早期臨床研究發(fā)現(xiàn)，一種名為米哚妥林的實(shí)驗(yàn)性藥物能夠逆轉(zhuǎn)某些罕見(jiàn)的致命性血癌。

　　研究人員發(fā)現(xiàn)，這種藥物至少可以部分逆轉(zhuǎn)60%晚期肥大細(xì)胞增多癥患者的器官損傷。肥大細(xì)胞增多癥是一些罕見(jiàn)影響血細(xì)胞癌癥的總稱。

　　正常情況下，肥大細(xì)胞釋放組胺以及其他一些與炎癥和變態(tài)反應(yīng)相關(guān)的化學(xué)物質(zhì)。在全身肥大細(xì)胞增多癥的情況下，異常的肥大細(xì)胞在骨髓、皮膚、胃腸道和淋巴結(jié)中出現(xiàn)。

　　目前沒(méi)有好的治療晚期肥大細(xì)胞增多癥的方案。因此，本研究結(jié)果是一個(gè)進(jìn)步。這種試驗(yàn)性藥物使用方法為一天兩次，能夠明顯延長(zhǎng)急性骨髓性白血病患者的壽命。

　　今年2月，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)米哚妥林的“突破治療”地位，加快藥物審批。

　　目前，用于治療晚期系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥的唯一藥物是伊馬替尼。不過(guò)并不是所有患者都能夠使用。因?yàn)?0%的患者攜帶突變基因，這使得他們對(duì)伊馬替尼耐藥。

　　為了測(cè)試新的藥物，專(zhuān)家在全球29個(gè)醫(yī)學(xué)中心招募了116例晚期系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥患者?？傮w而言，60%受試者對(duì)藥物敏感——至少一些器官的損傷得到消退。并且77%者器官尺寸得以減小，腫大情況緩解。該藥物常見(jiàn)不良反應(yīng)為惡心、嘔吐。