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干細(xì)胞解凍“漸凍人”,2期臨床順利收官

2016-07-21 來源:健客網(wǎng)社區(qū)  標(biāo)簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:肌萎縮性側(cè)索硬化是一種致命的漸進性神經(jīng)退行性疾病,是由中樞神經(jīng)系統(tǒng)內(nèi)控制骨骼肌的運動神經(jīng)元退化所致。由于上、下運動神經(jīng)元退化和死亡,肌肉逐漸衰弱、萎縮。最后,大腦完全喪失控制隨意運動的能力,大多數(shù)患者因呼吸肌萎縮而死于呼吸衰竭。

  “冰桶挑戰(zhàn)”公益活動曾風(fēng)靡全球,它呼吁著人們關(guān)注“漸凍人”(ALS,肌萎縮性側(cè)索硬化)這一長期得不到有效治療的罕見病患者群體。

  值得慶幸的是,BrainStormCellTherapeutics公司近日宣布,其在研技術(shù)平臺NurOwn治療ALS的2期臨床完美收官,達(dá)到主要終點,表現(xiàn)出了良好的安全性和耐受性,同時還顯示有持續(xù)長達(dá)24周的明顯臨床受益。

  肌萎縮性側(cè)索硬化是一種致命的漸進性神經(jīng)退行性疾病,是由中樞神經(jīng)系統(tǒng)內(nèi)控制骨骼肌的運動神經(jīng)元退化所致。由于上、下運動神經(jīng)元退化和死亡,肌肉逐漸衰弱、萎縮。最后,大腦完全喪失控制隨意運動的能力,大多數(shù)患者因呼吸肌萎縮而死于呼吸衰竭。英國科學(xué)巨人、著名物理學(xué)家霍金就是罹患了ALS。目前尚無治療ALS的有效手段。

  NurOwn是一種細(xì)胞療法技術(shù)平臺,能利用人體內(nèi)多分化潛能間質(zhì)干細(xì)胞來治療各類疾病。BrainStorm公司對該技術(shù)的開發(fā),正專注于推向神經(jīng)退行性疾病領(lǐng)域。本次2期臨床試驗在美國3個中心開展(麻省總院、麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院、Mayo診所),采用隨機、安慰劑、對照的研究設(shè)計,旨在評價NurOwn單次治療48例ALS患者的效果,以安全性和耐受性為主要終點,次要終點包括ALS功能量表評分、生物標(biāo)志物等。所獲得的結(jié)果振奮人心。該領(lǐng)域世界頂尖科學(xué)家紛紛發(fā)出了喝彩聲,一致認(rèn)為值得進一步推進臨床開發(fā)。

  麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)中心神經(jīng)病學(xué)教授RobertH.Brown博士、哈佛醫(yī)學(xué)院神經(jīng)病學(xué)教授、麻省總院神經(jīng)科主任MeritE.Cudkowicz博士、Mayo診所神經(jīng)病學(xué)教授AnthonyJ.Windebank博士、以及德州大學(xué)健康科學(xué)中心的神經(jīng)耳鼻喉科教授CarlayneE.Jackson博士等,均一致表示,該試驗中單次使用NurOwn治療具有明顯的臨床受益反應(yīng)(ALSFRS-R量表評分改善),而且改善了反映神經(jīng)細(xì)胞恢復(fù)的腦脊液標(biāo)志物,這些良好的數(shù)據(jù)明顯提示值得進一步評估多次使用NurOwn治療的作用。

  我們衷心希望NurOwn未來不斷有新的突破性研究成果,終將為“漸凍人”提供有效的“解凍”方法。

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