近日,PTCTherapeutics的杜氏肌營養(yǎng)不良癥藥物Translarna在英國監(jiān)管方面獲得好消息,英國醫(yī)療成本控制與管理機構NICE批準該藥物用于患有杜氏肌營養(yǎng)不良癥5歲以上兒童及成人的治療。
杜氏肌營養(yǎng)不良癥屬于一種遺傳性疾病,主要為男性遺傳。由于DMD基因突變導致肌萎縮蛋白(dystrophin)合成障礙,繼而引起骨骼肌、膈肌及心肌功能異常。DMD患者通常在10歲左右便逐漸失去行走能力,并面臨嚴重心肺功能并發(fā)癥,對生命健康造成極大威脅,30歲左右便會死亡。
杜氏肌營養(yǎng)不良癥在研的候選藥物很多,但由于研發(fā)上的種種挫折,目前只有Translarna一種藥物獲得歐盟有條件批準,并且就在今年2月份,該藥物還被美國FDA拒絕批準。據(jù)悉,NICE批準后,5年內英國將有50至60名兒童通過醫(yī)保接受Translarna治療。
Translarna的售價為22萬英鎊(29萬美元)/年,PTC目前已經(jīng)和NICE達成未披露的折扣價格,并且在未來五年中通過NICE的計劃進一步驗證藥物的有效性。NICE負責人AndrewDillon表示,NICE在今年四月份就發(fā)布指南草案同意批準Translarna,但由于該藥物的價格過于昂貴,對醫(yī)保造成了很大的負擔,因此NICE很高興PTC能夠同意參與5年獲藥計劃。
英國肌肉萎縮癥慈善基金會將NICE此次決定稱為是“具有歷史意義”的一次決議,并且作為和PTC協(xié)議的一部分,NHS廢除了三個月資金到位的相關規(guī)定,該藥物在數(shù)周內就能用于患者。除了英格蘭之外,北愛爾蘭已經(jīng)確定將Translarna納入醫(yī)保,威爾士也將遵循NICE的做法。
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