Crispr-cas9 基因編輯技術(shù)成功治愈遺傳性肌肉營(yíng)養(yǎng)不良

2016-01-07 來源：健客網(wǎng)社區(qū) 標(biāo)簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥 cps聯(lián)盟美容護(hù)膚

摘要：DMD（Duchennemusculardystrophy）是主要影響男性的一類疾病，由表達(dá)dystrophin蛋白的基因受損引發(fā)。Dystrophin蛋白能夠增強(qiáng)與保護(hù)肌纖維，當(dāng)dystrophin蛋白缺失時(shí)，骨骼肌與心肌將會(huì)發(fā)生退化。

　　如今十分熱的基因組編輯工具-CRISPR又取得了一項(xiàng)新的成就：研究者們利用這工具治愈小小鼠的多種肌肉營(yíng)養(yǎng)障礙癥。三個(gè)研究組最近發(fā)表在《science》雜志上的文章表明，他們利用CRISPR技術(shù)敲除了患有Duchennemusculardystrophy癥狀的小鼠基因組中的一個(gè)有缺陷的基因，使得小鼠能夠表達(dá)關(guān)鍵的一類肌肉蛋白。這項(xiàng)結(jié)果標(biāo)志著首次利用CRISPR對(duì)動(dòng)物成體進(jìn)行全身性的基因敲除，并治療遺傳性疾病的成功。

　　DMD（Duchennemusculardystrophy）是主要影響男性的一類疾病，由表達(dá)dystrophin蛋白的基因受損引發(fā)。Dystrophin蛋白能夠增強(qiáng)與保護(hù)肌纖維，當(dāng)dystrophin蛋白缺失時(shí)，骨骼肌與心肌將會(huì)發(fā)生退化?；加蠨MD癥狀的患者經(jīng)常需要做輪椅，利用呼吸機(jī)輔助呼吸，并最終死去，壽命一般在25歲。這一罕見的疾病主要是由該基因第79號(hào)外顯子中DNA的缺失或病變引發(fā)。

　　至今研究者們?nèi)晕凑业接行У闹委熯@一疾病的方案，向病變組織植入足量的健康肌肉干細(xì)胞進(jìn)行再生治療看上去十分困難；而常規(guī)的基因療法，即利用病毒載體將完整的基因?qū)氩⒋嬖械氖軗p基因也不可行，因?yàn)樵摶蚱芜^大。一些基因治療專家們希望設(shè)計(jì)一段"微型化"的dystrophin基因，即在保留該基因功能的基礎(chǔ)上盡量的縮減體積，從而便于導(dǎo)入。一些制藥公司也在開發(fā)相關(guān)藥物，使得在轉(zhuǎn)錄過程中轉(zhuǎn)錄機(jī)器能夠跳過受損的部位，從而編碼出雖然不完整，但是仍具備一定功能的dystrophin蛋白。然而，有益這類藥物具有明顯的副作用，至今沒能通過臨床試驗(yàn)。

　　如今，CRISPR排上了用場(chǎng)，這一技術(shù)剛剛獲得了2015年《Science》雜志年度突破技術(shù)。原理上，通過一節(jié)RNA將一類名叫CAS9的酶移動(dòng)到基因組的特定位置，之后該酶能夠?qū)⑻囟ǖ腄NA片段切掉，之后，細(xì)胞通過損傷修復(fù)機(jī)制將斷裂的DNA鏈連接，或者利用DNA模板創(chuàng)造新的序列?？茖W(xué)家們已經(jīng)利用CRISPR修正了許多遺傳突變并成功治愈了小鼠的一類肝臟疾病。就在去年，研究者們利用CRISPR成功修復(fù)了小鼠胚胎中的dystrophin基因缺陷。

　　但利用CRISPR進(jìn)行人體全身性的DMD治療還是不現(xiàn)實(shí)：由于人類成熟的肌肉細(xì)胞不會(huì)分裂，因此也就不會(huì)具有DNA修復(fù)機(jī)器的存在，然而CRISPR可以切除出錯(cuò)的外顯子序列，因此在轉(zhuǎn)錄過程中可以跳過這部分受損的部位，最終編碼得到較短，但保留功能的dystrophin蛋白，與之前藥物公司的基本理念一致。

　　如今，三個(gè)研究組已經(jīng)完成了相關(guān)工作，來自西南醫(yī)學(xué)中心的ChengzuLong等人利用腺病毒將CRISPARNA以及cas9導(dǎo)入肌肉細(xì)胞中切除有缺陷的DNA片段，治療后小鼠能夠產(chǎn)生較短版本的dystrophin蛋白；來自杜克大學(xué)的生物醫(yī)學(xué)工程師CharlesGersbach等人以及哈佛大學(xué)AmyWagers與MIT張鋒合作研究組均報(bào)道了相似的結(jié)果。

