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基因療法:填缺補(bǔ)變 改良病毒

2018-05-22 來(lái)源:解碼醫(yī)學(xué)  標(biāo)簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護(hù)膚
摘要:研究人員并未因此感到灰心喪氣,他們近年來(lái)取得的成就也說(shuō)明,要在基因療法上取得突破和進(jìn)展,需要花費(fèi)很長(zhǎng)時(shí)間,且必須在人體身上進(jìn)行試驗(yàn)。

所謂基因療法,就是利用正常基因填補(bǔ)或替代基因疾病中某些病變或缺失的基因的治療方法。近年來(lái),英國(guó)牛津和美國(guó)費(fèi)城的一些研究人員宣布 ,他們利用此方法對(duì)因患有罕見(jiàn)基因疾病而影響視力的病人們進(jìn)行了治療,成功使他們的視力獲得改善。意大利的科學(xué)家們也宣布,他們使患有另外兩種基因疾病的病人病情得到了減輕。

1980年,加州大學(xué)洛杉磯分校的一名研究人員馬丁·J·克萊受到了美國(guó)研究機(jī)構(gòu)的譴責(zé),因?yàn)樗噲D使用基因療法治療地中海貧血,他成了首次將重組DNA應(yīng)用于人體的人。90年代初期,在獲得完全批準(zhǔn)的情況下,人們又做了一些嘗試,用同樣的方法治療兒童嚴(yán)重聯(lián)合免疫綜合癥。接著,在1999年,一名病人在試驗(yàn)中死于一系列不良反應(yīng)。這一事件引起了公眾的質(zhì)疑,其它試驗(yàn)中一些普遍存在的問(wèn)題也隨即被揭露出來(lái)。

研究人員并未因此感到灰心喪氣,他們近年來(lái)取得的成就也說(shuō)明,要在基因療法上取得突破和進(jìn)展,需要花費(fèi)很長(zhǎng)時(shí)間,且必須在人體身上進(jìn)行試驗(yàn)。這一領(lǐng)域的最新一項(xiàng)進(jìn)展也許歸功于由賓夕法尼亞大學(xué)的阿爾伯特·麥奎爾和簡(jiǎn)·貝內(nèi)特二人。他們的團(tuán)隊(duì)對(duì)12名病人進(jìn)行了治療,病人年齡從8歲到44歲不等,均患有萊伯先天性黑朦。該疾病由一種名為RPE65的基因缺陷引起,導(dǎo)致病人視網(wǎng)膜變性和失明。麥奎爾和貝內(nèi)特將一種腺病毒注射進(jìn)病人眼中,里面含有完好的RPE65基因。結(jié)果所有病人的視力都得到了改善,且年齡為8歲的病人視力恢復(fù)得最好,幾乎達(dá)到了正常人的視力水平。

基因療法似乎已走出了冰封狀態(tài),開(kāi)始接受廣泛的測(cè)驗(yàn),甚至開(kāi)始被人們付諸采用。近年來(lái)的研究主要著眼于罕見(jiàn)的基因疾病,這對(duì)于那些飽受其苦的病人來(lái)說(shuō),無(wú)疑是一大福音。而對(duì)于大多數(shù)人來(lái)說(shuō),基因療法也需要接受進(jìn)一步改進(jìn),從而用于修復(fù)與癌癥相關(guān)的基因,從而治療癌癥。使用基因療法治療癌癥的研究已開(kāi)展多年,卻依然處于混沌之中,如果這種類(lèi)型的研究能取得成功,必有無(wú)數(shù)人能從中大大獲益。

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