法或許能在人體上適用。

　　“這是一個(gè)很重要的進(jìn)步，因?yàn)檫@是第一次我們證實(shí)了干細(xì)胞經(jīng)過(guò)一定程度的編輯改造后，能對(duì)鐮狀細(xì)胞貧血癥患者的治療有效果，”該論文其中一位作者M(jìn)arkWalters如是說(shuō)。MarkWalters是美國(guó)加州大學(xué)舊金山分校血液與骨髓移植項(xiàng)目（BMT）的負(fù)責(zé)人。

　　該論文的通訊作者、美國(guó)加州大學(xué)伯克利分校創(chuàng)新基因組計(jì)劃（IGI）科技總監(jiān)JacobCorn透露，他們希望通過(guò)為患者重新注入“編輯”過(guò)的干細(xì)胞，從而緩解鐮狀細(xì)胞貧血癥患者的病情。但JacobCorn坦言：“在這種治療方法進(jìn)入臨床治療之前，還有很多的工作需要去做，但我們對(duì)此有信心。”

　　被研究者認(rèn)為需要在投入臨床試驗(yàn)前解決的問(wèn)題之一是效率。目前，該研究的效率仍待提高。當(dāng)研究人員從患者身上提取造血干細(xì)胞，改造后在體外進(jìn)行實(shí)驗(yàn)時(shí)，有缺陷的基因的修復(fù)效率是25%。但當(dāng)研究人員將同樣改造過(guò)的細(xì)胞移植到小鼠體內(nèi)時(shí)，只有5%修復(fù)好的細(xì)胞能產(chǎn)生完好的血紅蛋白。

　　據(jù)外媒報(bào)道，未來(lái)五年內(nèi)，MarkWalters將和JacobCorn繼續(xù)合作，一起啟動(dòng)早期的人體臨床試驗(yàn)，檢驗(yàn)這種新的治療方法。

看本篇文章的人在健客購(gòu)買(mǎi)了以下產(chǎn)品更多>

用于各型精神分裂癥，更適用于病情緩解者的維持治療。

健客價(jià)：￥15

本品適用于有胃腸道功能或部分胃腸道功能而不能或不愿吃足夠數(shù)量的常規(guī)食物以滿(mǎn)足機(jī)體營(yíng)養(yǎng)需求的腸內(nèi)營(yíng)養(yǎng)治療的病人，主要用于： 1．代謝性胃腸道功能障礙 -胰腺炎 -腸道炎性疾病 -放射性腸炎和化療 -腸瘺 -短腸綜合征 -艾滋病病毒/艾滋病 2．危重疾病 -大面積燒傷 -創(chuàng)傷 -膿毒血癥 -大手術(shù)后的恢復(fù)期 3．營(yíng)養(yǎng)不良病人的手術(shù)前喂養(yǎng) 4．腸道準(zhǔn)備本品能用于糖

健客價(jià)：￥95

解毒，消腫，止痛。用于中、晚期腫瘤，慢性乙型肝炎等癥。

健客價(jià)：￥175

本品可用于由敏感菌引起的輕、中度感染，包括1、呼吸系統(tǒng)感染：如急性咽炎、急性扁桃體炎、中耳炎、副鼻竇炎、支氣管炎、支氣管擴(kuò)張合并感染、肺炎等；2、腸道感染：如細(xì)菌性痢疾、傷寒、感染性腸炎、沙門(mén)氏菌腸炎等； 3、膽道感染：如膽囊炎、膽管炎等；4、泌尿生殖系統(tǒng)感染：如膀胱炎、腎盂腎炎、前列腺炎、淋菌性尿道炎、非淋菌性尿道炎、子宮附件炎、子宮內(nèi)感染、子宮頸炎、前庭大腺炎等及由溶脲脲原體、沙眼衣原體所致的

健客價(jià)：￥42

益腎固精，縮尿，止?jié)?。用于遺精滑精，遺尿尿頻，小便白濁。

健客價(jià)：￥442

治療肝炎藥。用于慢性乙型肝炎。

健客價(jià)：￥6.8

解毒，消腫，止痛。用于中、晚期腫瘤，慢性乙型肝炎等癥。

健客價(jià)：￥178

用于口腔、胃腸道、陰道以及皮膚粘膜的念珠菌感染，常與廣譜抗生素合用，以防止真菌引起二重感染。

健客價(jià)：￥37

口服用于治療消化道念珠菌病。

健客價(jià)：￥79

傷寒和其他沙門(mén)菌屬感染：為敏感菌株所致傷寒、副傷寒的選用藥物，由沙門(mén)菌屬感染的胃腸炎一般不宜應(yīng)用本品，如病情嚴(yán)重，有合并敗血癥可能時(shí)仍可選用等。請(qǐng)?jiān)斠?jiàn)小盒。