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本品適用于有胃腸道功能或部分胃腸道功能而不能或不愿吃足夠數(shù)量的常規(guī)食物以滿足機(jī)體營(yíng)養(yǎng)需求的腸內(nèi)營(yíng)養(yǎng)治療的病人，主要用于： 1．代謝性胃腸道功能障礙 -胰腺炎 -腸道炎性疾病 -放射性腸炎和化療 -腸瘺 -短腸綜合征 -艾滋病病毒/艾滋病 2．危重疾病 -大面積燒傷 -創(chuàng)傷 -膿毒血癥 -大手術(shù)后的恢復(fù)期 3．營(yíng)養(yǎng)不良病人的手術(shù)前喂養(yǎng) 4．腸道準(zhǔn)備本品能用于糖

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本品適用于有胃腸道功能或部分胃腸道功能，而不能或不愿進(jìn)食足夠數(shù)量的常規(guī)食物以滿足機(jī)體營(yíng)養(yǎng)需求的應(yīng)進(jìn)行腸內(nèi)營(yíng)養(yǎng)治療的病人，主要用于： 1.厭食和其相關(guān)的疾??；－因代謝應(yīng)激，如創(chuàng)傷或燒傷而引起的食欲不振－神經(jīng)性/精神性疾病或損傷 - 意識(shí)障礙 - 心/肺疾病的惡病質(zhì) 癌性惡病質(zhì)和腫瘤治療的后期 - 艾滋病病毒感染/艾滋病。 2.機(jī)械性胃腸道功能紊亂； - 頜面部損傷

健客價(jià)：￥81

用于各種原因如慢性失血，營(yíng)養(yǎng)不良、妊娠、兒童發(fā)育期等引起的缺鐵性貧血。

健客價(jià)：￥25

預(yù)防和治療B族維生素缺乏所致的營(yíng)養(yǎng)不良、厭食、腳氣病、糙皮病等。

健客價(jià)：￥8.5

抗缺鋅癥藥。用于治療缺鋅引起的兒童生長(zhǎng)發(fā)育遲緩、營(yíng)養(yǎng)不良、厭食癥、異食癖、口腔潰瘍、痤瘡等。

健客價(jià)：￥12.3

本品主要用作兒童和恢復(fù)期病人營(yíng)養(yǎng)劑，可單獨(dú)使用，一般與維生素、無機(jī)鹽及其它必需氨基酸混合使用。賴氨酸能提高血腦屏障通透性，有助于藥物進(jìn)入腦細(xì)胞內(nèi)，是治療腦病的輔助藥物。臨床上用于賴氨酸缺乏引起的小兒食欲不振、營(yíng)養(yǎng)不良及腦發(fā)育不全等。

健客價(jià)：￥15

健胃消積，驅(qū)蟲。用于小兒消化不良，蟲積腹痛，面黃肌瘦，食少腹脹泄瀉。

健客價(jià)：￥18

用于明確原因的慢性失血、營(yíng)養(yǎng)不良、妊辰、兒童發(fā)育期等引起的缺鐵性貧血。

健客價(jià)：￥54

用于明確原因的慢性失血、營(yíng)養(yǎng)不良、妊辰、兒童發(fā)育期等引起的缺鐵性貧血。

健客價(jià)：￥73

1.用于防治口角炎、唇干裂、舌炎、陰囊炎、角膜血管化、結(jié)膜炎、脂溢性皮炎等維生素B2缺乏癥。 2.全胃腸道外營(yíng)養(yǎng)及因攝入不足所致營(yíng)養(yǎng)不良、進(jìn)行性體重下降時(shí)應(yīng)補(bǔ)充維生素B2。

健客價(jià)：￥3.5

用于營(yíng)養(yǎng)不良、消化不良、食欲不振及防治腳氣病、多發(fā)性神經(jīng)炎、糙皮病等B族維生素缺乏癥。

健客價(jià)：￥1

用于治療缺鋅引起的營(yíng)養(yǎng)不良、厭食癥、異食癖、口腔潰瘍、痤瘡、兒童生長(zhǎng)發(fā)育遲緩等。

健客價(jià)：￥12

用于預(yù)防和治療B族維生素缺乏所致的各種疾病，如厭食、營(yíng)養(yǎng)不良、腳氣病、糙皮病。

健客價(jià)：￥9

用于治療缺鋅引起的營(yíng)養(yǎng)不良、厭食癥、異食癖、口腔潰瘍、痤瘡、兒童生長(zhǎng)發(fā)育遲緩等。

健客價(jià)：￥9

絕經(jīng)后和老年性骨質(zhì)疏松；慢性腎功能衰竭病人的腎性骨營(yíng)養(yǎng)不良；手術(shù)后甲狀旁腺功能低下；維生素D依賴性佝僂病；自發(fā)性甲狀旁腺功能低下；低血磷性維生素D抵抗型佝僂?。患傩约谞钆韵俟δ艿拖?。

健客價(jià)：￥68

1.絕經(jīng)后和老年性骨質(zhì)疏松； 2.慢性腎功能衰竭尤其是接受血液透析病人之腎性骨營(yíng)養(yǎng)不良癥； 3.術(shù)后甲狀旁腺功能低下； 4.特發(fā)性甲狀旁腺功能低下； 5.假性甲狀旁腺功能低下； 6.維生素D依賴性佝僂?。? 7.低血磷性維生素D抵抗型佝僂病等。

健客價(jià)：￥45