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降膽固醇新藥II期臨床結(jié)果喜人

2016-06-02 來源:健客網(wǎng)社區(qū)  標簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:HoFH是最嚴重的一種高膽固醇血癥。雖然在100萬人中只有1~2個患者,但是如果沒有得到治療,患者的LDL-C,又稱為“壞膽固醇”的水平會高達500~1000毫克/分升,而正常的LDL-C水平小于130毫克/分升。因為居高不下的LDL-C水平,HoFH患者提早患上心血管疾病的風險非常高。

  日前,Regeneron公司公布了其研發(fā)的新藥Evinacumab在治療純合子家族性高膽固醇患者(HomozygousFamilialHypercholestrolemia,HoFH)的II期臨床實驗中喜人數(shù)據(jù)。從這項實驗的頭4名患者中獲得的中期數(shù)據(jù)表明,將Evinacumab加入到現(xiàn)有的降脂療法中在4周內(nèi)能夠?qū)⒌兔芏戎鞍啄懝檀?LDL-C)水平進一步降低55%。

  HoFH是最嚴重的一種高膽固醇血癥。雖然在100萬人中只有1~2個患者,但是如果沒有得到治療,患者的LDL-C,又稱為“壞膽固醇”的水平會高達500~1000毫克/分升,而正常的LDL-C水平小于130毫克/分升。因為居高不下的LDL-C水平,HoFH患者提早患上心血管疾病的風險非常高。如果沒有得到治療,患者一般在20歲之前就會顯示出動脈粥樣硬化性心血管疾病的癥狀。

  Evinacumab是一種針對血管生成素樣蛋白3(Angiopoietin-likeProtein3,ANGPTL3)的人類單克隆抗體。ANGPTL3在肝臟中表達,是脂蛋白脂酶(LipoproteinLipase)的一種天然抑制劑。而脂蛋白脂酶的作用是分解甘油三酯和其它類油脂。當Evinacumab與ANGPTL3結(jié)合后,能夠防止它抑制脂蛋白脂酶,從而分解更多的甘油三酯。

  “HoFH患者對諸如他汀類藥物(Statins)的傳統(tǒng)降脂療法反應不佳。一些新出現(xiàn)的治療選擇又因為安全性和病人耐受性方面的顧慮而在應用上受到限制,”Regeneron公司項目方向副總裁BillSasiela博士說:“從正在進行的II期臨床實驗中獲得的初步結(jié)果表明當Evinacumab和其它降脂療法一起使用時能夠降低LDL-C水平。這意味著ANGPLT3是一個令人興奮的新靶點。我們期待通過更多的臨床實驗對它進行進一步探索。”

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