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漸凍癥新藥研究取得實(shí)質(zhì)性進(jìn)展

2016-07-20 來(lái)源:健客網(wǎng)社區(qū)  標(biāo)簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護(hù)膚
摘要:由于不清楚患者的神經(jīng)元為什么會(huì)死亡,漸凍癥的臨床治療和新藥研發(fā)異常艱辛,目前唯一一個(gè)FDA批準(zhǔn)用于治療漸凍癥的藥物是利魯唑片,吃1年大概能比不吃藥多活3個(gè)月。

  2014年夏天的冰桶挑戰(zhàn)賽風(fēng)靡全球,比爾蓋茨、奧巴馬、C羅、王思聰?shù)日探?、娛?lè)界領(lǐng)袖紛紛出演。出于同情也好、出于炒作也罷,大部分人對(duì)于漸凍癥的認(rèn)識(shí)恐怕都是源于這個(gè)游戲。

  科學(xué)研究遠(yuǎn)比冰桶挑戰(zhàn)來(lái)得艱難,時(shí)隔兩年后終于傳來(lái)了好消息,BrainStormCellTherapeutics(NASDAQ:BCLI)宣布NurOwn治療漸凍癥的II期臨床取得陽(yáng)性結(jié)果[1],這意味著漸凍癥的治療終于取得實(shí)質(zhì)性的突破。

  漸凍癥學(xué)名叫肌萎縮側(cè)索硬化(amyotrophiclateralsclerosis,ALS),病因是神經(jīng)元死亡進(jìn)而引起肌肉萎縮,因此這個(gè)病有時(shí)也叫運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病,發(fā)展到最后連說(shuō)話、吞咽、呼吸都很困難,一旦被診斷為漸凍癥就只能在孤獨(dú)中等死。

  由于不清楚患者的神經(jīng)元為什么會(huì)死亡,漸凍癥的臨床治療和新藥研發(fā)異常艱辛,目前唯一一個(gè)FDA批準(zhǔn)用于治療漸凍癥的藥物是利魯唑片,吃1年大概能比不吃藥多活3個(gè)月。

  臨床在研的漸凍癥藥物有很多,大多是病理不清、藥理不明,抱著試一試的態(tài)度,作為擴(kuò)大適應(yīng)癥來(lái)做的。看好干細(xì)胞療法的相對(duì)較多,因?yàn)槟壳翱梢悦鞔_神經(jīng)元死亡是漸凍癥的起因,如果能通過(guò)干細(xì)胞修復(fù)神經(jīng)元自然是最好的。

  開(kāi)發(fā)干細(xì)胞用于漸凍癥的公司主要有兩家,一家是以色列的BrainStorm,另一家是美國(guó)的Neuralstem(NASDAQ:CUR)。Neuralstem去年發(fā)布了極具誤導(dǎo)性的II期臨床結(jié)果[2],從去年到現(xiàn)在股票跌了95%,算是市場(chǎng)對(duì)謊言的無(wú)情懲罰。(感興趣的朋友可以研究下Neuralstem,我每次跟朋友談生物技術(shù)投資陷阱都會(huì)引用這個(gè)案例)

  BrainStorm和Neuralstem雖然都是研究干細(xì)胞療法,但他們的原理是截然不同的。

  Neuralstem的NSI-566是人脊髓干細(xì)胞(humanspinalcordstemcells,HSSCs),直接移植到患者脊髓灰質(zhì),重建運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元。BrainStorm的NurOwn是一種間充質(zhì)干細(xì)胞(mesenchymalstemcells,MSCs),它能分泌大量神經(jīng)生長(zhǎng)因子(neurotrophicfactor,NTFs),例如GDNF、BDNF、VEGF、HGF,保護(hù)和促進(jìn)神經(jīng)元生長(zhǎng)。本質(zhì)上NSI-566是干細(xì)胞(脊髓移植),NurOwn是神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子(肌肉注射和鞘內(nèi)注射)。

  NurOwn的II期臨床入組了48例漸凍癥患者,治療組36例、安慰劑組12例,一次治療后隨訪觀察6個(gè)月。第12周時(shí)治療組40%的患者實(shí)現(xiàn)50%以上改善,而安慰劑組只有17%的患者實(shí)現(xiàn)50%以上改善。從其他多個(gè)維度評(píng)價(jià),患者接受Neuralstem治療后都顯著獲益。

  目前只研究了單次注射Neuralstem的療效,試驗(yàn)中沒(méi)有任何嚴(yán)重不良反應(yīng),常見(jiàn)的不良反應(yīng)主要是發(fā)熱、寒冷、注射位點(diǎn)疼痛。BrainStorm計(jì)劃開(kāi)展多次給藥研究,因?yàn)樵囼?yàn)中發(fā)現(xiàn)NurOwn本身在體內(nèi)存留不了太久,多次注射可能能將療效維持很長(zhǎng)的時(shí)間,如果III期試驗(yàn)證明多次注射Neuralstem可將病情穩(wěn)定下來(lái),漸凍癥的治療將迎來(lái)一場(chǎng)變革。

  目前BrainStorm帳上只有1300萬(wàn)美元,不足以開(kāi)展III期臨床試驗(yàn),加上漸凍癥的發(fā)病率很低,最終能取得多大收益尚不清楚,投資人普遍持觀望態(tài)度。

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