全國(guó)首例伯供侄半相合異基因造血干細(xì)胞移植治療粘多糖貯積癥

2017-08-21 來(lái)源：兒研所血液科標(biāo)簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥 cps聯(lián)盟美容護(hù)膚

摘要：目前，我院血液科移植技術(shù)不僅可以用于治療血液、腫瘤疾病，還可用于原發(fā)性免疫缺陷病，遺傳代謝病的治療。我科室移植倉(cāng)病房將陸續(xù)開(kāi)展至15間，這將給更多具有移植適應(yīng)癥的患兒帶來(lái)治愈的希望。

　　近期，首都兒研所血液科再創(chuàng)佳績(jī)，成功完成了全國(guó)首例Ⅳ型粘多糖貯積癥的伯供侄半相合異基因造血干細(xì)胞移植治療，這標(biāo)志著我院血液科移植技術(shù)達(dá)到了國(guó)際領(lǐng)先水平。

　　粘多糖貯積癥是一組先天性粘多糖代謝障礙性疾病，由于遺傳性酶的缺乏，引起各組織中溶酶體內(nèi)酸性粘多糖的積聚，進(jìn)而引起進(jìn)行性損害的遺傳病。目前臨床可分為Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ、Ⅵ、Ⅶ、Ⅸ型。粘多糖癥的治療方法包括酶替代治療、造血干細(xì)胞移植術(shù)及基因治療。酶替代治療為終身藥物替代，費(fèi)用昂貴，目前國(guó)內(nèi)沒(méi)有該藥物，在國(guó)外治療的年均治療費(fèi)用也在百萬(wàn)元以上，這使得許多患兒無(wú)法獲得酶替代治療；基因治療技術(shù)尚在研究階段。異基因造血干細(xì)胞移植術(shù)治療本病的機(jī)理是移植成功后的供者來(lái)源血細(xì)胞可產(chǎn)生溶酶體酶，從而達(dá)到治療效果。

　　之前，我院血液科早已成功開(kāi)展了兩例Ⅱ型及一例Ⅰ型粘多糖貯積癥的異基因造血干細(xì)胞移植治療，取得顯著效果，這在業(yè)內(nèi)及粘多糖貯積癥的病友群里樹(shù)立了良好口碑。此例Ⅳ型粘多糖貯積癥患兒便是慕名而來(lái)。我院血液科醫(yī)務(wù)人員在師曉東主任的英明領(lǐng)導(dǎo)下，不斷攻克技術(shù)難關(guān)，成功完成了此例患兒的伯供侄半相合異基因造血干細(xì)胞移植治療，這在國(guó)內(nèi)尚屬首例。這例患兒移植前外周血溶酶體酶活性檢測(cè)為0，移植成功后酶活性已達(dá)到正常范圍，受累的組織器官功能均得到了明顯的改善。

　　患兒移植成功后酶活已達(dá)到正常范圍

　　目前，我院血液科移植技術(shù)不僅可以用于治療血液、腫瘤疾病，還可用于原發(fā)性免疫缺陷病，遺傳代謝病的治療。我科室移植倉(cāng)病房將陸續(xù)開(kāi)展至15間，這將給更多具有移植適應(yīng)癥的患兒帶來(lái)治愈的希望。我科全體醫(yī)務(wù)人員也將在師主任的領(lǐng)導(dǎo)下，不斷開(kāi)拓創(chuàng)新，攻堅(jiān)克難，勇攀技術(shù)高峰，與患兒一起再創(chuàng)生命奇跡！

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