2014年夏天的冰桶挑戰(zhàn)賽風(fēng)靡全球,比爾蓋茨、奧巴馬、C羅、王思聰?shù)日探?、娛?lè)界領(lǐng)袖紛紛出演。出于同情也好、出于炒作也罷,大部分人對(duì)于漸凍癥的認(rèn)識(shí)恐怕都是源于這個(gè)游戲。
科學(xué)研究遠(yuǎn)比冰桶挑戰(zhàn)來(lái)得艱難,時(shí)隔兩年后終于傳來(lái)了好消息,BrainStormCellTherapeutics(NASDAQ:BCLI)宣布NurOwn治療漸凍癥的II期臨床取得陽(yáng)性結(jié)果[1],這意味著漸凍癥的治療終于取得實(shí)質(zhì)性的突破。
漸凍癥學(xué)名叫肌萎縮側(cè)索硬化(amyotrophiclateralsclerosis,ALS),病因是神經(jīng)元死亡進(jìn)而引起肌肉萎縮,因此這個(gè)病有時(shí)也叫運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病,發(fā)展到最后連說(shuō)話、吞咽、呼吸都很困難,一旦被診斷為漸凍癥就只能在孤獨(dú)中等死。
由于不清楚患者的神經(jīng)元為什么會(huì)死亡,漸凍癥的臨床治療和新藥研發(fā)異常艱辛,目前唯一一個(gè)FDA批準(zhǔn)用于治療漸凍癥的藥物是利魯唑片,吃1年大概能比不吃藥多活3個(gè)月。
臨床在研的漸凍癥藥物有很多,大多是病理不清、藥理不明,抱著試一試的態(tài)度,作為擴(kuò)大適應(yīng)癥來(lái)做的。看好干細(xì)胞療法的相對(duì)較多,因?yàn)槟壳翱梢悦鞔_神經(jīng)元死亡是漸凍癥的起因,如果能通過(guò)干細(xì)胞修復(fù)神經(jīng)元自然是最好的。
開(kāi)發(fā)干細(xì)胞用于漸凍癥的公司主要有兩家,一家是以色列的BrainStorm,另一家是美國(guó)的Neuralstem(NASDAQ:CUR)。Neuralstem去年發(fā)布了極具誤導(dǎo)性的II期臨床結(jié)果[2],從去年到現(xiàn)在股票跌了95%,算是市場(chǎng)對(duì)謊言的無(wú)情懲罰。(感興趣的朋友可以研究下Neuralstem,我每次跟朋友談生物技術(shù)投資陷阱都會(huì)引用這個(gè)案例)
BrainStorm和Neuralstem雖然都是研究干細(xì)胞療法,但他們的原理是截然不同的。
Neuralstem的NSI-566是人脊髓干細(xì)胞(humanspinalcordstemcells,HSSCs),直接移植到患者脊髓灰質(zhì),重建運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元。BrainStorm的NurOwn是一種間充質(zhì)干細(xì)胞(mesenchymalstemcells,MSCs),它能分泌大量神經(jīng)生長(zhǎng)因子(neurotrophicfactor,NTFs),例如GDNF、BDNF、VEGF、HGF,保護(hù)和促進(jìn)神經(jīng)元生長(zhǎng)。本質(zhì)上NSI-566是干細(xì)胞(脊髓移植),NurOwn是神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子(肌肉注射和鞘內(nèi)注射)。
NurOwn的II期臨床入組了48例漸凍癥患者,治療組36例、安慰劑組12例,一次治療后隨訪觀察6個(gè)月。第12周時(shí)治療組40%的患者實(shí)現(xiàn)50%以上改善,而安慰劑組只有17%的患者實(shí)現(xiàn)50%以上改善。從其他多個(gè)維度評(píng)價(jià),患者接受Neuralstem治療后都顯著獲益。
目前只研究了單次注射Neuralstem的療效,試驗(yàn)中沒(méi)有任何嚴(yán)重不良反應(yīng),常見(jiàn)的不良反應(yīng)主要是發(fā)熱、寒冷、注射位點(diǎn)疼痛。BrainStorm計(jì)劃開(kāi)展多次給藥研究,因?yàn)樵囼?yàn)中發(fā)現(xiàn)NurOwn本身在體內(nèi)存留不了太久,多次注射可能能將療效維持很長(zhǎng)的時(shí)間,如果III期試驗(yàn)證明多次注射Neuralstem可將病情穩(wěn)定下來(lái),漸凍癥的治療將迎來(lái)一場(chǎng)變革。
目前BrainStorm帳上只有1300萬(wàn)美元,不足以開(kāi)展III期臨床試驗(yàn),加上漸凍癥的發(fā)病率很低,最終能取得多大收益尚不清楚,投資人普遍持觀望態(tài)度。
1.原發(fā)性高血壓; 2.腎實(shí)質(zhì)性病變所致繼發(fā)性高血壓。
健客價(jià): ¥28.81、改善腸胃,2、改善體寒,3、提高免疫力,4、美容養(yǎng)顏,5、減肥瘦身,6、淡斑"。
