作為治療囊胞性纖維癥領(lǐng)域的先鋒，Vertex公司以其新開(kāi)發(fā)的Kalydeco嶄露頭角。然而，Kalydeco僅僅針對(duì)于G551基因突變型患者，該種類(lèi)型的囊性纖維化（CF）患者在美國(guó)市場(chǎng)中僅占4%左右。為了進(jìn)一步擴(kuò)大公司在該領(lǐng)域的市場(chǎng)，Vertex公司開(kāi)發(fā)了以Kalydeco和lumacaftor為主要成分的組合療法--Orkambi，旨在治療患者人數(shù)更多的F508del突變型患者。這種新型組合療法一直備受市場(chǎng)期待。

　　然而，一周前，公司的這一新藥卻受到了來(lái)自FDA不大不小的"質(zhì)疑"。FDA的工作人員表示Vertex公司現(xiàn)有的數(shù)據(jù)很難證明組合療法中的lumacaftor對(duì)結(jié)果的改善有所幫助。此外，F(xiàn)DA的審查人員還注意到Orkambi并未完全達(dá)到研究人員設(shè)計(jì)的次要研究終點(diǎn)。

　　盡管這一質(zhì)疑并未抵消市場(chǎng)對(duì)于Orkambi的良好預(yù)期，但是來(lái)自FDA的聲音始終如一片陰云盤(pán)旋在Vertex頭上。不過(guò)，時(shí)隔幾天之后，Vertex迎來(lái)了峰回路轉(zhuǎn)。在FDA下屬專(zhuān)家委員會(huì)最新評(píng)審中，Orkambi以12票贊成，1票反對(duì)的高通過(guò)率獲得了專(zhuān)家們的支持。這也意味著公司在Orkambi的商業(yè)化進(jìn)程中又掃清了一個(gè)障礙。根據(jù)以往經(jīng)驗(yàn)，盡管專(zhuān)家委員會(huì)的投票結(jié)果對(duì)FDA的審核不具有約束力，但一般FDA都會(huì)與該結(jié)果保持一致。目前，Orkambi的審批已經(jīng)進(jìn)入最后階段，F(xiàn)DA預(yù)計(jì)將于七月5日前作出最后決定。

　　Orkambi主要是針對(duì)因CFTR基因發(fā)生F508del突變而患上囊胞性纖維癥的患者，在美國(guó)大約有8500名患者屬于這一群體，這也是囊性纖維化患者群體中比例最大的基因突變型。而Vertex公司2012年獲準(zhǔn)上市的暢銷(xiāo)藥Kalydeco的目標(biāo)患者群體人數(shù)僅為2000人左右。

　　不過(guò)，值得注意的是，此次的專(zhuān)家審核仍然沒(méi)有解決FDA對(duì)Vertex公司提出的質(zhì)疑--lumacaftor是否在治療中起到明顯作用。在參與評(píng)審的13名專(zhuān)家中僅有3名專(zhuān)家給予了肯定的答復(fù)，而另有6名專(zhuān)家認(rèn)為這一作用并不是決定性的。因此，在專(zhuān)家們表決通過(guò)Orkambi的同時(shí)，還建議Vertex公司進(jìn)行針對(duì)Kalydeco單獨(dú)治療F508del突變型囊性纖維化患者的上市后調(diào)查，以最終確定這一問(wèn)題。

　　但是不論如何，Vertex公司有很大可能將迎來(lái)囊性纖維化醫(yī)藥市場(chǎng)上的另一個(gè)重磅藥物。