健客價(jià)：￥26

主要用于金黃色葡萄球菌、溶血性鏈球菌、肺炎球菌等所致的呼吸道感染及皮膚、軟組織感染；也可用于支原體肺炎。

健客價(jià)：￥18

主要用于金黃色葡萄球菌、溶血性鏈球菌、肺炎球菌等所致的呼吸道感染及皮膚、軟組織感染，也可用于支原體肺炎。

健客價(jià)：￥18

大環(huán)內(nèi)酯類(lèi)抗生素?？咕秶c紅霉素相似，主要用于金黃葡萄球菌、溶血性鏈球菌、肺炎球菌等所致的呼吸道感染及皮膚、軟組織感染，也可用于支原體肺炎。

健客價(jià)：￥18.9

用于慢性肝炎及原發(fā)性肝癌。

健客價(jià)：￥25

主要適用于金黃色葡萄球菌、溶血性鏈球菌、肺炎球菌等所致的呼吸道感染及皮膚、軟組織感染，也可用于支原體肺炎。

健客價(jià)：￥7

主要適用于金黃色葡萄球菌、溶血性鏈球菌、肺炎球菌等所致的呼吸道感染及皮膚、軟組織和膽道感染，也可用于支原體肺炎。

健客價(jià)：￥18

用于對(duì)其敏感的致病菌引起的下列感染，包括：1下呼吸道感染：如支氣管炎、肺炎等；2、上呼吸道感染，如咽炎、鼻竇炎等；3、皮膚及軟組織感染，如毛囊炎、蜂窩組織炎、丹毒等。

健客價(jià)：￥9

適用于克拉霉素敏感菌所引起的下列感染：1.鼻咽感染。2.下呼吸道感染。3.皮膚軟組織感染。4.急性中耳炎、肺炎支原體肺炎、沙眼衣原體引起的尿道炎及宮頸炎等。

健客價(jià)：￥10.8

克拉霉素適用于對(duì)其敏感的致病菌引起的下列感染，包括：1下呼吸道感染：如支氣管炎、肺炎等；2、上呼吸道感染，如咽炎、鼻竇炎等；3、皮膚及軟組織感染，如毛囊炎、蜂窩組織炎、丹毒。

健客價(jià)：￥7

本品適用于克拉霉素敏感菌所引起的下列感染：1.鼻咽感染：扁桃體炎、咽炎、副鼻竇炎；2.下呼吸道感染：包括支氣管炎、細(xì)菌性肺炎、非典型肺炎；3.皮膚感染，膿皰病、丹毒、毛囊炎、癤和傷口感染。

健客價(jià)：￥7

立克次體病，包括流行性斑疹傷寒、地方性斑疹傷寒、洛磯山熱、恙蟲(chóng)病和Q熱。支原體屬感染。衣原體屬感染，包括鸚鵡熱、性病、淋巴肉牙腫、非特異性尿道炎、輸卵管炎、宮頸炎及沙眼?；貧w熱。布魯菌病霍亂。兔熱病。鼠疫。軟下疳。

健客價(jià)：￥60

1．本品作為選用藥物可用于下列疾?。?1)立克次體病，包括流行性斑疹傷寒、地方性斑疹傷寒、洛磯山熱、恙蟲(chóng)病和Q熱。(2)支原體屬感染。(3)衣原體屬感染，包括鸚鵡熱、性病、淋巴肉牙腫、非特異性尿道炎、輸卵管炎、宮頸炎及沙眼。(4)回歸熱。(5)布魯菌病。(6)霍亂。(7)兔熱病。(8)鼠疫。(9)軟下疳。治療布魯菌病和鼠疫時(shí)需與氨基糖苷類(lèi)聯(lián)合應(yīng)用。 2．由于目前常見(jiàn)致病菌對(duì)本品耐藥現(xiàn)象嚴(yán)重，

健客價(jià)：￥8

1．本品作為選用藥物可用于下列疾?。?1)立克次體病，包括流行性斑疹傷寒、地方性斑疹傷寒、洛磯山熱、恙蟲(chóng)病和Q熱。(2)支原體屬感染。(3)衣原體屬感染，包括鸚鵡熱、性病、淋巴肉牙腫、非特異性尿道炎、輸卵管炎、宮頸炎及沙眼。(4)回歸熱。(5)布魯菌病。(6)霍亂。(7)兔熱病。(8)鼠疫。(9)軟下疳。治療布魯菌病和鼠疫時(shí)需與氨基糖苷類(lèi)聯(lián)合應(yīng)用。2．由于目前常見(jiàn)致病菌對(duì)本品耐藥現(xiàn)象嚴(yán)重，僅在病原

健客價(jià)：￥6.49