健客價(jià): ¥1798本品與皮質(zhì)類固醇和/或其它免疫抑制劑及治療措施聯(lián)用,可防止器官移植(腎移植、心臟移植及肝移植)病人發(fā)生的排斥反應(yīng)。并可減少腎 移植患者對(duì)皮質(zhì)類固醇的需求。通常本品與皮質(zhì)類固醇和/或其它免疫抑制劑及治療措施聯(lián)用或單獨(dú)使用,對(duì)下列患者的治療可取得臨床療效(包括皮質(zhì)類固醇減量)。嚴(yán)重的類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎;系統(tǒng)性紅斑狼瘡;皮肌炎;自身免疫性慢性活動(dòng)性肝炎;自發(fā)性血小板減少性紫癜。
健客價(jià): ¥85適用于治療有乙型肝炎病毒活動(dòng)復(fù)制癥狀,并伴有血清氨基酸轉(zhuǎn)移酶(ALT或AST)持續(xù)升高或肝臟組織學(xué)活動(dòng)性病變的肝功能代償?shù)某赡曷砸倚透窝谆颊摺?/p> 健客價(jià): ¥121
用于慢性肝炎及原發(fā)性肝癌。
健客價(jià): ¥25適用于經(jīng)飲食控制及體育鍛煉2-3個(gè)月療效不滿意的輕、中度2型糖尿病患者,這類糖尿病患者的胰島細(xì)胞需有一定的分泌胰島素功能,且無(wú)急性并發(fā)癥。
健客價(jià): ¥5.5本品為治療硬皮病、紅斑狼瘡、斑禿、皮肌炎的輔助用藥,亦可用于調(diào)治神經(jīng) 衰弱和婦女更年期綜合癥。
健客價(jià): ¥72清熱解毒,和營(yíng)消腫。用于熱毒壅結(jié)所致癰疽疔毒,瘰疬,流注,癌腫。
健客價(jià): ¥90補(bǔ)腎,滋補(bǔ)強(qiáng)身。用于腎寒,腎虛,精血不足,筋骨酸痛,年邁體弱。
健客價(jià): ¥391軟堅(jiān)散結(jié)。用于瘰疬痰核或腫或痛。
健客價(jià): ¥50本品適用于治療乙型肝炎病毒活動(dòng)復(fù)制和血清氨基酸轉(zhuǎn)移酶持續(xù)升高的肝功能代償?shù)某赡曷砸倚透窝谆颊摺?
健客價(jià): ¥721、用于慢性下肢閉塞性動(dòng)脈病引起的間歇性跛行的輔助治療(二期)(注:此適應(yīng)癥是基于尼麥角林可改善病人的行走距離的研究結(jié)果)。 2、用于改善某些老年人病理性智力減退的癥狀(記憶力和注意力障礙等)。 3、用于有頭暈感的老年人。
健客價(jià): ¥57解表散寒,宣肺止咳,清熱解毒。用于感冒、頭痛發(fā)燒,鼻塞流涕,咳嗽咽痛,肢體酸痛等癥,亦可作防治流感常備藥。
健客價(jià): ¥9調(diào)節(jié)全身代謝,恢復(fù)細(xì)胞活力,改善心血管功能,健腦健身,延緩衰老,扶正固本。用于冠心病、高脂血癥、腦動(dòng)脈硬化、老年性視力減退。對(duì)甲狀腺機(jī)能減退和慢性老年性支氣管炎有輔助治療作用。
健客價(jià): ¥119清熱利濕,涼血止血。用于急、慢性腎盂腎炎血尿、腎小球腎炎血尿,泌尿結(jié)石及腎挫傷引起的血尿及不明原因引起的血尿,亦可作為治療泌尿系統(tǒng)腫瘤的輔助藥物。
健客價(jià): ¥75用于治療急性和慢性精神分裂癥以及其它各種精神病性狀態(tài)的明顯的陽(yáng)性癥狀和明顯的陰性癥狀。也可減輕與精神分裂癥有關(guān)的情感癥狀。對(duì)于急性期治療有效的患者,在維持期治療中,維思通可繼續(xù)發(fā)揮其臨床療效。
健客價(jià): ¥25舒肝開(kāi)郁,鎮(zhèn)驚安神。用于頭昏頭痛,心煩易怒,心悸不寧,胸悶少氣,少寐多夢(mèng)。
健客價(jià): ¥18解表散寒,宣肺止咳,清熱解毒。用于感冒、頭痛發(fā)燒,鼻塞流涕,咳嗽咽痛,肢體酸痛等癥,亦可作防治流感常備藥。
健客價(jià): ¥13補(bǔ)充維生素E、維生素C。
健客價(jià): ¥39用于治療急性和慢性精神分裂癥以及其它各種精神病性狀態(tài)的明顯的陽(yáng)性癥狀和明顯的陰性癥狀。也可減輕與精神分裂癥有關(guān)的情感癥狀。對(duì)于急性期治療有效的患者,在維持期治療中,維思通可繼續(xù)發(fā)揮其臨床療效。
健客價(jià): ¥30用于治療成人飲食控制療法效果不理想的高膽固醇血癥(IIa型),內(nèi)源性高甘油三酯血癥,單純型(IV型)和混合型(IIb和III型)。特別是適用于以高密度脂蛋白降低和低密度脂蛋白中度升高為特征的血脂異?;颊?,及2型糖尿病合并高脂血癥的患者。在服藥過(guò)程中應(yīng)繼續(xù)控制飲食。目前,尚無(wú)長(zhǎng)期臨床對(duì)照研究證明非諾貝特在動(dòng)脈粥樣硬化并發(fā)癥一級(jí)和二級(jí)預(yù)防方面的有效性。
健客價(jià): ¥40解表散寒,宣肺止咳,清熱解毒。用于感冒、頭痛發(fā)燒,鼻塞流涕,咳嗽咽痛,肢體酸痛等癥,亦可作防治流感常備藥。
健客價(jià): ¥11.5最美方隊(duì) 白求恩醫(yī)療方隊(duì)接受檢閱
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