一項2期試驗的初期結果（toplineresults）顯示，對于肌萎縮側索硬化患者，干細胞移植是安全的且耐受性良好，可能產生有臨床意義的獲益。這項隨機、雙盲、安慰劑對照2期試驗的結果由BrainStorm細胞療法公司公布。

　　研究的主要結果和次要分析顯示，接受成人干細胞治療（NurOwn）患者的響應率較接受安慰劑治療者更高，治療較為安全，且耐受性良好。

　　“這些2期數據顯示NurOwn細胞療法是安全的，單獨使用可以產生一個瞬態(tài)和臨床有意義的獲益，對此我們非常高興。”試驗研究者RobertH.Brown（馬薩諸塞州大學醫(yī)學中心）在一份新聞稿中稱，“這些激動人心的結果清楚地表明進行一項重復劑量的長期研究是合理的。”

　　“Brainstorm研究中的患者對治療非常耐受，無治療相關嚴重不良事件。”CarlayneE.Jackson（德克薩斯大學健康科學中心）在同一份新聞稿中表示，“當然，這為人們繼續(xù)研究這種方法治療ALS提供了機會。”

　　這項研究包括來自美國三個地區(qū)的48例ALS患者：馬薩諸塞州總醫(yī)院、UMass醫(yī)學院和梅奧診所?；颊弑浑S機分組接受NurOwn細胞治療（n=36，通過肌內和鞘內注射）或安慰劑治療（n=12）。

　　研究者在治療前3個月和治療后6個月對患者進行每月一次的隨訪。在研究第2,4,8,12,16和24周時進行評估。

　　主要目標

　　這項研究的主要目標是安全性和耐受性。療效分析包括肌萎縮側索硬化功能評定量表（ALSFRS-R）得分斜率、慢肺活量和肌肉強度。療效分析還包括應答分析（出現改善的患者比例）和除緩慢進展患者（不太可能檢測到移植獲益）外的亞組分析。

　　鑒于這項研究的探索性本質，統(tǒng)計學意義被定義為Fisher精確檢驗單邊P值小于0.1。預先設定的應答分析觀察治療后ALSFRS-R斜率和治療前斜率相比每個月的改善百分比和改善絕對值。首先觀察獲得25%,50%,75%和100%改善的患者。

　　神經學家認為，斜率顯示有25%的改善意味著至少存在某些臨床意義，50%的改善意味著有非常大的臨床意義。

　　安全性結果表明，與安慰劑治療患者相比，積極治療患者出現治療相關不良事件更為頻繁（97.2%vs75.0%）。

　　頻率差異最大的不良反應包括注射部位疼痛和背痛的局部反應，發(fā)熱、頭痛和關節(jié)痛的系統(tǒng)性反應。不良事件類型與移植的瞬態(tài)反應保持一致。

　　積極治療患者（22.2%）較安慰劑組患者（8.3%）更趨向于有更多的治療后嚴重不良事件（SAEs）。大多數SAEs與ALS潛在進展相關，最常見的為吞咽困難。但這些SAEs與研究治療無關。

　　在次要臨床結局方面，干細胞治療組中的“應答者”更多。例如，在治療后12周，40%治療組患者vs17%安慰劑組患者的ALSFRS-R斜率（治療后vs治療前）出現至少50%的改善。

　　快速進展

　　一項亞組分析排除了那些疾病緩慢進展的患者，定義為預治療階段ALSFRS-R斜率≥-0.7。這些患者不太可能檢測到治療獲益。

　　較為快速進展的亞組包括約一半的研究患者，顯示治療有顯著獲益：94%的患者（n=18）在2周時獲得100%的斜率改善，而安慰劑組有20%的患者（n=5,P=0027）。

　　研究共獲得35個腦脊液樣本進行分析，顯示在對治療有響應的患者樣本中，移植前-后生長因子（血管內皮生長因子和干細胞生長因子/離散因子）水平有統(tǒng)計學顯著增加。

　　在此期間，治療組患者的某些炎癥標志物（單核細胞趨化因子1和基質細胞衍生因子-1）有統(tǒng)計學顯著減少，而安慰劑組中則沒有。

　　“治療后2周出現腦脊液中生長因子水平增加和炎癥標志物減少，增添了生物效應的證據。”MeritE.Cudkowicz（哈佛醫(yī)學院和馬薩諸塞州總醫(yī)院）在新聞發(fā)布會上稱，“基于這些結果，在第8~12周給予重復劑量并進行一個更大型的炎癥試驗是必要的。”

　　BrainStormCEOChaimLebovits評論稱，新數據為人們進一步了解移植有益的治療效果提供了有價值的見解。“這項研究達到其目標，展示了NurOwn的安全性以及為ALS患者提供臨床獲益的能力，最重要的是可以幫助我們確定研究人群和關鍵研究（多劑量NurOwn治療ALS）的設計。”