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精準(zhǔn)醫(yī)療:兒童腦瘤的“救命稻草”

2018-05-01 來源:解碼醫(yī)學(xué)  標(biāo)簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:2016年11月,加州大學(xué)舊金山分校的研究人員在《Neuro-Oncology》期刊發(fā)表一篇研究。他們對31名患有高度惡性腦瘤的兒童進行相關(guān)研究發(fā)現(xiàn),其中19位患者存在基因異常,且可以通過已有療法進行靶向治療。

美國哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院Dana-Farber癌癥研究所的科學(xué)家們在《Neuro-Oncology》期刊發(fā)表了一項精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)新成果。研究團隊對兒童腦瘤樣本進行基因測序,以期實現(xiàn)靶向異?;虻膫€性化治療。

達拉非尼或可治療兒童腦瘤

這是迄今為止針對兒童腦瘤開展得最大規(guī)模的基因測序研究,由Dana-Farber癌癥研究所兒童癌癥和血液疾病中心兒科神經(jīng)腫瘤學(xué)家PratitiBandopadhayay帶領(lǐng)研究團隊完成。他們對超200份腫瘤樣本進行基因檢測,發(fā)現(xiàn)56%的腫瘤都存進基因缺陷,這些異常的基因有望成為兒童腫瘤診斷或者治療的靶向分子。

Bandopadhayay團隊使用了兩種不同的基因測序方法分析大腦腫瘤樣本,共發(fā)現(xiàn)了44種突變和20種基因重排(rearrangements)。他們證實,89%的成神經(jīng)管細(xì)胞瘤(一種常見的兒童腦瘤)都攜帶有可靶向的基因缺陷。

其中,一個最常見突變基因是BRAF。它是抗癌藥物達拉非尼(dabrafenib)的靶向基因。達拉非尼是諾華研發(fā)的一款治療黑色素瘤的藥物。研究人員認(rèn)為,達拉非尼或許可以用于治療兒童腫瘤。他們對一位7歲患有彌漫性膠質(zhì)瘤的女孩進行達拉非尼治療。3個月后,她的身體狀況開始好轉(zhuǎn)。

目前,達拉非尼用于治療兒童腦瘤的幾個臨床試驗正在進行中。其中一項研究已于去年11月公開初步數(shù)據(jù),顯示患有低級別膠質(zhì)瘤的兒童對該藥表現(xiàn)出較高的響應(yīng)率。

精準(zhǔn)醫(yī)療助力兒童腦瘤診療

過去30年,雖然患癌兒童的總體死亡率已經(jīng)降低了一半,但是腦瘤患者的死亡率僅僅下降了30%。來自于美國國家癌癥研究所的數(shù)據(jù)賢惠,2008年至2012年間,因癌癥去世的兒童中25%屬于腦癌患者。Bandopadhayay表示:“腦腫瘤是導(dǎo)致兒童死亡的一個主要原因。遺憾的是,目前的醫(yī)療手段還是幾十年前的放化療方法。我們試圖改變現(xiàn)狀,借助精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)實現(xiàn)個性化治療。”

在剛剛獲批的《21世紀(jì)治愈法案》中,“精準(zhǔn)醫(yī)療計劃”(PrecisionMedicineInitiative)被點名,將在未來10年獲得14億美元的資金投入,旨在基于基因信息個性化治療患者。但是,基因測序在腫瘤治療領(lǐng)域仍未得到充分利用。究其原因,部分與基因測序不能醫(yī)保報銷有關(guān)。

2016年11月,加州大學(xué)舊金山分校的研究人員在《Neuro-Oncology》期刊發(fā)表一篇研究。他們對31名患有高度惡性腦瘤的兒童進行相關(guān)研究發(fā)現(xiàn),其中19位患者存在基因異常,且可以通過已有療法進行靶向治療。

Bandopadhayay團隊希望,這一研究能夠鼓勵更多的腫瘤學(xué)家將腫瘤測序以及其他更有針對的治療方法融入癌癥治療中。Dana-Farber研究所的腫瘤學(xué)家RameenBeroukhim強調(diào):“測序越全面,我們越有機會發(fā)現(xiàn)存在致癌可能的新基因缺陷。這有利于我們研發(fā)新的診療方法。”

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