后期試驗(yàn)的中期分析結(jié)果顯示,Biogen和IonisPharmaceuticals聯(lián)合開發(fā)的嬰兒肌肉紊亂藥物nusinersen實(shí)現(xiàn)了主要終點(diǎn)。消息發(fā)布后,周一Biogen股價(jià)應(yīng)聲大漲4.1%,Ionis暴漲30%以上。
脊髓性肌萎縮癥是一種遺傳性疾病,影響控制橫紋肌活動(dòng)的部分神經(jīng)系統(tǒng)。患者可能失去行走、吃飯及呼吸的能力,這是導(dǎo)致嬰兒死亡的一種主要疾病。
分析結(jié)果顯示,脊髓性肌萎縮嬰兒在服用nusinersen之后比不接受治療的患者更好地實(shí)現(xiàn)了運(yùn)動(dòng)技巧開發(fā)里程碑。該藥物的安全性同樣可以接受。
基于這些結(jié)果,Biogen將停止試驗(yàn),所有患者將在隨訪研究中服用該藥。
Biogen希望在全球開發(fā)和銷售該藥物,該公司已經(jīng)向Ionis支付7500萬(wàn)美元授權(quán)許可費(fèi),并將在未來(lái)幾個(gè)月向監(jiān)管部門遞交藥品上市申請(qǐng)。
Ionis將享受藥品銷售額分成,并將獲得高達(dá)1.5億美元里程碑付款。
“我們依然專注于挖掘nusinersen治療更廣泛的脊髓性肌萎縮癥患者的潛力,并將繼續(xù)專注于快速完成正在進(jìn)行中的試驗(yàn),”Ionis首席運(yùn)營(yíng)官B.LynneParshall表示。
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