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Roche暫停脊髓性肌萎縮(SMA)候選藥物Olesoxime的研發(fā)

摘要:羅氏公司在2015年以高達(dá)4.7億歐元(合5.49億美元)的價(jià)格收購(gòu)Trophos時(shí),加入了Olesoxime(前稱:TRO19622)。早在今年4月,羅氏就宣稱與Olesoxime相關(guān)的結(jié)果是積極的。

羅氏公司已經(jīng)暫停Olesoxime的開(kāi)發(fā),該產(chǎn)品是羅氏3年前收購(gòu)Trophos—PhaseIII階段的脊髓性肌萎縮癥(SMA)的候選產(chǎn)品。羅氏公司上周三《致SMA患者團(tuán)體》的一封信中公布了這個(gè)決定。

“自從我們?cè)?015年從Trophos購(gòu)買了Olesoxime以來(lái),在為SMA患者開(kāi)發(fā)這種分子時(shí)遇到了許多困難,”SangeetaJethwa,M.D.,Roche的負(fù)責(zé)人說(shuō)到。這封信的日期為5月30日,由總部位于德國(guó)的患者團(tuán)體SMA歐洲在其網(wǎng)站上發(fā)布。根據(jù)羅氏的說(shuō)法,這些困難包括Olesoxime的液體制劑,最適劑量,以及FDA和歐洲藥品管理局對(duì)開(kāi)展了PhaseIII研究的許可。

羅氏公司說(shuō):“我們理解為SMA患者群體尋找解決方案的迫切性,也一直努力克服與Olesoxime有關(guān)的困難,希望在今年晚些時(shí)候開(kāi)始PhaseIII的研究。”

“不幸的是,盡管付出了所有的努力和強(qiáng)烈的愿望,把Olesoxime作為一種SMA患者的藥物,我們已經(jīng)得出結(jié)論,這是不可能的?;谒械囊勋@得的有效數(shù)據(jù)和上述的種種困難,關(guān)于Olesoxime的進(jìn)一步研發(fā)已決定停止。”

羅氏公司在2015年以高達(dá)4.7億歐元(合5.49億美元)的價(jià)格收購(gòu)Trophos時(shí),加入了Olesoxime(前稱:TRO19622)。早在今年4月,羅氏就宣稱與Olesoxime相關(guān)的結(jié)果是積極的。

在4月21日至27日于洛杉磯舉行的美國(guó)神經(jīng)學(xué)會(huì)2018年年會(huì)上,羅氏介紹了OLEOS(NCT02628743)開(kāi)放式治療研究的結(jié)果,該研究旨在評(píng)估Olesoxime治療2型或3型SMA患者的長(zhǎng)期安全性和有效性。該擴(kuò)展研究針對(duì)于年齡在3-25歲的2型或3型SMA患者的PhaseII早期研究(NCT01302600)。

結(jié)果顯示,在PhaseII階段研究中,運(yùn)動(dòng)功能可維持兩年左右,患者停止使用這種藥物,對(duì)其進(jìn)行運(yùn)動(dòng)功能測(cè)量(MFM)D1+D2(>2points/年),患者呈現(xiàn)出顯著下降。然而,在PhaseII結(jié)束時(shí),Olesoxime與安慰劑的~2-pointMFM治療差異保持在OLEOS基線上,并且Olesoxime開(kāi)放式治療穩(wěn)定維持運(yùn)動(dòng)功能的MFMD1+D2的平均變化在6個(gè)月時(shí)為-0.03,12個(gè)月時(shí)為-0.22(對(duì)比于基線)。

“這些數(shù)據(jù)表明,Olesoxime提供了有意義的臨床效益的潛力,并可能在SMA的未來(lái)治療管理中發(fā)揮作用,”根據(jù)一份報(bào)告結(jié)果的摘要,這項(xiàng)長(zhǎng)期的、開(kāi)放的、后續(xù)的研究得出此結(jié)論。

英國(guó)SMA患者組TreatSMA對(duì)羅氏的決定作出了回應(yīng),聲稱“令人失望的是,一種曾經(jīng)對(duì)整個(gè)SMA群體有很大希望的藥物—Olesoxime將不會(huì)再看到光明。“TreatSMA補(bǔ)充說(shuō)到:“我們?nèi)匀幌M?,新的治療方法能夠使我們有效被治療的?mèng)想終成為現(xiàn)實(shí)。”

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