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新型靶向基因治療可改善肺氣腫

2016-07-08 來源:健客網(wǎng)社區(qū)  標(biāo)簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護(hù)膚
摘要:基因正??截悅鬟f,即基因治療,是治療包括AATD在內(nèi)的一些基因疾病的經(jīng)驗(yàn)性療法。由于AATD患者肺內(nèi)AAT蛋白水平低,波士頓大學(xué)再生醫(yī)學(xué)中心的研究人員目前致力于評(píng)估直接對(duì)肺部進(jìn)行靶向基因治療是否可作為AATD有前景的療法。

  研究者研發(fā)了一種新型策略,通過肺靶向基因治療可以改善包括肺氣腫在內(nèi)的遺傳性疾病的治療。

  α1-抗胰蛋白酶缺乏癥(AATD)是肺氣腫最常見的遺傳原因,肺氣腫是一種慢性肺部疾病,可導(dǎo)致顯著的發(fā)病率和死亡率。AATD影響高達(dá)100,000美國(guó)人,其是由單基因突變引起的遺傳。

  受AATD影響的患者目前療法是每周靜脈注射正常的AAT蛋白,這是一種不便的、侵入性和昂貴的治療選擇。

  基因正??截悅鬟f,即基因治療,是治療包括AATD在內(nèi)的一些基因疾病的經(jīng)驗(yàn)性療法。由于AATD患者肺內(nèi)AAT蛋白水平低,波士頓大學(xué)再生醫(yī)學(xué)中心的研究人員目前致力于評(píng)估直接對(duì)肺部進(jìn)行靶向基因治療是否可作為AATD有前景的療法。

  通過使用實(shí)驗(yàn)?zāi)P?,研究者將正??截惢蜉斔椭练尾浚⑶野l(fā)現(xiàn)此校正基因在肺部可持續(xù)至少一年。

  此外,研究顯示,肺和肝內(nèi)的多種類型細(xì)胞會(huì)被這些改變影響,一旦正常的基因進(jìn)入DNA,將闡述正常的α1-抗胰蛋白酶以減緩肺部疾病嚴(yán)重程度。

  文章的通訊作者,來自波士頓大學(xué)醫(yī)學(xué)院的AndrewWilson教授稱,這些結(jié)果支持將基因直接傳遞至肺部,作為一種替代治療以達(dá)到開發(fā)AATD基因治療的目標(biāo)。

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